ASH udpeger lovende studier

Den globale hæmatologiske kongres ASH præsenterer mere end 3.000 abstracts, fordelt på et bredt hæmatologisk område, på fire dage. ASH har selv forsøgt at udpege nogle af de temaer, som er interessante på kongressen.

Genterapi

Ny forskning bidrager til en voksende mængde lovende beviser for, at genterapi, som korrigerer en persons muterede eller dårligt fungerende gener, kan forbedre sundhedsresultaterne for patienter med arvelig blødning og immune lidelser samt nogle former for blodkræft. Tre studier på ASH præsenterer resultater fra langsigtet opfølgning af patienter, der modtager lentiviral genterapi til behandling af beta-thalassæmi og to sjældne blodsygdomme, Wiskott-Aldrich syndrom og svær kombineret immundefekt (SCID-X1). En fjerde undersøgelse præsenterer resultater for en lovende tilgang med manipulerede T-celler, som forhindrer fortsat kræft efter stamcelletransplantation.

Læs mere: Abstracts 201, 259, 261 og 99.

Genetisk sekventering

Fire studier undersøger forskellige metoder til via genetisk sekventering at hjælpe med at forudsige sygdommens sværhedsgrad og invaliderende behandlingsrelaterede komplikationer hos børn med blodsygdomme. To studier giver ny indsigt om genetiske mutationer hos børn med akut lymfatisk leukæmi, der indikerer en højere risiko for alvorlige knogleskader. En tredje undersøgelse kigger på en genetisk analyse til at personalisere behandling for børn med B-lymfatisk leukæmi. En fjerde undersøgelse identificerer genetiske varianter, der kan være forbundet med udviklingen af autoimmune koagulationsforstyrrelser hos børn.

Læs mere: Abstracts nummer 250, 807, 251 og 73.

Nye behandlingsstrategier

Forskning om nye strategier til at forebygge eller behandle symptomer på sygdom eller bivirkninger ser lovende ud for patienter med forskellige former for blodsygdomme. Der præsenteres f.eks. en undersøgelse, der sammenligner kortsigtede versus længere tids opbevaring af røde blodlegemer. En anden undersøgelse identificerer grunde til, hvorfor børn, der tager en oral kemoterapi, rapporterer, at de tager deres medicin, selvom de ikke gør. To studier undersøger måder at forbedre pleje for patienter med kræft-associeret trombose på.

Læs mere: Abstracts: 769, 429, 430 og 82.

Nyt for seglcellesygdom

ASH præsenterer ny forskning i strategier til forbedring af resultater og reducering af behandlingsbyrden for børn og voksne med seglcellesygdom (SCD). En undersøgelse undersøger en ny måde at forhindre slagtilfælde hos børn ved at give tabletbehandling med hydroxycarbamid i stedet for at udsætte dem for blodtransfusioner. En anden undersøgelse rapporterer om resultaterne fra en stor, langsigtet analyse af børn med SCD, der har modtaget stamcelletransplantation fra søskende. Endelig vil forskerne præsentere lovende data på en ny oral agent, der sikkert og effektivt kan målrette de underliggende mekanismer for røde blodlegemers segldannelse.

Læs mere: Abstracts nummer 3, 542 og 541.

Nye målrettede og effektive behandlingsmetoder

På ASH vil der blive præsenteret undersøgelser, som undersøger nye behandlingsmetoder til patienter med blodkræft, som er mere målrettet, effektiv og bekvem end tidligere. Et studie undersøger en ny behandling for akut myeloid leukæmi, der er målrettet en bestemt genetisk mutation. Det er den første behandling af sin slags for denne sygdom. Et andet abstract ser på, om rituximab, en ældre målrettet terapi, som allerede anvendes til andre typer af blodkræft, kan være effektiv hos patienter med B-celle-precursor akut lymfatisk leukæmi. To andre studier har undersøgt nye behandlingsmuligheder for patienter med recidiverende og/eller behandlingsresistent knoglemarvskræft. Det ene studie bliver præsenteret af professor Torben Plesner fra Hæmatologisk Afdeling, Vejle Sygehus, som har været med til i fase 1 og 2 at undersøge effekten af antistoffet daratumumab i kombination med lenlidomid og dexamethason. Endelig bliver der præsenteret en lovende undersøgelse af ibrutinib, en oral behandling, der er målrettet B-celle kræftformer hos patienter med kronisk lymfatisk leukæmi og småcellet lymfocitisk lymfom.

Læs mere: Abstracts nummer 6, 727, 507, 495 og 1.