Medicinrådet dumper EloPomDex på prisen

Kombinationsbehandlingen EloPomDex, hvor antistoffet Empliciti (elotuzumab) gives i kombination med pomalidomid og dexamethason, skal ikke være standard i paletten af behandlinger til patienter med behandlingsrefraktær knoglemarvskræft.

Prisen er for høj, selv om behandlingen formentlig er mindst lige så god som de behandlinger, der anvendes i dag, vurderede medicinrådet på et møde i sidste uge. 

Elotuzumab i kombination med pomalidomid og dexamethation er lige så god til behandling af svært behandlelig knoglemarvskræft som de godkendte kombinationsbehandlinger CarDex (carfilzomid og dexamethason) og PomBorDex (pomalidomid, bortezomid og dexamethason), og at bivirkningsprofilen ved EloPomDex muligvis er lettere end profilen ved PomBorDex. Til gengæld står den behandlingsmæssige værdi ikke mål med de omkostninger, der vil være forbundet med at tage behandlingen i brug, vurderer Medicinrådet, som derfor ikke anbefaler kombinationen som standardbehandling. 

“Det er nogle meget dyre stoffer, vi her har med at gøre, og merudgiften ligger et sted mellem 250.000 og 1,3 mio. kroner per patienter for en behandling, hvor man endnu ikke kan sige, hvor meget mer-effekten er. Hvis vi var meget sikre på, hvad effekten var, ville det være noget andet, men det er vi ikke. Den effekt, der med stor usikkerhed er data for, er ikke ret stor. Og når behandlingen kun er måske lige så god, men meget dyrt, skal vi ikke tage det i brug,” siger Patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.  

Afvisningen kommer på trods af, at Amgros og virksomheden Bristol-Myers Squibb har forhandlet sig frem til en pris, der er lavere end det, hospitalerne i dag betaler for behandling med standardbehandlingen CarDex. Når Medicinrådet lader et lægemiddel falde på prisen, selv om det ikke er dyrere end en af de allerede anbefalede standardbehandlinger, er det ifølge anbefalingen, fordi man ikke forventer, at EloPomDex kommer til at erstatte CarDex, og den samme patient derfor i princippet kan komme ud for at skulle have begge de meget dyre behandlinger. De samlede omkostninger ved at anbefale EloPomDex vil derfor blive urimeligt høje, vurderer rådet.  

Hvorfor man nogensinde har taget CarDex i brug, når prisen er så ekstremt høj, kender Leif Vestergaard Pedersen ikke umiddelbart svaret på, men en mulig forklaring kan være, at behandlingen har været i anvendelse længere end Medicinrådet eller at den har været mere veldokumenteret, mener han. 

Formand for Dansk Myelomatose Forening Søren Dybdahl er skuffet over afgørelsen. 

“Vi er forundrede over og kede af, at Medicinrådet afviser en behandling, der har bevist sin værdi i videnskabelige forsøg, kun på grund af prisen. Vi er klar over, at prisen for behandlingerne til kræft i knoglemarven desværre ofte er høj, men hvornår er en pris på menneskeliv for høj? Det burde ikke være noget, man skulle diskutere, og slet ikke når behandlingen sandsynligvis er bedre end en af de behandlinger, man anvender i dag,” siger han.

Medicinrådets beslutning er ikke hugget i sten. Da dokumentationen for behandlingen, som ved mange andre lægemidler til små patientgrupper endnu er meget begrænset, har Medicinrådet ikke kunnet fastsætte den behandlingsmæssige værdi af EloPomDex, og det er meget sandsynligt, at ny data vil kunne ændre rådets holdning til kombinationsbehandlingen, står der i rådets anbefaling.

Dansk Myelomatose foreningen stiller sig imidlertid stadig kritisk over for vurderingen, som sker på baggrund af hemmelige prisforhandlinger.

“Da prisforhandlingerne med producenten er fortrolige, ved vi ikke engang, hvilken pris Medicinrådet synes er for høj. Det er ikke trygt, for hvad bliver den næste behandling, der er bedre end det eksisterende, men for dyr,” siger Søren Dybdahl.

Ifølge ham er det afgørende, at der er forskellige behandlinger at vælge imellem ved knoglemarvskræft, og afvisningen af EloPomDex, lader medicinrådet de myelomatosepatienter i stikken, der ikke tåler eller er refraktære over for Velcade eller Revlimid. 

“Der er ikke andre antistoffer end Elotuzomab, der er godkendt som standardbehandling sammen med Pomalidomid. For patienter, hvor kombinationen af Elotuzumab og Velcade også er udelukket, for eksempel på grund af kraftig neuropati, kan behandlingsmulighederne være udtømt,” siger Søren Dybdahl.

Patienter med knoglemarvskræft vil dog ikke være helt afskåret muligheden for behandling med EloPomDex, siger Leif Vestergaard Pedersen.

“Hvis der er en patient, hvor de anbefalede behandlinger af en eller anden årsag ikke dur, så er der muligheden for at bruge det syvende princip til denne behandling. For selv om det er vanskeligt at vurdere effekten, synes den at være på linje med de anbefalede behandlinger, og derfor vil man kunne søge om lov til at behandle med kombinationen,” siger Leif Vestergaard Pedersen.