Hæmofili

Hemlibra reducerer blødninger hos mennesker med hæmofili A med inhibitor

Skrevet af Mathilde Louise Stenild Brejner den 10. december 2017. Skrevet i Hæmofili.

ASH 2017: Roche annoncerede i dag nye data fra de kliniske forsøg med Hemlibra (emicizumab.) Det kliniske udviklingsprogram blev præsenteret på det 59. årlige American Society of Hematology-(ASH) møde.

Refixia er hverken dårligere eller bedre end konkurrerende stoffer

Skrevet af Signe Juul Kraft den 9. december 2017. Skrevet i Hæmofili.

Forebyggende behandling med nonacog beta pegol (Refixia) hos tidligere behandlede patienter med hæmofili B fra 12 år giver ingen klinisk merværdi i forhold til eksisterende rFIX-præparater med forlænget halveringstid. Det vurderer Medicinrådets fagudvalg for hæmofili.

Nyt gennembrud for behandlingen af hæmofili A med inhibitor

Skrevet af Signe Juul Kraft den 18. juli 2017. Skrevet i Hæmofili.

Antistoffet emicizumab reducerer blødninger i hæmofili A-patienter med inhibitor markant og forbedrer patienternes livskvalitet.

Ny behandling af seglcelleanæmi

Skrevet af Birgit Brunsted den 18. juli 2017. Skrevet i Hæmofili.

FDA har netop godkendt et lægemiddel, beregnet til både børn og voksne, der lider af den kroniske og smertefulde seglcelleanæmi. Det er første gang i 20 år, der godkendes et lægemiddel til behandling af denne kroniske og smertefulde lidelse.

Markant færre blødninger med forebyggende emicizumab

Skrevet af Redaktionen den 28. juni 2017. Skrevet i Hæmofili.

Profylaktisk behandling med emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter med 87 procent i forhold til on demand behandling med BPA'er.

Medicinrådet erklærer to udvalgs-formænd inhabile

Skrevet af Signe Juul Kraft den 3. maj 2017. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har erklæret to indstillede formænd inhabile, fordi deres forbindelse til lægemiddelindustrien er for tæt. Det drejer sig om indstillede formænd for hhv. fagudvalget for hiv/AIDS og fagudvalget for lungekræft.

Medicinrådet godkender lægemiddelanbefalinger for hæmofili

Skrevet af Signe Juul Kraft den 26. april 2017. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har godkendt behandlingsvejledning og lægemiddelrekommandation for behandling af hæmofili.

Refixia tæt på godkendelse til hæmofili B

Skrevet af Signe Juul Kraft den 26. april 2017. Skrevet i Hæmofili.

Det Europæiske Lægemiddelagenturs udvalg for lægemidler til mennesker (CHMP) anbefaler markedsføringstilladelse for nonacog beta pegol, N9-GP (Refixia) til behandling af unge og voksne med hæmofili B.

Emicizumab reducerer blødninger hos børn med Hæmofili A under 12 år

Skrevet af Redaktionen den 18. april 2017. Skrevet i Hæmofili.

Børn med blødersygdommen Hæmofili A og hæmmere mod faktor VIII kan får reduceret antallet af blødninger med det monoclonale antistof emicizumab.

Hæmofili (hæmofili A og B)

Hæmofili A og B er sjældne, medfødte blødersygdomme, der skyldes nedsat aktivitet af henholdsvis koagulationsfaktor VIII og IX. Det svækker blodets koagulation og øger risikoen for langvarige og spontane blødninger.

Forekomst: Der lever cirka 550 mennesker med hæmofili i Danmark ifølge Danmarks Bløderforening. Hæmofili A er den hyppigste form.
Sværhedsgrader: Sygdommen inddeles efter den basale faktoraktivitet uden behandling i svær (under 1 procent), moderat (1–5 procent) og mild hæmofili (over 5 og under 40 procent af normal aktivitet). Patienter med samme faktoraktivitet kan have forskellig blødningstendens.
Symptomer: Led- og muskelblødninger er karakteristiske, især ved svær sygdom. Gentagne ledblødninger kan føre til kroniske smerter og varige ledskader (hæmofil artropati). Intrakranielle blødninger kan være livstruende.
Prognose: Med moderne behandling kan patienter have en næsten normal forventet levetid, men især patienter med svær sygdom kan fortsat udvikle komplikationer.

Diagnosen stilles ved måling af faktor VIII- eller IX-aktivitet og suppleres ofte med genetisk undersøgelse. En normal APTT udelukker ikke mild hæmofili.