Hæmofili

Helt ny behandling til hæmofili A med inhibitor godkendt i Europa

Skrevet af Signe Juul Kraft den 28. februar 2018. Skrevet i Hæmofili.

Europa-Kommissionen har tidligere end forventet godkendt Hemlibra (emicizumab) til både børne- og voksenpatienter med hæmofili A med inhibitor.

Novo Nordisk ansøger om godkendelse af nyt faktor VIII-præparat

Skrevet af Redaktionen den 28. februar 2018. Skrevet i Hæmofili.

Novo Nordisk har netop indsendt registreringsansøgning til de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) og Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for N8-GP, der er et faktor VIII-præparat med forlænget halveringstid til behandling af mennesker med hæmofili A.

Ny behandlingsvejledning for hæmofili skudt i gang

Skrevet af Signe Juul Kraft den 28. februar 2018. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har besluttet, at der skal udarbejdes en behandlingsvejledning for hæmofili.

Hemlibra anbefalet en EU-godkendelse

Skrevet af Redaktionen den 27. januar 2018. Skrevet i Hæmofili.

Hemlibra fra Roche er nu af CHMP blevet anbefalet om det første middel mod blødning eller nedsættelse af blødningsepisoders hyppighed hos patienter med hæmofili A med faktor VIII inhibitorer.

Refixia bliver standardbehandling til hæmofili B

Skrevet af NIna Bro den 14. december 2017. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet anbefaler forebyggende behandling med Refixia (nonacog beta pegol) som forebyggende standardbehandling ved hæmofili B til en mindre gruppe patienter, der har behov for et højt niveau af faktor IX i blodet.

Emicizumab til danske hæmofilipatienter med inhibitor kan være en revolution

Skrevet af Mathilde Louise Stenild Brejner den 13. december 2017. Skrevet i Hæmofili.

ASH 2017: ”Behandling med emicizumab kan blive en revolution for de danske patienter med inhibitor, fordi det fungerer så godt forebyggende, men erfaringerne med behandlingen er fortsat små.”

Første vellykkede genterapi af hæmofili A

Skrevet af Signe Juul Kraft den 10. december 2017. Skrevet i Hæmofili.

ASH 2017: Årets ASH-møde bringer godt nyt for voksne med hæmofili A. Et fase I/II-studie viser nemlig, at en enkelt genterapi-behandling giver en varig forbedring i koagulationsfaktorniveauer og langvarig beskyttelse mod blødninger.

Nyt stof forbedrer livet for børn med hæmofili A

Skrevet af Signe Juul Kraft den 10. december 2017. Skrevet i Hæmofili.

ASH 2017: Det nye antistof emacizumab (Hemlibra) kan forbedre livet for børn med hæmofili A.

Emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter

Skrevet af Signe Juul Kraft den 10. december 2017. Skrevet i Hæmofili.

Antistoffet emicizumab (Hemlibra) giver en signifikant reduktion i antallet af behandlede blødninger over tid hos mennesker, der får lægemidlet forebyggende, sammenlignet med patienter, som ikke får forebyggende behandling.

Hæmofili (hæmofili A og B)

Hæmofili A og B er sjældne, medfødte blødersygdomme, der skyldes nedsat aktivitet af henholdsvis koagulationsfaktor VIII og IX. Det svækker blodets koagulation og øger risikoen for langvarige og spontane blødninger.

Forekomst: Der lever cirka 550 mennesker med hæmofili i Danmark ifølge Danmarks Bløderforening. Hæmofili A er den hyppigste form.
Sværhedsgrader: Sygdommen inddeles efter den basale faktoraktivitet uden behandling i svær (under 1 procent), moderat (1–5 procent) og mild hæmofili (over 5 og under 40 procent af normal aktivitet). Patienter med samme faktoraktivitet kan have forskellig blødningstendens.
Symptomer: Led- og muskelblødninger er karakteristiske, især ved svær sygdom. Gentagne ledblødninger kan føre til kroniske smerter og varige ledskader (hæmofil artropati). Intrakranielle blødninger kan være livstruende.
Prognose: Med moderne behandling kan patienter have en næsten normal forventet levetid, men især patienter med svær sygdom kan fortsat udvikle komplikationer.

Diagnosen stilles ved måling af faktor VIII- eller IX-aktivitet og suppleres ofte med genetisk undersøgelse. En normal APTT udelukker ikke mild hæmofili.

Helt ny behandling til hæmofili A med inhibitor godkendt i Europa

Europa-Kommissionen har tidligere end forventet godkendt Hemlibra (emicizumab) til både børne- og voksenpatienter med hæmofili A med inhibitor.

Novo Nordisk ansøger om godkendelse af nyt faktor VIII-præparat

Novo Nordisk har netop indsendt registreringsansøgning til de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) og Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for N8-GP, der er et faktor VIII-præparat med forlænget halveringstid til behandling af mennesker med hæmofili A.

Ny behandlingsvejledning for hæmofili skudt i gang

Medicinrådet har besluttet, at der skal udarbejdes en behandlingsvejledning for hæmofili.

Hemlibra anbefalet en EU-godkendelse

Hemlibra fra Roche er nu af CHMP blevet anbefalet om det første middel mod blødning eller nedsættelse af blødningsepisoders hyppighed hos patienter med hæmofili A med faktor VIII inhibitorer.

Refixia bliver standardbehandling til hæmofili B

Medicinrådet anbefaler forebyggende behandling med Refixia (nonacog beta pegol) som forebyggende standardbehandling ved hæmofili B til en mindre gruppe patienter, der har behov for et højt niveau af faktor IX i blodet.

Emicizumab til danske hæmofilipatienter med inhibitor kan være en revolution

ASH 2017: ”Behandling med emicizumab kan blive en revolution for de danske patienter med inhibitor, fordi det fungerer så godt forebyggende, men erfaringerne med behandlingen er fortsat små.”

Første vellykkede genterapi af hæmofili A

ASH 2017: Årets ASH-møde bringer godt nyt for voksne med hæmofili A. Et fase I/II-studie viser nemlig, at en enkelt genterapi-behandling giver en varig forbedring i koagulationsfaktorniveauer og langvarig beskyttelse mod blødninger.

Nyt stof forbedrer livet for børn med hæmofili A

ASH 2017: Det nye antistof emacizumab (Hemlibra) kan forbedre livet for børn med hæmofili A.

Emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter

Antistoffet emicizumab (Hemlibra) giver en signifikant reduktion i antallet af behandlede blødninger over tid hos mennesker, der får lægemidlet forebyggende, sammenlignet med patienter, som ikke får forebyggende behandling.

Hæmofili (hæmofili A og B)

Arvelighed og risikofaktorer

Behandling

Behandlingsudfordringer

Nye muligheder