Waseem Qasim fra University College London var en ombejlet herre efter at han i går fremlagde resultaterne for den første behandling af en patient med CAR T-celler. Foto: Søren Osgood
Layla gør CAR T-celler hotte på ASH
For godt en måned siden blev den halvandet år gamle Layla Richards erklæret helbredt for Akut Lymfatisk Leukæmi efter en behandling med CAR T-celler.
På ASH i går præsenterede London-lægerne med Waseem Qasim fra University College London og kolegerne fra Great Ormond Street Hospital (GOSH) de foreløbige resultater af deres behandling, som de dog ikke forventer at kunne betragte som afsluttet før om et års tid (Abstract 99).
Lægerne brugte modificerede T-celler fra donorer, kendt som UCART19 celler, til at behandle Laylas aggressive form for ALL, der ikke reagerede på kemoterapi og hvor palliativ pleje blev anset den eneste tilbageværende mulighed.
Behandlingen virker ved at tilføje nye gener til sunde donor-T-celler, hvilket armerer dem mod leukæmi. Brug af et molekylært værktøj (TALEN [transcription activator-like effector nucleases]), der virker som en meget nøjagtig saks, tilskærer specifikke gener for at få T-cellerne til at opføre sig på to specifikke måder. For det første bliver cellerne usynlige over for den kraftige leukæmimedicin (alemtuzumab), der normalt ville dræbe dem og for det andet omprogrammeres de så det eneste mål er bekæmpelse af leukæmiceller.
Behandlingen af Layla er det hidtil mest positive resultat af behandlingen med såkaldte kimære antigen receptorer (CAR) T-celler.
Men det er ikke den eneste grund til at CAR T-celler er et af årets store emner på ASH 2015. Ifølge dr. Miguel-Angel Perales fra Adult Bone Marrow Transplant Service ved Memorial Sloan Kettering Cancer Center i New York City er der over 100 abstracts, som vil gøre CAR T-celler til et hot emne på årsmødet.
Et såkaldt Late Breaking Abstract fra National Cancer Institute i Bethesda, der præsenteres tirsdag morgen, viser for første gang, at CAR T-celler også er aktive i forhold til multiple myeloma (Abstract LBA1).
Om mandagen præsenterer Stephan Grupp fra Childrens Hospital i Philadelphia resultaterne af et forsøg, hvor han har behandlet 53 børn og unge med ALL med CTL019 og opnået en komplet remission for 94 procent.
Tyve af patienterne fik dog efterfølgende tilbagefald, herunder 13 med CD19 (-) blaster, hvilket indikerer, at der er en resistens-mekanisme i spil (Abstract 681).
En undersøgelse i går lørdag fra National Cancer Institute, hvor 20 patienter fik allogene CAR T-celler efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), medførte remission hos 8 af de 20, seks totale og to delvise remissioner (Abstract 99).
Mandag præsenterer forskere fra Memorial Sloan Kettering Cancer Center resultaterne af forsøg med 44 voksne patienter med ALL, der er behandlet med 19-28z CAR T-celler og som viser, at efterbehandling af MRD status forudsiger den samlede overlevelse: 76 procent for MRD- CR vs 14 procent for MRD + CR kohorte (Abstract 682).
Dr. Miguel-Angel Perales fremhæver også en undersøgelse fra Fred Hutchinson Cancer Research Center i Seattle, hvor NonHodgkin lymfoma patienter ved hjælp af definerede populationer af CD19 CAR T-celler opnår en højere grad af fuldstændig remission med fludarabin / cyclophosphamid end med cyclophosphamid alene (Abstract 184).
