Lovende resultater for seglcelleanæmi på årets ASH-møde

Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Hæmofili.

Charles Abrams

Formanden for American Society of Hematology (ASH), Charles Abrams, peger på seglcelleanæmi (SCD) som et af de hotteste emner på årets ASH-møde.

Han fremhæver en række nye studier inden for sygdommen, der fortrinsvist rammer mennesker af afrikansk oprindelse, og hvor der ifølge Charles Abrams er et stort behov for forbedring af behandlingen.

Det ene af de studier, Charles Abrams ser frem til at se resultater fra SUSTAIN-studiet (abstract 1) og bliver fremlagt på årets Plenary Scientific Session søndag den 4. december kl. 14-16. Det er et multicenter, randomiseret, placebo-kontrollet, dobbeltblindet 12-måneders studie, som har undersøgt sikkerheden og effektiviteten af P selektin-hæmmeren SelG1 med eller uden behandling med hydroxycarbamid i patienter med SCD, der har SCPC (sickle cell-related pain crises).

Studiet har inkluderet 198 patienter i alderen 16-65 år. Patienterne blev randomiseret til i et år enten at få 5,0 mg/kg SelG1, 2,5 mg/kg SelG1 eller placebo.

Det primære endepunkt, den årlige SCPC, blev reduceret 47 procent i de patienter, der fik 5,0 mg/kg SelG1, i forhold til placebo. For patienter, der fik 2,5 mg/kg SelG1 blev SCPC reduceret 33 procent i forhold til placebo.

Tid til første SCPC blev øget 2,9 gange i gruppen, der fik 5,0 mg/kg SelG1, i forhold til patienter, der fik placebo, og tid til anden SCPC blev øget 2,0 gange.

Alt i alt lyder konklusionen, at SelG1 betydeligt reduceret SCPC og er både sikkert og veltolereret, og det glæder Charles Abrams.

”Det er et utrolig interessant studie. Da jeg startede med at læse medicin, var det intet vi kunne give til patienter med SCD, udover at støtte dem i deres smertefulde perioder. SelG1 er helt sikkert et stof, som vi kommer til at høre mere om, og jeg er meget interesseret i at se studiets endelige resultater,” siger han.

MDT forbedrer dødeligheden hos gravide i Ghana

Charles Abrams fremhæver også et studie fra Ghana (abstract 1017), som omhandler mortaliteten for ghanesiske gravide kvinder med SCD.

Charles Abrams udpeger undersøgelsen som det studie på ASH, der vil få den største indflydelse på klinisk praksis lige nu, da det vil have stor effekt på en stor gruppe af patienter.

”Gravide kvinder med SCD har en øget risiko for både graviditets- og SCD-relateret sygelighed og dødelighed. Studiet viser, hvordan multidisciplinære teams, der har brugt simple behandlingsprotokoller, har nedsat dødeligheden for gravide kvinder med SCD markant,” siger Charles Abrams og tilføjer:

”Studiet viser, at vi via simple ting kan gøre en stor forskel i steder i verden, hvor behandlingen ikke er optimal. Der er altså måder at forbedre behandlingen af SCD, ikke kun i de lande, hvor vi har råd til medicin, men også ved at lave fundamentale, effektive ændringer.”

Resultaterne diskuteres i en oral session mandag den 5. december kl. 17, hvor fokus er, hvad der kan gøres globalt set for at forbedre udsigterne for patienter med seglcelleanæmi.

Alt i alt glæder ASH’s formand sig over de forbedringer, der er sket inden for seglcelleanæmi de senere år.

”I 1960’erne så man aldrig en voksen med SCD, for så længe levede patienterne ikke. Jeg troede ikke, at jeg ville leve i en tid, hvor der er en helbredelse af SCD på vej. På så kort tid er der gjort så stor en forskel. Jeg tror, at om cirka ti år vil vi være i stand til at helbrede sygdommen,” siger han.

Om seglcelleanæmi

Seglcelleanæmi (SCD) er en medfødt sygdom, som forårsager anæmi (lav blodprocent).

Der findes ingen medicinsk behandling, der kan helbrede SCD. De, som har sygdommen, vil som regel behøve periodevis blodtransfusion, f.eks. i forbindelse med infektioner. Desuden er forskellig medicin forholdsvis effektivt. Børn med alvorlig sygdom kan få foretaget knoglemarvstransplantation.

I Danmark er SCD en sjælden tilstand. Sygdommen forekommer næsten udelukkende hos personer med afrikansk oprindelse.