Hæmofili

Hemlibra godkendt til rutinemæssig forebyggende behandling

Skrevet af Signe Juul Kraft den 16. marts 2019. Skrevet i Hæmofili.

Hemlibra (emicizumab) er blevet godkendt af Europa-Kommission til rutinemæssig forebyggende behandling af blødninger hos voksne og børn med hæmofili A i svær grad uden faktor 8 inhibitor.

Novo får godkendt blødermidlet Esperoct i USA

Skrevet af Redaktionen den 20. februar 2019. Skrevet i Hæmofili.

Blødermidlet Esperoct fra Novo Nordisk er blevet godkendt til behandling af børn og voksne med hæmofili A af det amerikanske FDA.

Hemlibra anbefalet som profylakse mod hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere

Skrevet af Redaktionen den 4. februar 2019. Skrevet i Hæmofili.

EUs udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har givet Hemlibra (emicizumab) en positiv udtalelse som rutinemæssig profylakse af blødningsepisoder med alvorlig hæmofili A.

Medicinrådet godkender lægemiddelanbefaling for hæmofili B

Skrevet af Signe Juul Kraft den 16. januar 2019. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har godkendt en lægemiddelrekommandation for hæmofili B, som gælder fra 1. april 2019. De klinisk ligestillede lægemidler er prioriteret ud fra deres lægemiddelpriser, da fagudvalget vedrørende hæmofili tidligere har vurderet, at de lægemiddelrelaterede omkostninger ikke varierer imellem præparaterne.

Eva Funding: Flere lovende resultater for Hemlibra mod hæmofili A

Skrevet af Signe Juul Kraft den 13. december 2018. Skrevet i Hæmofili.

ASH 2018: Antistoffet Hemlibra (emicizumab) var i fokus på flere hæmofili-sessioner på årets ASH-møde i San Diego. Et af de præsenterede studier var Haven 2, som fremviste helt nye data for Hemlibra-behandling af børn med hæmofili A med inhibitor.

Medicinrådet anbefaler Adynovi til hæmofili A-behandling

Skrevet af Signe Juul Kraft den 11. oktober 2018. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet godkender behandlingsvejledning for hæmofili B

Skrevet af Signe Juul Kraft den 11. oktober 2018. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har på et møde i går, 10. oktober, godkendt en behandlingsvejledning for hæmofili B. Behandlingsvejledningen omfatter valg af rekombinant faktor IX-præparat (rFIX) til tidligere behandlede patienter (PTP).

Hemlibra godkendt som forebyggende hæmofili-behandling i USA

Skrevet af Signe Juul Kraft den 9. oktober 2018. Skrevet i Hæmofili.

Den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA, har godkendt Hemlibra (emicizumab) til rutinemæssig profylakse, som skal forebygge eller reducere hyppigheden af blødningsepisoder hos voksne og børn med hæmofili A uden inhibitorer mod faktor VIII-hæmmere.

Studie: Hemlibra er bedre end faktor VIII-profylakse

Skrevet af Signe Juul Kraft den 3. september 2018. Skrevet i Hæmofili.

Patienter med hæmofili A, der ikke har faktor VIII-hæmmere, har bedre gavn af Hemlibra (emicizumab) end faktor VIII-profylakse.

Hæmofili (hæmofili A og B)

Hæmofili A og B er sjældne, medfødte blødersygdomme, der skyldes nedsat aktivitet af henholdsvis koagulationsfaktor VIII og IX. Det svækker blodets koagulation og øger risikoen for langvarige og spontane blødninger.

Forekomst: Der lever cirka 550 mennesker med hæmofili i Danmark ifølge Danmarks Bløderforening. Hæmofili A er den hyppigste form.
Sværhedsgrader: Sygdommen inddeles efter den basale faktoraktivitet uden behandling i svær (under 1 procent), moderat (1–5 procent) og mild hæmofili (over 5 og under 40 procent af normal aktivitet). Patienter med samme faktoraktivitet kan have forskellig blødningstendens.
Symptomer: Led- og muskelblødninger er karakteristiske, især ved svær sygdom. Gentagne ledblødninger kan føre til kroniske smerter og varige ledskader (hæmofil artropati). Intrakranielle blødninger kan være livstruende.
Prognose: Med moderne behandling kan patienter have en næsten normal forventet levetid, men især patienter med svær sygdom kan fortsat udvikle komplikationer.

