Rydapt giver lille merværdi for nydiagnosticerede AML-patienter
Rydapt (midostaurin) giver en lille klinisk merværdi (lav evidenskvalitet) for voksne patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi (AML), som kan gives remissionsinducerende behandling med helbredende sigte, og som er FLT3-muterede. Sådan lyder vurderingen fra Medicinrådets fagudvalg vedrørende akut leukæmi.
Evidensen er tilvejebragt i aldersgruppen 18-59 år, hvorfor der er væsentlige forbehold i forhold til at overføre kategoriseringen direkte til patienter over 60 år, lyder det i vurderingen.
Medlem af fagudvalget, specialeansvarlige overlæge Claus Werenberg Marcher præsenterede fagudvalgets arbejde for Medicinrådet på et 13. december, og rådet drøftede sammen med fagudvalgsmedlemmet fagudvalgets forbehold for anvendelsen af lægemidlet til patienter over 60 år. Rådet drøftede også overlevelse og (de meget få) bivirkninger.
Rådet var enige med fagudvalget i, at med de beskrevne effektmål i protokollen, har fagudvalget foretaget den rigtige vurdering. Fagudvalgsmedlemmet oplyste supplerende, at fagudvalget havde drøftet effektmålene grundigt i udvalget, og at de fortsat fastholdt, at disse var fastlagt korrekt.
Medicinrådets beslutning om, hvorvidt Rydapt skal ibrugtages nationalt til patienter med nydiagnosaticeret AML træffes forventeligt på næste møde i rådet 30. januar.
Medicinrådet kategoriserer den kliniske merværdi i en af følgende kategorier:
Kategori 1. Stor positiv merværdi. Der er påvist en stor forbedring i effektforhold i forhold til gældende standardbehandling, eksempelvis markant forbedret overlevelse, markant reduktion i forekomsten af alvorlige symptomer og/eller alvorlige bivirkninger.
Kategori 2. Moderat positiv merværdi. Der er påvist en moderat forbedring i forhold til gældende standardbehandling, eksempelvis moderat forbedret overlevelse, moderat reduktion i forekomsten af symptomer og/eller bivirkninger.
Kategori 3. Lille positiv merværdi: Der er påvist en lille forbedring i forhold til gældende standardbehandling, eksempelvis en dokumenteret forbedret overlevelse, en reduktion i forekomsten af symptomer og/eller bivirkninger.
Kategori 4. Ukendt positiv merværdi: Der er påvist en forbedring i forhold til gældende standardbehandling, men størrelsen af denne kan ikke bestemmes. Usikkerheden knyttet til effektestimatet omfatter mulighed for både lille, moderat og stor positiv merværdi.
Kategori 5. Ingen dokumenteret merværdi:Der er ikke påvist en positiv klinisk merværdi i forhold til gældende standardbehandling. Omvendt er der heller ikke grundlag for at mistænke en negativ merværdi.
Kategori 6. Negativ merværdi: Der er påvist en negativ merværdi i forhold til gældende standardbehandling.
Klinisk merværdi kan ikke kategoriseres: På grund af usikkerheder omkring effektforhold, er det ikke muligt at kategorisere lægemidlets kliniske merværdi. Der skal foretages en klinisk faglig vurdering.
