Personlig dosering af ADYNOVATE medfører færre blødninger

Skrevet af Redaktionen d. i kategorien Hæmofili

ISTH: Personlig dosering af ADYNOVATE til hæmofili A-patienter baseret på det farmakokinetiske (PK) bundniveau resulterer i færre blødninger.

Det viser resultaterne af PROPEL-studiet, som forleden blev præsenteret (Abstract OC42.1) på International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH-kongressen i Melbourne, Australien.

PROPEL-studiet er en prospektiv, randomiseret, multicenterundersøgelse, der sammenligner sikkerheden og effektiviteten af ​​ADYNOVATE efter PK-guidet profylakse, der retter sig mod to forskellige faktor 8 (FVIII) bundniveauer hos personer med alvorlig hæmofili A.

De seneste resultater af PROPEL-studiet viser, at ADYNOVATE-profylakse hos svære hæmofili A-patienter kan forbedre patientens PK-profil - ved at målrette FVIII-bundniveauer på otte-12 procent (forhøjet profylaksearm, ELE) sammenlignet med en-tre procent (reference profylaksearm, REF).

Dette medfører en klinisk meningsfuld tendens til flere patienter med nul blødninger [henholdsvis 62% ELE og 42% REF].

Patienter randomiseret til otte-12 procent målgruppen oplevede også:

Dataene understøtter tesen om, at patienterne kan få gavn af PK-drevet dosering, der målretter sig mod FVIII-bundniveauer på otte-12 procent. Sikkerhedsresultaterne fra denne seneste opdatering var også sammenlignelige og i overensstemmelse med tidligere ADYNOVATE-forsøg.

Løbende analyser vil yderligere karakterisere forholdet mellem PK-skræddersyet dosering af ADYNOVATE FVIII-niveauer og tilfælde af blødninger.

Tilpasning af doseringsregimen til en individuel patient, styret af patientens individuelle PK-egenskaber, har stort potentiale - til styring af patienter med hæmofili A, især dem, der ønsker større blødningsbeskyttelse.

"Disse resultater giver for første gang bevis for konceptet om at målretning af højere FVIII-bundniveauer kan være til gavn for alvorlige hæmofili A-patienter, der ikke har nogen bivirknings profilændring," siger dr. med . Robert Klamroth, der er direktør for Comprehensive Care Haemophilia Treatment Center og Haemostasis og Trombose Enhed på Vivantes Klinikum i Berlin, Tyskland.

"Det næste skridt vil være at karakterisere forholdet mellem farmakokinetiske profiler, FVIII-aktivitetsniveauer og blødende hændelser, så vi kan forstå mere om den optimale tilgang til personlig profylakse ved hæmofili A og hjælpe flere patienter med at opnå nul blødninger," understreger han.

Udskriv