Tidligt respons forbedrer overlevelsen for patienter med avanceret AL-amyloidose
Tidlig hæmatologisk respons og hjerterespons forbedrer den samlede overlevelse (OS) for patienter, der behandles for stadium IIIb AL amyloidose.
Det viser et ny studie, der for første gang identificerer prædiktive faktorer ved avanceret AL-amyloidose.
I studiet gennemgik en forskergruppe fra Amyloidosis Center ved Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine i USA data fra 142 patienter med nydiagnosticeret stadium IIIb AL-amyloidose med fremskreden hjerteinvolvering i perioden 2007-2022. Patienterne blev inkluderet efter 2007, hvor Velcade (bortezomib)-baserede behandlingsregimer blev tilgængelige til behandling af AL-amyloidose.
Efter 60 måneders opfølgning havde patienterne en median OS på ni måneder. Adskillige baseline-faktorer prædikterede dårligere overlevelse, herunder indtræden af symptomer til diagnose på mere end seks måneder, knoglemarvsplasmacelletal på mere end 10 procent, højere troponin I-niveauer (en markør for hjerteskade) og gåafstand på mindre end 200 meter på seks minutter.
Behandling med Velcade og Darzalex-baserede regimer førte til forbedret OS. Patienter, der fik tidlig hæmatologisk respons (inden for en måned) og hjerterespons (inden for tre måneder), havde signifikant længere samlet overlevelse. Patienter, der opnåede et meget godt delvist hæmatologisk respons en måned efter behandling, havde en forlænget overlevelse på 47 måneder.
Mere individuel behandling
Amyloidose er en sjælden, dødelig sygdom med en gennemsnitlig overlevelse på fire-seks måneder. Sygdommen opstår, når normale proteiner i kroppen folder forkert og danner amyloid-aflejringer i vitale organer og væv, hvilket kan føre til organdysfunktion og død. Selvom prognosen for patienter med fremskreden hjerte-amyloidose er meget dårlig, har klinikerne kun få data at ty til, når de skal vælge behandling. Det nye studie viser, hvordan tidlige reaktioner på behandling kan forudsige overlevelsesresultater og åbner for en mere individualiseret behandling, påpeger seniorforfatter til studiet Vaishali Sanchorawala, som er direktør for Amyloidosis Center ved Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine og Boston Medical Center.
"Stadium IIIb AL-amyloidose med fremskreden hjerteinvolvering behøver ikke at være en dødsdom. Vi ser patienter, der lever fire til fem år efter at være blevet diagnosticeret, og undersøgelser som denne hjælper os med at forstå, hvilke faktorer der kan indikere en bedre prognose. Disse resultater hjælper os med at skræddersy vores behandlingsregimer for at opnå optimale resultater," siger Vaishali Sanchorawala i en pressemeddelelse.
Hun understreger, at for at forbedre behandlingen og overlevelsen for patienter med amyloidose, må man prioritere deres involvering i klinisk forskning.
American Society of Hematology (ASH) er i øjeblikket i gang med at udvikle evidensbaserede kliniske retningslinjer for diagnosticering af amyloidose, der afspejler den seneste evidens.
Studiet er publiceret i Blood.
