KRIS afviser lægemiddel til blodsygdom
KRIS har sagt nej til at bruge ruxolitinib til behandling af polycythæmia vera. Årsagen til afslaget er for beskeden effekt og frygt for alvorlige bivirkninger.
Regionernes koordineringsråd for ibrugtagning af sygehusmedicin, KRIS, har besluttet ikke at anbefale ruxolitinib (Jakavi) til behandling af blodsygdommen polycythæmia vera. Baggrunden for afslaget er, at effekten er for beskeden, og at det europæiske lægemiddelagentur, EMA, har påpeget, at der er sparsom viden om langtidsbivirkninger ved brug af stoffet.
”Den gruppe af patienter, der opnår det primære endepunkt på 21 procent, er en relativt beskeden del af den samlede patientgruppe. Hertil kommer, at der er udsendt en sikkerhedsadvarsel fra EMA’s side om, at vi ikke rigtigt ved, hvad der er af langtidsbivirkninger. Det kan godt være, at behandlingen gavner enkelte patienter, men vi synes, der er alt for sparsom dokumentation til, at vi kan anbefale det som et standardtilbud,” siger KRIS’ formand Steen Werner Hansen.
Han fortæller, at frygten for alvorlige bivirkninger har spillet en betydelig rolle i KRIS’ beslutning.
”Man har set leukæmi hos patienter, der er blevet behandlet med ruxolitinib. Det kan godt være, det er sygehistorien i sig selv, men det er set i den gruppe, der har fået ruxolitinib. Hvis det eneste, som stoffet forhindrer, er, at man får taget åreladning, og det giver patienterne alvorlige bivirkninger, kan vi ikke se nogen grund til at anbefale stoffet,” siger Steen Werner Hansen.
KRIS’ beslutning er blevet sendt i høring hos ansøger og lægemiddelproducent, som har mulighed for at fremsende nye data, der kan bidrage yderligere til KRIS’ vurdering af fordele og ulemper ved behandling med ruxolitinib.
KRIS har tidligere anbefalet, at ruxolitinib bruges som standardbehandling af myelofibrose, hvis Hydroxurea eller Inferon alpha2 ikke har effekt. Rådet har også anbefalet, at ruxolitinib kan bruges som standardbehandling af patienter med myelofibrose, der samtidig har en forstørret milt og/eller stofskifterelaterede symptomer, uden forudgående behandling med et af de andre lægemidler.
