Første behandlingsmulighed til børn med cGvHD godkendt i USA
De amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, har godkendt Imbruvica (ibrutinib) til behandling af børn med kronisk graft-versus-værtssygdom (cGvHD) efter svigt af en eller flere linjer af systemisk behandling.
Det er den første godkendte behandling mod GvHD - en sygdom, som potentielt kan være livstruende - til denne patientgruppe.
Den nye indikation er baseret på resultater fra enkeltarms-fase I/II-studiet iMAGINE, som har undersøgt Imbruvica til behandling af pædiatriske og unge voksne patienter i alderen fra 1 år til og med 21 år med moderat eller svær cGVHD. Undersøgelsen omfattede 47 patienter, som havde behov for yderligere behandling efter svigt af en eller flere tidligere linjer af systemisk behandling. Patienter i alderen 12 år og ældre blev behandlet med Imbruvica 420 mg oralt én gang dagligt, mens patienter i alderen fra 1 år til og med 11 år blev behandlet med Imbruvica 240 mg/m2 oralt én gang dagligt.
Resultaterne viste, at den samlede responsrate (ORR) til og med uge 25 var på 60 procent. Sikkerheden var i overensstemmelse med den etablerede profil for Imbruvica, hvor de observerede bivirkninger hos børnene var i overensstemmelse med dem, der blev observeret hos voksne patienter med moderat til svær cGvHD.
Med FDA's godkendelse introduceres også en ny oral suspensionsformulering, som hjælper med at løse de udfordringer, børn kan have med at sluge kapsler eller tabletter.
Blandt børn, der gennemgår allogene transplantationer, vil 52-65 procent udvikle cGVHD.
