Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Overlæge er optimistisk omkring genterapi mod både hæmofili A og B

ASH 2018: Et af de dominerende temaer inden for hæmofili på årets ASH-møde var genterapi, som nu også er rykket ind på hæmofili A-området.

På ASH blev der præsenteret flere fase I- og II-resultater, hvor genterapi er testet på patienter med hæmofili A, blandt andet fra Spk-8011-studiet (abstrakt 487). Her viser resultaterne, at infusion af genterapien Spk-8011 hos 12 forsøgspersoner med svær eller moderat hæmofili A resulterede i en sikker, holdbar dosisafhængig faktor VIII-ekspression.

Resultaterne fra Spk-8011-studiet er lidt blandede, fortæller overlæge på Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet, Eva Funding, som alligevel er optimistisk.

”Nogle af patienterne med den laveste dosis vektor fik et faktor VIII-niveau på syv procent, hvilket ikke er så imponerende. Men bare det at genterapi kan lade sig gøre i hæmofili A er opmuntrende,” siger Eva Funding.

For hæmofili B ser det til, at genterapi inden for de kommende fem års tid kommer til at være en tilgængelig behandling for patienterne, mener Eva Funding.

”Det ser ud til at virke så fint og være så langt fremme, at genterapi – afhængigt af prisen – snart vil være et tilbud til behandling af voksne hæmofili B-patienter, som ikke er godt behandlede i forvejen,” siger Eva Funding.

Hun tror også, at genterapi på sigt vil blive udbredt til børn med hæmofili, men der vil komme til at gå længere tid. Her er der nemlig nogle udfordringer, der endnu ikke er løst.

”Når man indgiver virusvektoren, inficerer den leveren, som så producerer faktor. Børn har en lille lever, og når barnet vokser, følger produktionen af faktor ikke med. Det problem skal man have løst,” siger Eva Funding.

Prisen kan blive afgørende

I øjeblikket kører flere firmaer fase III-studier, hvor de afprøver genterapi hos patienter med hæmofili B. Rigshospitalet er selv, med Peter Kampmann som ansvarlig, med i afprøvning af genterapi i et fase III-studie, som også på dansk jord indtil videre ser lovende ud.

”Vi har haft en enkelt patient, som deltog i fase I-II-delen af studiet, og som stadig, her tre år efter, har et fint faktor IX-niveau i blodet og tåler behandlingen fint. Så vi er optimistiske og synes, det er spændende at følge på nært hold,” siger Eva Funding.

En udfordring, som gælder for både hæmofili A og B, er, hvilken pris genterapien ender med at få, påpeger Eva Funding.

”Hvordan behandlingen tages i brug, afhænger meget af, hvilken pris firmaerne udbyder den til, og om de danske myndigheder synes, at gevinsten står mål med den pris. Ikke mindst fordi der allerede findes rigtig gode behandlinger, i hvert fald til hæmofili B,” siger hun og fortsætter:

”Man skal også finde ud af, hvordan prismodellen skal se ud. Skal det f.eks. være en abonnementsordning, eller hvordan skal vi betale for denne her engangsbehandling? Jeg tror, at alle lige nu holder skarpt øje med hinanden for at se, hvordan de løser det i andre lande.”

Indtil videre har man ikke i Danmark de rette faciliteter til at give genterapi. Derfor sendes de danske patienter i forsøget på Rigshospitalet på en endagstur til Tyskland eller Sverige for at få behandlingen. Når tiden nærmer sig, hvor genterapien kommer på markedet, bliver det nødvendigt at se på, hvordan man kan få de rette faciliteter til behandlingen i Danmark, mener Eva Funding.

Tags: ASH 2017

Udskriv Email

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift