Lovende data for CAR T mod myelomatose
EHA 22: En gruppe kinesiske forskere overraskede de fleste af tilhørerne, da de fredag stillede sig op på talerstolen og præsenterede lovende data for Chimeric Antigen Receptor T-celle (CAR T) terapi mod myelomatose.
Forskerene har udviklet og testet en CAR T-cellebehandling rettet mod overfladeantigenet B-cell maturation antigen (BCMA), og testningen af behandlingen viser både, at den er effektiv og veltolereret (Abstrakt S103).
Professor Niels Abildgaard fra Odense Universitetshospital, fremhæver desuden, at studiet er større end de, der indtil nu har testet CAR T i myelomatose.
”De studier, vi indtil nu har set rapporteret omkring brugen af CAR T, er med under ti patienter. De kinesiske forskere kom og fremlagde en kohorte på 35 patienter, som alle har behandlingskrævende relaps, og alle har fået mindst to tidligere linjer behandling. Der ses respons hos alle patienter, og andelen, som opnår stringent komplet respons, er mere end to ud af tre. Hertil kommer, at de fem patienter, der har været fulgt længst, fortsat er uden tegn på sygdom. Det er meget imponerende data,” siger Niels Abildgaard.
De 35 patienter, med en gennemsnitsalder på 53,5 år, er inkluderet i løbet af cirka et år, og de patienter, der er blevet fulgt i længst tid, er fulgt i 18 måneder.
I studiet fik patienterne tre doser 300 mg/m2 cyclophosphamid på dag -5, -4 og -3 og manipulerede og ekspanderede autologe T-celler blev infunderet på dag 0, 2 og 6. Alle patienter opnåede respons. De første seks patienter opnåede komplet respons med minimal restsygdom(MRD)-negativitet, Alle 35 patienter forbedrede deres respons over tid, fraset 5 patienter som i forløbet fik progression af myelomatose indenfor 12 måneder.
Niels Abildgaard fremhæver især, at behandlingen er veltolereret.
”Ved CAR T har man været meget nervøs for den toksicitet, der kan være. Dels svære cerebrale risici som hjerneødem, dels cytokinstorm (svær sepsislignende, potentielt dødelig tilstand, der kan opstå, når T-cellerne angriber myelomcellerne). Ingen af de 35 patienter i det kinesiske studie har fået hverken cytokinstorm eller neurologiske bivirkninger, så det er ganske veltolereret. Det er bestemt meget spændende resultater,” siger han.
Den mest almindelige toksicitet, der kan tilskrives CAR T-cellerne, var cytokinfrigivelsessyndrom (CRS). Toksiciteten var generelt minimal bortset fra klasse 3 CRS i to patienter og klasse 4 CRS i en patient. Alle CRS'er var kontrollerbare med NSAID'er eller tocilizumab, og der blev ikke observeret dosisbegrænsende toksiciteter eller behandlingsrelaterede dødsfald.
