“Vi har deltaget i forsøgsmæssig genterapi for patienter med blødersygdomme men har her måttet håndtere patientprøver i klassificerede forskningslaboratorier, som ikke er en løsning, der egner sig til patienter,” siger Lars Kjeldsen.

Lars Kjeldsen: Hver genterapi stiller nye krav til hospitalerne

Skrevet af Sybille Hildebrandt d. i kategorien Sygdomme

Ledende overlæge på Rigshospitalets hæmatologiske afdeling Lars Kjeldsen advarer om, at hospitalerne mangler klassificerede laboratorier til at kunne håndtere genterapiprodukter. 

“Genterapier kræver noget laboratorie-logistik, som jeg ikke er bekendt med at de danske hospitaler endnu har,” lyder det fra den ledende overlæge ved Rigshospitalets Klinik for Blodsygdomme, der har udsigt til at skulle behandle med mange nye genterapier i nær fremtid

Kommentaren kommer forlængelse af debatten om genterapi, der tog fart efter, at sundhedsordfører Liselott Blixt fra Dansk Folkeparti efterspurgte en national strategi på området ved en forespørgselsdebat i Folketinget for nogle uger siden. 

Som et eksempel på udfordringerne peger Lars Kjeldsen på virusbaserede genterapier, der kræver et særligt laboratorie-setup, som sikrer, at ingen andre end patienten udsættes for geneterapien når man opløser produktet og efterfølgende håndterer diverse prøver fra den patient der har modtaget genterapien. 

Med hensyn til de nye cellebaserede genterapier som f.eks. CAR-T celler, hvor et gen indsættes i en celle udtaget fra en syg patient for derefter at blive returneret til patienten, er der også en del udfordringer her i opstartsfasen. Rigshospitalet har samarbejdet med indtil nu fire forskellige firmaer i relation til cellulære genterapier.

“Også her er der en masse logistik, regler og godkendelsesprocedurer, som er ret omstændelige og som oven i købet er firmaspecifikke: Når de fire forskellige firmaer udbyder sådan en cellebehandling, gør de det typisk med hver deres godkendelsesprocedurer og systemer, hvilket har gjort udviklingsfasen alt for tung for os. Vi har skullet bruge meget tid og energi på at blive godkendt af det firma og det firma, selv om de forskellige procedurer i bund og grund er til for det samme,” siger han.  

Lars Kjeldsen efterspørger, at internationale videnskabelige selskaber kommer på banen. 

Politisk for langsom i optrækket

“Den slags innovationsprocesser er karakteriseret ved, at tingene i begyndelsen drives af firmaer, der agerer individuelt. Her kunne European Society for Blood and Bone Marrow Transplantation (EBMT) spille en vigtig rolle i forhold til at ensrette disse godkendelsesprocedurer, så man som afdeling kun skal igennem det en gang for alle,” siger Lars Kjeldsen, der tilføjer, at det gerne måtte ske i samarbejde med det europæiske lægemiddelagentur EMA.  

“Vi har deltaget i forsøgsmæssig genterapi for patienter med blødersygdomme men har her måttet håndtere patientprøver i klassificerede forskningslaboratorier, som ikke er en løsning, der egner sig til patienter,” siger han, hvorefter han pointerer, at de manglende dedikerede laboratorier og udstyr gerne snart skal være på plads, da de første ikke-eksperimentelle genterapier venter lige rundt om hjørnet. 

“Det er en skam, hvis danske patienter skal undvære behandlingerne, fordi man fra politisk hold har været for langsom i optrækket til at sikre, at Danmark er gearet til at kunne behandle patienterne med dem. For potentialet ved gen- og celleterapierne er meget stort,” siger han.

“Fordelen ved gen- og celleterapierne er, at de giver mulighed for fundamentalt at ændre sygdommens naturhistorie, og måske endda gøre folk raske. Og det er jo en god business-case næsten uanset hvad medicinen koster. Lad os sige, at en genterapi til blødersygdommen Hæmofili B koster otte millioner for én behandling - det lyder umiddelbart som virkelig mange penge, men hvis patienten levede i 30 år ville de nuværende præparater måske koste i omegnen af 30 mio. kr. Og set i det lys er det jo en kæmpe gevinst for patienten samtidigt med en stor besparelse for samfundet. Og så er det vel fair nok, at et firma skal have en del penge for det,” siger han. 

Det bekostelige ved i dag at behandle bløderpatienter er at give dem den forebyggende faktor-behandling for blødninger. Behandlingen kan snildt løbe op i to mio. kr. om året. Her kan genterapierne gøre en kæmpe forskel for patienterne, der slipper for dagligt at skulle tage intravenøse indsprøjtninger,” siger han. 

“Selv i de tilfælde, hvor behandling af blødersygdom ikke kurerer sygdommen, kan den gøre en kæmpe forskel for patienten. Lykkes det f.eks. at få øget faktor-niveauet i blodet til 10 procent af det normale, behøver de lige pludselig ikke længere at tage forebyggende medicin. Så bliver sygdommen en helt anden, da de så kan slippe for at tage medicin i det daglige og nøjes med at få det, når de skal opereres eller efter at have været udsat for et traume,” siger Lars Kjeldsen.

Udskriv