Diagnosen stilles ved måling af faktor VIII- eller IX-aktivitet og suppleres ofte med genetisk undersøgelse. En normal APTT udelukker ikke mild hæmofili.

Hemlibra godkendt til rutinemæssig forebyggende behandling

Hemlibra (emicizumab) er blevet godkendt af Europa-Kommission til rutinemæssig forebyggende behandling af blødninger hos voksne og børn med hæmofili A i svær grad uden faktor 8 inhibitor.

Novo får godkendt blødermidlet Esperoct i USA

Blødermidlet Esperoct fra Novo Nordisk er blevet godkendt til behandling af børn og voksne med hæmofili A af det amerikanske FDA.

Hemlibra anbefalet som profylakse mod hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere

EUs udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har givet Hemlibra (emicizumab) en positiv udtalelse som rutinemæssig profylakse af blødningsepisoder med alvorlig hæmofili A.

Medicinrådet godkender lægemiddelanbefaling for hæmofili B

Eva Funding: Flere lovende resultater for Hemlibra mod hæmofili A

ASH 2018: Antistoffet Hemlibra (emicizumab) var i fokus på flere hæmofili-sessioner på årets ASH-møde i San Diego. Et af de præsenterede studier var Haven 2, som fremviste helt nye data for Hemlibra-behandling af børn med hæmofili A med inhibitor.

Medicinrådet anbefaler Adynovi til hæmofili A-behandling

Medicinrådet anbefaler Adynovi (rurioctocog alfa pegol) som mulig standardbehandling til behandling af hæmofili A hos patienter fra 12 år og opefter, som har gentagne dokumenterede gennembrudsblødninger ved behandling med et standard faktor VIII-præparat eller har vanskelig veneadgang.

Medicinrådet godkender behandlingsvejledning for hæmofili B

Medicinrådet har på et møde i går, 10. oktober, godkendt en behandlingsvejledning for hæmofili B. Behandlingsvejledningen omfatter valg af rekombinant faktor IX-præparat (rFIX) til tidligere behandlede patienter (PTP).

Hemlibra godkendt som forebyggende hæmofili-behandling i USA

Den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA, har godkendt Hemlibra (emicizumab) til rutinemæssig profylakse, som skal forebygge eller reducere hyppigheden af blødningsepisoder hos voksne og børn med hæmofili A uden inhibitorer mod faktor VIII-hæmmere.

Studie: Hemlibra er bedre end faktor VIII-profylakse

Patienter med hæmofili A, der ikke har faktor VIII-hæmmere, har bedre gavn af Hemlibra (emicizumab) end faktor VIII-profylakse.

Hæmofili (hæmofili A og B)

Arvelighed og risikofaktorer

Behandling

Behandlingsudfordringer

Nye muligheder

Hemlibra (emicizumab) er blevet godkendt af Europa-Kommission til rutinemæssig forebyggende behandling af blødninger hos voksne og børn med hæmofili A i svær grad uden faktor 8 inhibitor.

Blødermidlet Esperoct fra Novo Nordisk er blevet godkendt til behandling af børn og voksne med hæmofili A af det amerikanske FDA.

EUs udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har givet Hemlibra (emicizumab) en positiv udtalelse som rutinemæssig profylakse af blødningsepisoder med alvorlig hæmofili A.

ASH 2018: Antistoffet Hemlibra (emicizumab) var i fokus på flere hæmofili-sessioner på årets ASH-møde i San Diego. Et af de præsenterede studier var Haven 2, som fremviste helt nye data for Hemlibra-behandling af børn med hæmofili A med inhibitor.

Medicinrådet har på et møde i går, 10. oktober, godkendt en behandlingsvejledning for hæmofili B. Behandlingsvejledningen omfatter valg af rekombinant faktor IX-præparat (rFIX) til tidligere behandlede patienter (PTP).

Den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA, har godkendt Hemlibra (emicizumab) til rutinemæssig profylakse, som skal forebygge eller reducere hyppigheden af ​​blødningsepisoder hos voksne og børn med hæmofili A uden inhibitorer mod faktor VIII-hæmmere.

Patienter med hæmofili A, der ikke har faktor VIII-hæmmere, har bedre gavn af Hemlibra (emicizumab) end faktor VIII-profylakse.

Den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA, har godkendt Hemlibra (emicizumab) til rutinemæssig profylakse, som skal forebygge eller reducere hyppigheden af blødningsepisoder hos voksne og børn med hæmofili A uden inhibitorer mod faktor VIII-hæmmere.