Hæmofili

Personlig dosering af ADYNOVATE medfører færre blødninger

Skrevet af Redaktionen den 11. juli 2019. Skrevet i Hæmofili.

ISTH: Personlig dosering af ADYNOVATE til hæmofili A-patienter baseret på det farmakokinetiske (PK) bundniveau resulterer i færre blødninger.

Børns livskvalitet påvirket uanset inhibitor-tilstand

Skrevet af Maiken Skeem den 11. juli 2019. Skrevet i Hæmofili.

ISTH: Smerter forbundet med blødning, ledsmerter, behandlingsrelaterede smerter og udfordringer og begrænsninger i både den fysiske og sociale udfoldelse har ofte indflydelse på den overordnede livskvalitet hos børn med hæmofili-A – uagtet om det er med eller uden inhibitor.

Samlede HAVEN-data: Effektiv også på lang sigt

Skrevet af Maiken Skeem den 11. juli 2019. Skrevet i Hæmofili.

ISTH: Samlede data fra de fire studier HAVEN 1-2-3-4 bekræfter, at behandling med emicizumab af hæmofili-patienter – både med og uden inhibitor – er effektiv og desuden veltolereret. Kun få patienter oplever bivirkninger.

Medicinrådet trækker anbefaling af middel tilbage grundet leveringsproblemer

Skrevet af Signe Juul Kraft den 20. juni 2019. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har besluttet at trække anbefalingen af hæmofili A-midlet Jivi (damoctocog alfa pegol) tilbage, fordi firmaet bag lægemidlet, Bayer, først kan levere 1. januar 2020.

Hemlibra afvises mod arvelig blødersygdom

Skrevet af Signe Juul Kraft den 20. juni 2019. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale Hemlibra (emicizumab) som mulig standardbehandling til svær hæmofili A.

Medicinrådet udgiver behandlingsvejledning for hæmofili A

Skrevet af Signe Juul Kraft den 16. maj 2019. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har offentliggjort en behandlingsvejledning for hæmofili A. Vejledningen lyder blandt andet, at mindst 90 procent af tidligere behandlede patienter skal tilbydes et af de ligestillede standard FVIII- eller EHL-præparater, som er godkendt til aldersgruppen.

Jivi anbefalet af Medicinrådet mod hæmofili A

Skrevet af Signe Juul Kraft den 16. maj 2019. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet anbefaler Jivi (damoctocog alfa pegol) som mulig standardbehandling af patienter med hæmofili A fra 12 år og opefter.

Hemlibra en gang om måneden sikrer høj blødningskontrol

Skrevet af Signe Juul Kraft den 7. maj 2019. Skrevet i Hæmofili.

For mange patienter med hæmofili A, med eller uden inhibitor, er en månedlig injektion med Hemlibra (emicizumab) tilstrækkeligt til at sikre en høj blødningskontrol. Det viser resultater fra det igangværende HAVEN 4-studie.

Medicinrådet anbefaler Veyvondi til nogle patienter med von Willebrand sygdom

Skrevet af Signe Juul Kraft den 14. april 2019. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har besluttet at anbefale Veyvondi (vonicog alfa) som mulig standardbehandling til on-demandbehandling og ved mindre kirurgiske indgreb hos voksne patienter med von Willebrand sygdom, som har normalt eller let nedsat faktor VIII-niveau.

Hæmofili (hæmofili A og B)

Hæmofili A og B er sjældne, medfødte blødersygdomme, der skyldes nedsat aktivitet af henholdsvis koagulationsfaktor VIII og IX. Det svækker blodets koagulation og øger risikoen for langvarige og spontane blødninger.

Forekomst: Der lever cirka 550 mennesker med hæmofili i Danmark ifølge Danmarks Bløderforening. Hæmofili A er den hyppigste form.
Sværhedsgrader: Sygdommen inddeles efter den basale faktoraktivitet uden behandling i svær (under 1 procent), moderat (1–5 procent) og mild hæmofili (over 5 og under 40 procent af normal aktivitet). Patienter med samme faktoraktivitet kan have forskellig blødningstendens.
Symptomer: Led- og muskelblødninger er karakteristiske, især ved svær sygdom. Gentagne ledblødninger kan føre til kroniske smerter og varige ledskader (hæmofil artropati). Intrakranielle blødninger kan være livstruende.
Prognose: Med moderne behandling kan patienter have en næsten normal forventet levetid, men især patienter med svær sygdom kan fortsat udvikle komplikationer.

Diagnosen stilles ved måling af faktor VIII- eller IX-aktivitet og suppleres ofte med genetisk undersøgelse. En normal APTT udelukker ikke mild hæmofili.