Nyt forskningscenter vil forbedre behandlingen af AML og MDS

Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Leukæmi.

Et nyt nationalt forskningscenter vil forbedre behandlingen, overlevelsen og livskvaliteten for mennesker med akut myeloid leukæmi (AML) og myelodysplatisk syndrom (MDS). Det skal blandt andet ske ved at teste og udvikle lægemidler, der rammer den helt ’specifikke udgave’ af sygdommen hos den enkelte patient.

Det fortæller leder af centret, overlæge på Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet, professor Kirsten Grønbæk.

”Vores overordnede mål er at gøre det bedre for patienterne på de tre punkter behandling, overlevelse og livskvalitet. Det vil vi gøre ved at sætte ind på mange forskellige områder, men vores hovedfokus er at identificere kræftstamceller. Hvis vi kan ramme dem, er vores håb, at vi kan forbedre behandlingen og overlevelsen,” siger Kirsten Grønbæk.

Centret, der har fået navnet Dansk Forskningscenter for Præcisionsmedicin i Blodkræft, har modtaget 20 mio. kr. fra Knæk Cancer-indsamlingen 2018. Det er centrets ambition også at favne andre hæmatologiske kræftsygdomme, men i første omgang fokuserer centret på AML og MDS, fordi det er nogle sygdomme, hvor der mangler behandlingsmuligheder.

”Der er sket meget de seneste år med hensyn til ny hæmatologisk medicin, specielt inden for lymfoide sygdomme og myelomatose. Her er der rigtig mange forskellige tilbud og muligheder for at behandle, når den første behandling svigter. Der findes ikke de samme muligheder for patienter med MDS og AML, og derfor har vi valgt i første omgang at koncentrere os om disse sygdomme,” siger Kirsten Grønbæk.

Et andet argument for at beskæftige sig med AML og MDS er, at det er nogle sygdomme, der bliver mere og mere udbredte, fordi de typisk rammer ældre mennesker, og fordi de kan opstå, når man er blevet behandlet for anden kræft. Så eftersom der bliver flere og flere ældre, og flere der overlever kræft, bliver der også flere patienter med AML og MDS.

Funktionel personlig medicin

De 20 mio. kr. fra Knæk Cancer skal bruges på at opbygge de systemer og det samarbejde, der betyder, at centret kan omfatte alle elementer fra basal biologi og grundforskning til behandling af patienter og udvikling af ny medicin.

Fokus i centrets arbejde bliver at prøve at isolere de såkaldte kræftstamceller, som er ’mor’ til alle de andre kræftceller.

”Hvis vi kan ramme kræftstamcellerne, har vi en ide om, at så kan vi fjerne hele sygdommen. Stamceller er de celler, der kan gro i mus. Derfor laver vi musemodeller af patienternes egne celler og ser, om de kan gro i musene. På den måde finder vi ud af, hvilke celler der er kræftstamceller,” siger Kirsten Grønbæk.

Når forskerne har fundet kræftstamcellerne, er næste skridt at ramme dem. Dansk Forskningscenter for Præcisionsmedicin i Blodkræft har, med midler fra Novo Nordisk Fonden, etableret en såkaldt drug screenings-enhed, hvor ideen er, at man kan eksponere patientens kræftstamceller for over 400 forskellige lægemidler, både eksisterende og nye, og se, hvilke der virker. På den måde kan man vælge den rette behandling til den enkelte patient. Kirsten Grønbæk kalder metoden ’funktionel personlig medicin’.

”Samtidig med, at vi laver en molekylærbiologisk karakterisering af kræftstamcellerne – det vil sige undersøger, hvilke molekylære fejl, der er inde i cellerne – ser vi også på funktion: Hvad er det, der virker på netop denne celle. Vi er der ikke endnu, men vi forventer, at vi kommer til at bruge drug screeningen direkte til at vælge behandling,” siger hun. 

Et af målene med drug screeningen er at lave nogle modeller af sygdommene, så forskerne kan prøve at udvikle medicin, som specifikt rammer de fejl, der er inde i kræftstamcellerne. Denne del er ikke finansieret af Knæk Cancer.

En anden af centrets ambitioner er at undersøge livskvalitet og at inddrage patienterne, f.eks. i forhold til at lave patientinformation. Der allerede tilknyttet tre patientadvokater, som enten er eller har været syge med MDS eller AML.

Data om livskvalitet vil blive indsamlet løbende, og fra marts 2019 vil en læge arbejde på halvtid kun med livskvalitet.

”Jeg ser meget frem til, at vi får en person, der får fuldt fokus på livskvalitet. Vi vil også meget gerne gøre det til en del af vores projekt at aktivere patienterne og f.eks. omlægge en del af behandlingen, så den foregår derhjemme. Det, har vi en forhåbning om, giver bedre livskvalitet,” siger Kirsten Grønbæk.

Samme behandling til alle

Dansk Forskningscenter for Præcisionsmedicin i Blodkræft får hovedkvarter på Biotech Research & Innovation Centre (BRIC) på Københavns Universitet men er et samarbejde mellem forskere og læger fra alle landets hæmatologiske afdelinger. Et af målene er nemlig, at danske hæmatologiske patienter skal have det samme tilbud om ny og protokolleret behandling i hele landet.

Centralt i centret er opbygningen af en biobank med vævsprøver fra patienter med MDS og AML. Centret vil indsamle patientmateriale fra hele landet og bruge det i drug screeningen. På den måde sikrer man, at alle patienter får samme tilbud, og at cellerne bliver karakteriseret på samme måde, så man er sikker på at få afdækket den molekylære status hos patienternes ens, påpeger Kirsten Grønbæk.

”Der kan være mange regionale forskelle, også i forhold til, hvad man synes, man vil bruge penge på. Så efterhånden som der kommer mere og mere specifik medicin, giver det god mening, at alle patienter undersøges til bunds. Det, håber jeg, vi kan være med til at gøre,” siger Kirsten Grønbæk.

Dansk Forskningscenter for Præcisionsmedicin i Blodkræft har indsamlet prøver til biobanken siden begyndelsen af 2018. Foreløbig kommer prøverne kun fra Rigshospitalet og Herlev Hospital, men forhåbentlig kommer der også snart prøver fra Sjællands Universitetshospital – når juraen mellem de to regioner falder på plads, fortæller Kirsten Grønbæk. I det nye år håber vi hurtigt at få hele landet med.

Udover at samarbejde med de øvrige hæmatologiske afdelinger i Danmark har Dansk Forskningscenter for Præcisionsmedicin i Blodkræft også planer om at indgå i et nordisk samarbejde om at lave specifikke protokoller til at teste den funktionelle personlige medicin. Centret deltager også i et europæisk samarbejde under European Hematology Association (EHA), hvor man arbejder på at få skabt nogle fælles protokoller og platforme for funktion personlig hæmatologisk medicin.

Dansk Forskningscenter for Præcisionsmedicin i Blodkræft er i øjeblikket, blandt andet i samarbejde med forskere i London, i fuld gang med at lave musemodeller. Drug screenings-enheden er blevet indrettet og er klar til at køre patientprøver fra begyndelsen af december.