Medicinrådet får helt nye beføjelser til at godkende medicin
Fra 1. januar 2022 har Medicinrådet fået lov til at anbefale lægemidler betinget i en tidsbegrænset periode, har Danske Regioners bestyrelse besluttet.
I dag kommer Medicinrådet relativt tit ud for, at den dokumentation, som virksomhederne giver til Medicinrådet, ofte er behæftet med betydelig usikkerhed, måske fordi godkendelsen i EU har været accelereret, eller fordi lægemidlerne er målrettet meget små patientgrupper.
Og når usikkerheden er meget stor - og prisen måske meget høj - så har Medicinrådet måttet sige nej. Også selv om rådet umiddelbart har vurderet, at lægemidlet udgør en bedre behandling end den eksisterende standardbehandling. Usikkerhederne i evidensen har gjort, at rådet ikke har kunnet vurdere størrelsen på effekten. Men en anden løsning, som andre lande i varierende grad gør brug af, er såkaldte betingede anbefalinger, hvor et lægemiddel tages i brug på trods af usikkerheder i en tidsbegrænset periode, mens der indsamles yderligere data vedr. ægemidlets effekt, sikkerhed og eventuelt omkostninger.
Og det får Medicinrådet nu lov til at gøre brug af, har Danske Regioners bestyrelse besluttet. Hvis Medicinrådet vurderer, at der inden for ca. to år kan indsamles data, som kan reducere de mest betydende usikkerheder, og at rådet ellers mener, at der er en "rimelig sandsynlighed" for, at forholdet mellem lægemidlets effekt i klinisk praksis og omkostningerne kan være rimeligt, så er der go til et ja - altså et betinget ja.
Når dataindsamlingsperioden er slut, vil Medicinrådet følge op på anbefalingen for at vurdere, om der er grundlag for at anbefale lægemidlet som mulig standardbehandling.
Og hvem skal så betale for lægemidlet i den mellemliggende periode? Om det skriver Danske Regioner i et notat:
"Mens der indsamles yderligere data om lægemidlets effekt, skal omkostningerne (derfor) bringes ned på et niveau, som tager højde for usikkerheden om størrelsen på effekten. Herved deler virksomheden og sundhedsvæsenet den økonomiske risiko, der er ved at anvende et lægemiddel, hvor størrelsen på effekten er meget usikker. Det er op til Rådet at vurdere, om den pris, virksomheden tilbyder i perioden, er tilstrækkeligt lav til at give en betinget anbefaling."
Om forudsætningen for at give en betinget anbefaling skriver Danske Regioner yderligere:
"I vurderingen af, om en betinget anbefaling kan være relevant, bør sygdommens alvorlighed og eksisterende behandlingsmuligheder for patientgruppen have en karakter, hvor det ikke skønnes rimeligt at afvente resultater af yderligere indsamling af data, før der gives en anbefaling om generel ibrugtagning."
Hvis Medicinrådet vil gøre brug af muligheden for at sige betinget ja, skal det udarbejde en protokol, som skal beskrive en hel række ting - bl.a. hvilke patienter, der vil være omfattet af en eventuel betinget anbefaling, hvilke data der skal indsamles, og hvor lang en tidshorisont det vil kræve, hvordan data skal analyseres og anvendes.
