Antistof til svær hæmofili A kan reducere injektioner
Resultater fra et japansk fase 1-studie af antistoffet ACE910 tyder på, at en ugentlig subkutan injektion af det biospecifikke antistof ACE910 er en mere effektiv forebyggelse af blødning end standardbehandlingen, der består af to eller tre intravenøse injektioner hver uge.
Undersøgelsen blev offentliggjort i American Society of Hematology’s (ASH) Blood i tirsdags og bliver præsenteret på en poster på ASH mandag kl. 18-20 (Abstract 3565).
I studiet har de japanske forskere vurderet ACE910’s sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik. Patienterne i undersøgelsen bestod af 40 japanske og 24 kaukasiske raske mandlige frivillige i alderen 20-44 år. I del A af undersøgelsen blev de japanske mænd randomiseret til at modtage en af fem doser ACE910 (fra 0,001 til 1 mg / kg) eller placebo subkutant. I del B blev de kaukasiske mænd randomiseret til at modtage en af tre doser (fra 0,1 til 1 mg / kg) eller placebo subkutant. Mændene blev overvåget baseret på deres dosisgruppe, fra fire ugers observation for dem, der fik 0,001 mg/kg, til 24 uger for dem, der fik 1 mg/kg.
Behandling med doser af ACE910 op til 1 mg/kg viste sig at være sikker, og der blev observeret minimale bivirkninger i både de japanske og kaukasiske mænd. Alle rapporterede bivirkninger var ikke alvorlige. ACE910 blev optaget i plasmaet ved en konstant hastighed i alle grupper og blev i blodet med en halveringstid på fire til fem uger, hvilket tyder på, at lægemidlets terapeutiske virkninger kan opretholdes med en ugentlig subkutan dosering af ACE910.
Hæmofili A er en arvelig blødningsforstyrrelse, som er forårsaget af en mangel på proteinet FVIII, der er afgørende for koagulation. Fordi hæmofilipatienternes blod ikke størkner ordentligt, har de høj risiko for interne og eksterne blødninger og kan lide af komplikationer i led, muskler og organer. Halvdelen af patienter med hæmofili A har en alvorlig form af lidelsen, som er kendetegnet ved ekstremt lave niveauer af FVIII i blodet. Standardbehandling for disse patienter har fokus på forebyggelse af blødningsepisoder ved at opretholde et acceptabelt niveau af FVIII, ved indgivelse af enten manipuleret eller plasma-afledt FVIII. Behandlingen er effektiv, men betyder, at patienterne skal injicere sig selv to eller tre gange om ugen. Hertil kommer, at 20 til 30 procent af patienterne udvikler antistoffer mod behandlingen; såkaldte FVIII-inhibitorer.
Forfatterne bag undersøgelsen fremhæver, at ACE910 har potentiale til at tilbyde patienter med svær hæmofili A mulighed for at leve en mere normal tilværelse uden konstant planlægning omkring den næste injektion. Herudover mener de, at ACE910 kan vise sig at være effektiv til behandling af patienter med FVIII-inhibitorer, fordi stoffet har en anden molekylestruktur end den nuværende standardbehandling.
Den første kliniske undersøgelse af ACE910 i hæmofili A patienter med eller uden FVIII-inhibitorer er allerede blevet gennemført, og det er planen, at fase 3 af undersøgelsen skydes i gang i den nærmeste fremtid.
