Hæmofili

Efanesoctocog alfa mod hæmofili A får prioriteret gennemgang i USA

Skrevet af Signe Juul Kraft den 27. oktober 2022. Skrevet i Hæmofili.

De amerikanske lægemiddelmyndigheder (FDA) har tildelt faktor VIII-behandlingen efanesoctocog alfa til personer med hæmofili A såkaldt prioritet gennemgang. Det betyder, at myndighederne vurderer, at behandlingen har potentiale til at give væsentlige forbedringer i behandlingen af hæmofili A.

Fitusiran nedsætter blødninger ved hæmofili A og B med eller uden inhibitorer

Skrevet af Signe Juul Kraft den 18. juli 2022. Skrevet i Hæmofili.

Forebyggende behandling med RNA-stoffet fitusiran reducerer blødninger med 61 procent hos personer med hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer, sammenlignet med tidligere faktor- eller bypass-profylakse.

Concizumab reducerer blødninger ved hæmofili med inhibitorer markant

Skrevet af Signe Juul Kraft den 18. juli 2022. Skrevet i Hæmofili.

TFPI-hæmmeren concizumab reducerer behandlede blødninger ved hæmofili A eller B med inhibitorer med 86 procent.

Efanesoctocog alfa bedre til at forebygge blødningsepisoder

Skrevet af Signe Juul Kraft den 27. april 2022. Skrevet i Hæmofili.

Faktor VIII-behandlingen efanesoctocog alfa (BIVV001) giver bedre forebyggelse af blødningsepisoder sammenlignet med tidligere faktor VIII profylaksebehandling hos tidligere behandlede patienter på mindst 12 år med svær hæmofili A.

Alprolix er nyt førstevalg mod hæmofili B

Skrevet af Natacha Houlind Petersen den 26. februar 2022. Skrevet i Hæmofili.

Medicinrådet har godkendt en opdateret behandlingsvejledning vedrørende hæmofili B, som omfatter nyt førstevalg af rekombinant faktor IX-præparat (rFIX) til tidligere behandlet patienter.

Overlæge: Nye non-faktor profylaktika kan blive milepæl i hæmofilibehandlingen

Skrevet af Signe Juul Kraft den 15. januar 2022. Skrevet i Hæmofili.

Lægemidlet fitusiran og andre non-faktor profylaktika lægger an til at få en vigtig rolle i den forebyggende behandling af hæmofilipatienter.

Hæmofili: Det gik du glip af på årets ASH-kongres

Skrevet af Natacha Houlind Petersen den 20. december 2021. Skrevet i Hæmofili.

ASH-Highlights: Årets ASH-kongres (11-14. december) bød på store resultater på alt fra CAR-T-behandling til hæmofili-behandlinger. Her får du en oversigt over særligt udvalgte hæmofili-resultater.

rFVIIIFc tolereres hurtigt og giver holdbare responder ved svær hæmofili A

Skrevet af Signe Juul Kraft den 15. december 2021. Skrevet i Hæmofili.

ASH: Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) har en hurtig tolereringstid med holdbare responser hos næsten to tredjedele af patienter med svær hæmofili A med høj inhibitortiter.

Ny HAVEN-analyse: Emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter

Skrevet af Natacha Houlind Petersen den 13. december 2021. Skrevet i Hæmofili.

ASH: Behandling med Hemlibra (emicizumab) reducerer antallet af behandlingskrævende blødningsepisoder og ledblødninger blandt hæmofili A-patienter.

Hæmofili (hæmofili A og B)

Hæmofili A og B er sjældne, medfødte blødersygdomme, der skyldes nedsat aktivitet af henholdsvis koagulationsfaktor VIII og IX. Det svækker blodets koagulation og øger risikoen for langvarige og spontane blødninger.

Forekomst: Der lever cirka 550 mennesker med hæmofili i Danmark ifølge Danmarks Bløderforening. Hæmofili A er den hyppigste form.
Sværhedsgrader: Sygdommen inddeles efter den basale faktoraktivitet uden behandling i svær (under 1 procent), moderat (1–5 procent) og mild hæmofili (over 5 og under 40 procent af normal aktivitet). Patienter med samme faktoraktivitet kan have forskellig blødningstendens.
Symptomer: Led- og muskelblødninger er karakteristiske, især ved svær sygdom. Gentagne ledblødninger kan føre til kroniske smerter og varige ledskader (hæmofil artropati). Intrakranielle blødninger kan være livstruende.
Prognose: Med moderne behandling kan patienter have en næsten normal forventet levetid, men især patienter med svær sygdom kan fortsat udvikle komplikationer.

Diagnosen stilles ved måling af faktor VIII- eller IX-aktivitet og suppleres ofte med genetisk undersøgelse. En normal APTT udelukker ikke mild hæmofili.