Medicinrådet afviser Aspaveli med begrundelsen urimeligt høj pris
Selvom behandlingen forbedrer patienternes livskvalitet har Medicinrådet besluttet ikke at anbefale Aspaveli (pegcetacoplan) til voksne patienter med den sjældne blodsygdom paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH), som er anæmiske trods mindst tre måneders behandling med en C5-hæmmer.
Behandlingens koster nemlig mere end 50 mio. kr. per patient og er dermed et af de dyreste lægemidler, der er behandlet i Medicinrådets historie.
Medicinrådet skriver i sin anbefaling, at sammenlignet med fortsat C5-hæmmerbehandling reducerer Aspaveli anæmi og behovet for blodtransfusioner, hvilket forbedrer patienternes livskvalitet. Samtidig er omkostningerne for behandlingen lavere end fortsat C5-hæmmerbehandling. Men eftersom begge behandlinger ifølge Medicinrådet er prissat urimeligt højt, anbefaler rådet ikke Aspaveli til den nuværende pris.
"Vi drøftede nøje, om vi skulle sige ja til pegcetacoplan, fordi behandlingen er bedre og billigere end C5-hæmmerne. Men det er jo kun, fordi prisen på den nuværende behandling er sat så ekstremt højt, at det ser ud som om, at prisen på pegcetacoplan er fordelagtig. Vi er nødt til at sige nej, når firmaerne sætter priserne så urimeligt højt," siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen på Medicinrådets hjemmeside.
Priserne på de mere end 50 millioner kroner er officielle listepriser for behandling i forventet 20-30 år. Der er forhandlet lavere priser på de to lægemidler, men de er, efter virksomhedernes ønske, fortrolige.
Medicinrådet forventer, at der inden for kort tid kommer flere og billigere lægemidler mod PNH, som kan skabe priskonkurrence på området. Til den tid vil rådet udarbejde en behandlingsvejledning for PNH og i den forbindelse igen tage stilling til anvendelsen af Aspaveli.
I Danmark estimeres det, at der findes cirka 50 patienter med PNH, og tre-fire nye patienter diagnosticeres per år. Det forventes, at otte-ti patienter aktuelt vil være kandidater til Aspaveli, som potentielt er en livslang behandling, og cirka en ny patient vil komme til hvert andet år.
