CAR-T kan potentielt være en definitiv terapi hos udvalgte patienter med fremskreden B-ALL

EHA:  En ny analyse af resultater fra fase Ib/II-studiet FELIX viser, at patienter med fremskreden B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL) med bestemte baseline karakteristika potentielt kan undvære konsoliderende terapi efter behandling med CAR-T-celleterapien Aucatzyl (obecabtagene autoleucel, obe-cel). 

Den nye analyse blev præsenteret ved det europæiske hæmatologiske selskab EHA’s årsmøde 2025 (abstract #113).

Obe-cel er en CD19-rettet genetisk modificeret autolog T-celle immunterapi til voksne patienter med relaps eller refraktær B-ALL. Behandlingen blev godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA sidste år på baggrund af data fra FELIX. Data viste, at knap 40 procent af patienterne i studiet fik komplet respons (CR) i løbet af tre måneder, og at den mediane varighed af CR opnået inden for de første tre måneder var 14,1 måneder. Incidensen af grad ≥3 immun-relateret toksicitet var lav.

I det datasæt, der blev præsenteret på EHA 2025, har forskerne undersøgt, hvilke baseline karakteristika, der prædikterede outcomes hos patienter behandlet med obe-cel (n=127) i FELIX.

Afgørende parameter

Efter en median opfølgningsperiode på 21,5 måneder var den mediane EFS 11,9 måneder, mens den mediane OS var 15,6 måneder. På tidspunktet for data-cutoff sås det, at patienter, som var Philadelphia kromosom-negative, havde fået tre eller færre tidligere behandlingslinjer og havde mindre end fem procent blaster i knoglemarven på tidspunktet for lymfodepletion (LD) havde den største chance for at opnå CR eller CR med ufuldstændig hæmatologisk genopretning (Cri) på behandlingen med obe-cel.

I en multivariat analyse (MVA) af EFS og OS blev det observeret, at andelen af blaster i knoglemarven ved LD (<5 procent versus >75 procent) samt CAR-T-celle vedholdenhed potentielt var faktorer, der kunne korreleres med EFS og OS. Tidligere versus ingen allogen stamcelletransplantation SCT var ligeledes en variabel, der var associeret med længere EFS.

I abstractet konkluderer forskerne, at CAR-T-celle vedholdenhed var et helt afgørende parameter for at opnå langtidsoverlevelse på behandling med obe-cel uden brug af anden konsoliderende terapi, herunder allogen SCT.