Medicinrådet anbefaler Aspaveli mod paroksystisk natlig hæmoglobinuri
Medicinrådet har besluttet at anbefale Aspaveli (pegcetacoplan) til voksne patienter med den sjældne blodsygdom paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH).
Beslutningen blev truffet rådsmødet onsdag og gælder patienter, som er anæmiske trods mindst tre måneders behandling med en C5-hæmmer. I Medicinrådets anbefaling lyder begrundelsen for blåstemplingen af pegcetacoplan, at lægemidlet reducerer anæmi og behovet for blodtransfusioner sammenlignet med fortsat C5-hæmmerbehandling. Det forbedrer patienternes livskvalitet.
Prismæssigt er pegcetacoplan på niveau med den billigste C5-hæmmerbehandling, men fordi de fleste patienter selv kan administrere behandlingen (som gives subkutant to gange om ugen) og skal have færre blodtransfusioner, er pegcetacoplan samlet set forbundet med lavere omkostninger end de nuværende C5-hæmmere (ravulizumab og eculizumab).
Medicinrådet bemærker i anbefalingen, at både pegcetacoplan og de to eksisterende behandlinger på området (C5-hæmmerne) er ”ekstremt dyre” behandlinger. Anbefalingen er derfor ikke udtryk for, at Medicinrådet finder de samlede omkostninger til disse behandlinger rimelige, understreger rådet.
For patienter, som opnår bedring af anæmi, forventes forbedringen at være vedvarende og potentielt livslang. Medicinrådet anslår, at otte-ti patienter aktuelt vil være kandidater til pegcetacoplan, og cirka en ny patient vil komme til hvert andet år.
Pegcetacoplan virker ved at hæmme komplementsystemet og dermed reducere nedbrydningen af blodceller, hvorved manifestationerne ved PNH reduceres. Behandlingen er godkendt til patienter på minimum 18 år, som fortsat har anæmi, selvom de har fået behandling med ravulizumab eller eculizumab i minimum tre måneder.
