FDA godkender ny CAR-T-celleterapi til myelomatose
De amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndigheder FDA har sagt god for CAR-T-celleterapien Abecma (idecabtagene vicleucel) til behandling af fremskreden myelomatose.
Det er første gang nogensinde, at FDA godkender en CAR-T-celleterapi mod myelomatose. Det oplyser FDA i en nyhed på myndighedens hjemmeside. Idecabtagene vicleucel er indiceret til voksne patienter med relapseret eller refraktær (r/r) myelomatose, som har fået fire eller flere tidligere behandlingslinjer inklusiv behandling med anti-CD38 monoklonale antistoffer, proteasomhæmmere og immunmodulerende stoffer.
CAR-T-celleterapien er målrettet B-celle Modning Antigen (BCMA), som findes på overfladen af størstedelen af myelomcellerne. Hver dosis celleterapi er ’skræddersyet’ til den enkelte patient.
”CAR-T-celleterapi har vist transformerende potentiale i behandlingen af hæmatologiske sygdomme, og vi er – sammen med vores partnere i Bluebird Bio – stolte over at kunne frembringe den første CAR-T-celleterapi målrettet patienter med relapseret eller refraktær myelomatose, der tidligere har været eksponeret for tre andre lægemiddeltyper. De får en chance for langvarigt respons,” udtaler Samit Hirawat, medical officer hos Bristol-Myers Squibb i en artikel på onlinemediet PharmaTimes.
Tre ud af fire fik respons
FDA har godkendt idecabtagene vicleucel på baggrund af data fra fase II-studiet KarMMa, der har undersøgt effekten og sikkerheden af CAR-T-celleterapien i 127 patienter med tungt forbehandlet r/r myelomatose. 88 procent af patienterne i studiet havde modtaget fire eller flere tidligere behandlingslinjer. Det var muligt at evaluere effekten af idecabtagene vicleucel i 100 ud af de 127 patienter.
Data viste, at den samlede responsrate (ORR) var 72 procent, heraf fik 28 procent af patienterne stringent komplet respons (sCR). I sCR-gruppen blev det estimeret, at 65 procent af patienterne fortsat var i remission efter 12 måneder. Den mediane tid til respons var 30 dage, mens den mediane varighed af responset var 11 måneder for alle respondenter og 19 måneder for de patienter, der fik sCR.
De hyppigst forekommende bivirkninger ved idecabtagene vicleucel inkluderede cytokin release syndrom (CRS), fatigue, infektioner, smerter i bevægeapparatet og hypogammaglobulinæmi.
