Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Ny hæmofili-vejledning har indbygget fleksibilitet

Den første RADS-vejledning indenfor hæmofiliområdet er blevet til som en konsensusproces, hvilket får stor betydning for fremtidens opdateringer og behandling af nye præparater.

Fremtidige opdateringer af vejledningen vil ske løbende, og nye produkter vil blive indføjet så snart EMA-godkendelserne foreligger. Og netop fordi stort set alle landets hæmofilibehandlere har haft indflydelse på processen, vil opdateringer ske hurtigere og mere smidt end det ellers er normalt.

”Vi er jo ikke mange hæmofilibehandlere, så næsten alle aktive specialister har siddet med til bords. Det er en stor styrke, for det betyder, at beslutningerne er taget i konsensus og er et udtryk for, at vi alle er enige om, at det er sådan vi vil bruge medicinen fremover. Vi har skabt et konsensusdokument, som virkelig kan bruges,” siger fagudvalgets formand Eva Funding, afdelingslæge, Hæmofilicenter, Hæmatologisk Klinik, Rigshospitalet.

Hun understreger, at arbejdet med vejledningen ikke kun har været et udtryk for stor enighed blandt de få danske hæmofilispecialister men også et resultat af fuldstændig opbakning fra myndighedernes side.

”Det har været meget positivt at opleve, at der er enighed om, at disse patienter skal have den bedst mulige behandling, naturligvis på grundlag af eksisterende litteratur og guidelines. Ikke bare vi behandlere har taget hinanden i ed, men vi har også fået myndighedernes blåstempling, ” siger Eva Funding.

”Vi bruger 300 millioner på denne lille patientgruppe, og det har enorm betydning for mig som behandler, at jeg ved, at dem der sidder over mig har nikket ja til, at jeg f.eks. må justere behandlingen hos en patient med gentagne ledblødninger, også selvom det bliver en dyrere behandling. Vi er enige om, at målet må være, at ingen patienter skal have ledblødninger,” siger hun.

Europæiske kriterier

Og netop det faktum, at der i den grad er tale om en konsensusbeslutning, betyder også, at vejledningen kan opdateres mere fleksibelt og hurtigere end det er tilfældet med mange andre RADS-vejledninger. Eva Funding og resten af fagudvalget har lagt sig tæt på ad europæiske kriterier for ibrugtagning af ny medicin, og kun præparater, der har en positiv opinion fra EMA er med i vejledningen.

”Der er f.eks. allerede to nye langtidsvirkende faktor 9 produkter på vej, og de vil hurtigt komme ind i vejledningen. Vi mødtes allerede i september, og i begyndelsen af det nye år vil de være med i vejledningen. Det samme gør sig gældende f.eks. mht. et produkt som Nuwiq. Så snart PUP-studiet foreligger, og EMA har godkendt produktet til PUPs, vil det fremgå af vejledningen.

Sådan vil det være de kommende år, efterhånden som nye produkter dukker op, vil vi løbende opdatere. Det tager nogle måneder, fordi vi er en flok læger, der skal have det ind i kalenderen. Vi vil være i proces,”  siger Eva Funding.

Hun er spændt på, hvordan situationen bliver for bløderne efter Medicinrådets tilblivelse og kravene om højere grad af økonomiske overvejelser inddraget. Men det er hendes forhåbning, at det ikke får den betydning, at bløderne vil få en ringere behandling end der er tale om i dag.

”Hidtil har vi ikke oplevet økonomiske begrænsninger. Der er jo også tale om en lille patientgruppe, og modsætning til kræftbehandlingen, hvor man nogle gange kan diskutere få måneders effekt på overlevelsen af en given behandling, så er der ingen tvivl om, at hvis man behandler en bløderpatient bedst muligt, undgår man invaliditet. Det er veldokumenteret, at vi gør det rigtige, og jeg er glad for at vi får lov til at være så ambitiøse, som det klæder et vestligt land at være,” siger hun.

 

FORSIDEN LIGE NU

FDA giver Hemlibra status som gennembrudsbehandling

18. april 2018 Hæmofili Redaktionen
Hemlibra har fået tildelt en såkaldt Breakthrough Therapy status af FDA for personer med hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere.

Dansk projekt tester PRO i hæmatologisk praksis

10. april 2018 Sygdomme Signe Juul Kraft
Det er et krav fra politisk side, at brugen af patienternes egne oplysninger om deres helbredstilstand – såkaldt PRO (Patient Reported Outcomes) – skal…

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift