Cystisk Fibrose-patienter må undvære Orkambi
Usikkerhed om studiers relevans for danske forhold har fået KRIS til at beslutte ikke at anbefale Orkambi som standardbehandling til den ansøgte indikation.
De behandlende afdelinger på Rigshospitalet og Aarhus Universitetshospital har fremsendt ansøgning om national ibrugtagning af Orkambi (Ivacraftor/Lumacaftor) som standardbehandling af patienter over 12 år med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for Delta F508 mutationen i CFTR-genet.
I forbindelse med sin behandling af ansøgningen havde KRIS en række spørgsmål, hvorfor ansøger blev inviteret til at deltage med en præsentation på rådsmødet den 13. april 2016.
Efter ansøgers præsentation på mødet var KRIS af den opfattelse, at studierne er gennemført i en gruppe af patienter, hvor det er usikkert, om det er den mest relevante gruppe efter danske forhold.
Desuden fandt rådet, at forbedringen i FEV1 ikke er overbevisende ud fra nuværende data, og at der er behov for at se langtidseffekten tilstrækkeligt dokumenteret. Rådet havde gerne set mindst 2-års data for effekten af behandling med Orkambi, samt data der belyser, hvornår Orkambi seponeres, og hvad der sker, når Orkambi seponeres.
Manglen på modne effektdata understreges ifølge KRIS begrundelse også ved, at effekten af Orkambi diskuteres udbredt i ekspertkredse, og at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har godkendt lægemidlet, men frataget dets oprindelige orphan drug status og samtidig stillet krav om 120 ugers opfølgning.
Til gengæld noterede KRIS sig, at der er tale om en ung patientgruppe, hvis behandlingsbyrde allerede er tung, og som har en høj og tidlig mortalitet. Rådet bemærkede også, at andre endemål som BMI viste moderat forbedring, ligesom risiko for pulmonale exacerbationer var reduceret (39 procent lavere end placebo), samt at behovet for indlæggelser grundet exacerbationer var faldet (61 procent, respektive 56 procent sammenlignet med placebo).
Med vægt på et insufficient datagrundlag, usikkerhed omkring Orkambis langtidseffekt og manglende inklusion af de efter danske forhold mere relevante patienter, har KRIS besluttet ikke at anbefale Orkambi som standardbehandling til den ansøgte indikation.
Rådet har i stedet foreslået ansøger, at igangsætte et protokolleret studie med klare endemål og inklusionskriterier, der omfatter de efter danske forhold mest relevante patienter.
I henhold til KRIS’ høringsprocedure har ansøger og leverandør mulighed for at kommentere på rådets foreløbige beslutning samt fremsende nye data efter registrering. KRIS vil umiddelbart herefter træffe endelig afgørelse i sagen.
KRIS anser ikke sin behandling af Orkambi som lukket. Tværtimod håber KRIS, at ansøger fortsat vil være i dialog med rådet i forhold til nye data fra en eventuel protokol, som kan have betydning for rådets vurdering af Orkambi. I den sammenhæng er KRIS særligt interesseret i en tilbagemelding om, hvilke patienter der i en dansk sammenhæng – og understøttet af data – bør behandles med Orkambi (gerne udtrykt ved en algoritme), f.eks. den patientpopulation, der udgør den største risikogruppe.
