Efter halvandet år: Genterapien CTX001 har forsat effekt

Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Sygdomme

Den første patient med seglcelleanæmi, som blev behandlet med genterapien CTX001, har fortsat effekt af behandlingen efter 18 måneder. Det viser opdaterede data fra fase I/II-studiet CLIMB THAL-111/SCD-212.

Før patienten blev behandlet med den CRISPR/Cas9-baserede genterapi havde patienten i gennemsnit syv seglcellekriser om året. I de 18 måneder, der er gået siden, at patienten modtog behandlingen, har hun ikke oplevet nogen seglcellekriser, og har ikke været indlagt på hospitalet. Patientens behandlingsansvarlige læge oplyser i en nyhed på det amerikanske selskab for hæmatologis (ASH) hjemmeside, at hun desuden er blevet fri for at tage den smertestillende medicin, hun ellers har modtaget størstedelen af sit liv.

De opdaterede data fra CLIMB THAL-111/SCD-212 viser ydermere, at syv patienter med beta-thalassæmi ikke har haft behov for blodtransfusioner efter, at de har modtaget genterapien.  

”Det åbner døren for os til at vise, at behandlingen ikke alene kan bruges til at behandle seglcelleanæmi og thalassæmi, men potentielt kan anvendes til behandling af andre sygdomme. Vi er meget stolte af og meget glade for at være med til at udvikle denne meget banebrydende behandling,” sagde studiets førsteforfatter, Haydar Frangoul,  da han præsenterede de opdaterede data fra CLIMB THAL-111/SCD-212 på ASH sidste år.

Haydar Frangoul er professor i pædiatrisk hæmatologi og onkologi ved TriStar Centennial Health i Nashville, Tennessee.

De opdaterede data fra CLIMB THAL-111/SCD-212 viser videre, at patienten med seglcelleanæmi ikke har oplevet bivirkninger til genterapien, mens patienterne med beta-thalassæmi har rapporteret fire typer af bivirkninger; hovedpine, hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), akut lungesvigt og idiopatisk lungefibrose. Bivirkningerne kunne alle relateres til HLH, og var ikke længere til stede eller var i bedring på tidspunktet for datarapportering.

Udskriv