ASH udpeger genterapi-highlights for hæmofili og leukæmi
American Society of Hematology (ASH) fremhæver fem undersøgelser, hvor forskere har anvendt avancerede biomedicinske teknikker, som nanoteknologi og manipulerede ’drug delivery vehicles’, til at forbedre behandlingen af patienter med forskellige hæmatologiske sygdomme.
De nye metoder er designet til at bære behandlingerne direkte til de steder i kroppen, hvor der er størst behov for dem, og kan give en betydelig fordel i forhold til traditionelle, systemiske metoder, mener professor i medicin og biomedicinsk teknik, og direktør for Cell Therapy Program, University Health Network i Toronto, Canada, Armand Keating.
”Alle undersøgelserne giver væsentlige fremskridt som følge af biomedicinsk teknik. De bygger på etableret videnskab med naturnære strategier, der kan gøre behandlingsformer betydeligt mere effektive, hvis de forfølges og raffineres. Jeg tror, at hver af disse har potentiale til at ændre praksis,” siger han i en pressemeddelelse, hvor de fem studier, abstract 1027, abstract 3, abstract 81, abstract 906 og abstract 650 fremhæves som nogle af højdepunkterne på årets ASH-møde.
Muligt paradigmeskift på vej for hæmofili
Et af genterapi-studierne, et fase 1/2-studie vedrørende hæmofili, præsenteres på Plenary Scientific Session søndag den 4. december kl. 14-16.
De foreløbige data fra forsøget tyder på, at patienter med hæmofili B, der er i stand til at producere blodkoagulationsproteinfaktor IX (FIX), begynder at producere FIX på tilstrækkelige niveauer efter en enkelt infusion af det adeno-associerede viruspræparatet SPK-9001. Resultaterne viser de hidtil højeste og mest ensartede niveauer for FIX-produktion, der er testet i et klinisk studie.
FIX er afgørende for dannelsen af blodpropper og forebyggelse af livstruende ukontrolleret blødning. Undersøgelsen involverer syv tidligere behandlede voksne patienter med en baseline FIX på mindre end to procent, hvilket betragtes som yderst mangelfuld.
Efter tolv uger med SPK-9001 infusion havde patienterne FIX-niveauer i området 20-40 procent med et samlet gennemsnit på 32 procent. Det normale niveau regnes for mindst 50 procent hos raske voksne, og fastholdelse af minimum 12 procent anses for nødvendigt for at forhindre mindre, kroniske blødninger i leddene, hvilket er en almindelig årsag til invaliditet hos patienter med hæmofili.
De FIX-niveauer, der blev opnået med behandling med SPK-9001, har været tilstrækkelige til at tillade patienterne at deltage i normale dagligdagsaktiviteter uden behov for FIX-infusioner. Tværtimod rapporterede seks patienter om øget fysisk aktivitet og forbedret livskvalitet. Selvom ingen af de syv deltagere har krævet infusioner af FIX-koncentrater for at forhindre blødning, fandt en sikkerhedsforanstaltningsinfusion sted i en deltager to dage efter administration af SPK-9001 på grund af en mistanke om blødning i anklen.
En deltager har for nylig haft en autoimmun reaktion og blev sat på kortikosteroider. Trods immunresponset og fald i FIX-aktivitetsniveau har deltageren ikke haft blødninger eller påkrævet udskiftning af FIX. Forskerne vil fortsætte med at spore patientresultater i mindst fem år.
Dr. Katherine A. Highfra Spark Therapeutics, Inc. i Philadelphia, mener, at fordelene ved behandling med SPK-9001 er svære at overse.
”En af nyhederne ved genterapi til hæmofili B, sammenlignet med FIX-infusioner, er, at når en person etablerer et stabilt FIX- aktivitetsniveau, så de kan forblive på dette niveau i en længere tid. Ved de FIX-niveauer, som ses i denne undersøgelse, behøver folk med hæmofili ikke at bekymre sig om blødning – og de mest normale dagligdagsaktiviteter bør dermed være mulige for dem. Det kan betyde et potentielt paradigmeskift i behandlingen af hæmofili,” siger hun.
