Defitelio må ikke bruges til forebyggelse af VOD efter post-HSCT

Defitelio (defibrotid) må ikke anvendes til profylakse af veno-okklusiv sygdom (VOD) efter post-hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Sådan lyder den utvetydige besked fra Lægemiddelstyrelsen efter, at et studie har vist, at Defitelio ikke har en effekt på VOD-fri overlevelse.

Baggrunden for Lægemiddelstyrelsens udmelding er resultater fra studiet 15-007, der har sammenlignet Defitelio i kombination med bedste støttende behandling (BSC) med BSC alene, som profylakse af VOD efter HSCT. Studiet er for nylig blevet stoppet, da resultaterne ikke har vist den ønskede effekt. Det vil sige, at der ikke blev set nogen effekt på det primære endepunkt på effekt, som var VOD-fri overlevelse ved dag +30 post-HSCT. På den baggrund må Defitelio ikke anvendes som profylakse af VOD, understreger Lægemiddelstyrelsen.

Defitelio (defibrotid) er en oligonukleotid blanding med påviste antitrombotiske, fibrinolytiske, antiadhæsive og antiinflammatoriske virkninger. Defitelio blev i 2013 godkendt under særlige vilkår til behandling af svær hepatisk VOD, også kaldet sinusoidalt obstruktions syndrom (SOS), ved HSCT. Det er indiceret til voksne og unge, børn og spædbørn over en måned.

Sikkerhedsprofilen taget i betragtning

I studie 15-007 blev en dosis på 25 mg/kg/dag Defitelio administreret via intravenøs infusion hos pædiatriske patienter (198) og hos voksne (174) post-HSCT. De mest almindelige underliggende sygdomme hos patienterne var akut lymfatisk leukæmi (100), akut myeloid leukæmi (96) eller neuroblastom (57). Patienterne blev randomiseret til at modtage enten Defitelio i kombination med bedste understøttende behandling (BSC) eller BSC alene.

Studiets resultater viste, at Kaplan-Meier-estimaterne (95 procent CI) for VOD-fri overlevelse ved dag +30 post-HSCT var 66,8 procent (57,8 procent, 74,4 procent) ved Defitelio i kombination med BSC og 72,5 procent (62,3 procent, 80,4 procent) ved BSC alene. P-værdien fra den stratificerede log rank-test til sammenligning af VOD-fri overlevelse over tid i de to behandlingsgrupper var 0,8504.

Ved dag +30 post-HSCT var der 10/190 (5,7 procent) dødsfald ved Defitelio i kombination med BSC sammenlignet med 5/182 (2,9 procent) dødsfald ved BSC alene. Lige store andele af deltagere, som fik Defitelio i kombination med BSC, og dem, som alene fik BSC, oplevede behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE’er) (henholdsvis 99,4 procent mod 100 procent) og alvorlige TEAE’er (henholdsvis 40,9 procent mod 35,1 procent).

På baggrund af disse resultater, og med sikkerhedsprofilen taget i betragtning (Defibrotid øger risikoen for blødning), kan Defitelio ikke anbefales til brug som profylakse af VOD, lyder det fra Lægemiddelstyrelsen.

 

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)