Sirolimus viser lovende resultater for børn med ALPS
Det immunosuppressive lægemiddel sirolimus (Rapamune) er et effektivt og sikkert alternativ til steroider for børn og unge med behandlingsresistente autoimmune blodsygdomme.
Det viser den første prospektive multicenterundersøgelse af sirolimus’ sikkerhed og effekt, som blev offentliggjort i American Society of Hematology’s tidsskrift Blood 26. oktober.
Sirolimus har især vist sig effektiv til behandling af børn med autoimmun lymfoproliferativt syndrom (ALPS), som er en sjælden kronisk genetisk lidelse, hvor den mekanisme, der skal sikre udskiftning af de hvide blodlegemer, ikke fungerer. Derfor hober de hvide blodlegemer sig op i lymfeknuder og milt, hvilket kan føre til kronisk forstørrelse af lymfeknuder og milt, lav hæmoglobin, lavt antal blodplader og/eller hvide blodlegemer samt en øget risiko for lymfekræft.
I studiet evaluerede forskerne sirolimus i 30 patienter i alderen 5-19 år. Alle undersøgelsens deltagere var enten intolerante eller resistente over for kortikosteroider. Patienterne fik i en periode på seks måneder 2-2,5 mg/m2 sirolimus per dag, enten flydende eller i tabletform. Efter seks måneder fortsatte de, der havde gavn af stoffet, behandlingen med opfølgende monitorering af toxiciteter. Resultaterne viste, at 11 ud af de 12 børn i studiet, der led af ALPS, opnåede et normalt antal af blodlegemer inden for en til tre måneder, efter de begyndte behandlingen med sirolimus. Den resterende andel opnåede komplet respons ved 18 måneder.
Derudover blev alle ALPS-patienterne med succes vænnet af med steroider og ophørte med alle andre medikamenter inden for en uge til en måned, efter behandlingen med sirolimus blev påbegyndt. Patienterne blev på behandlingen i gennemsnitligt 3,5 år, og de oplevede kun få bivirkninger efter en median opfølgning på to år.
Selvom der er behov for yderligere undersøgelser, mener forskerne bag studiet, at sirolimus, på baggrund af undersøgelsens resultater, bør betragtes som en tidlig behandlingsmulighed for patienter med kroniske behandlingsresistente autoimmune blodsygdomme, især ALPS.
Læs mere om undersøgelsen her.
