Bumsemiddel har effekt på amyloidose

Skrevet af Signe Juul Kraft d. i kategorien Sygdomme

DoxycyclinASH logoEn billig antibiotikum-tablet har vist sig at forbedre overlevelsen markant for patienter med sygdommen amyloidose, som er tæt knyttet til knoglemarvskræft. Det viser data fra et engelsk studie, som blev præsenteret på ASH fredag på en videnskabelig workshop.

”Det er nyt, at vi oven i den øvrige behandling kan bruge et antibiotikum, som hæmmer de aflejringer i vævene, amyloidose medfører. Patientgruppen er ikke så stor, men de er meget syge, og potentielt kan man hjælpe dem med effektiv, tidlig behandling,” siger professor Torben Plesner fra Hæmatologisk Afdeling på Vejle Sygehus.

Studiet er en retrospektiv case match-undersøgelse, hvor forskerne har set på amyloidose-patienter, som har modtaget behandling med antibiotikummet doxcyclin sammenlignet med en lignende patientgruppe, som ikke har fået doxycyclin. Resultaterne viste, at de, der havde fået doxycyclin, havde en markant bedre overlevelse, end de, der ikke havde fået det.

Amyloidose opstår oftest, fordi patienten har en syg plasmacelleklon i knoglemarven eller et andet sted i kroppen, som laver et protein, der udfældes i vævet. Som en art husblas, eller stivelse, påvirker proteinet f.eks. hjertet, så det bliver stort og stift og ikke kan pumpe ordentligt, så patienten får hjertesvigt. Det kan også udfælde sig i nyrerne og giver alvorligt nyreskader og nyresvigt, ligesom det kan medføre nerveskader.

Torben PlesnerVi skal have lavet nogle store, solide, randomiserede undersøgelser af det, for det ser meget stærkt ud til at virke. Vi bliver nødt til at vise det på en formel måde, for hvis man ikke gør det, vil der altid være nogle kritikere, der vil mene, at det er fup og svindel.

Torben Plesner

Studiet tyder på, at doxycyclin både har en umiddelbar virkning, hvor den beskytter mod den giftige effekt, som aflejringen har på væv og organer, og at den hæmmer udfældningen af det protein, som påvirker vævet og organerne.

Doxycyclin blev førhen især brugt til at behandle bumser hos teenagere, men er ikke længere almindeligt i Danmark på grund af frygten for resistensudvikling, og fordi det gav for mange bivirkninger, blandt andet misfarvninger af tænder.

Eksempel på non-kommercielt studie

Torben Plesner fremhæver doxycyclin-studiet som et eksempel på et spændende og relevant non-kommercielt studie.

”Der er utrolig meget af det, der sker her på ASH, som er drevet af store firmasponsorerede kliniske studier. Det er ikke så meget, der ikke er kommercielt interessant, som kommer frem med store overskrifter. Der er ingen store firmaer til at puste det her op, men vi skal have lavet nogle store, solide, randomiserede undersøgelser af det, for det ser meget stærkt ud til at virke. Vi bliver nødt til at vise det på en formel måde, for hvis man ikke gør det, vil der altid være nogle kritikere, der vil mene, at det er fup og svindel.”

Doxycyclin koster cirka 2-4 kr. per tablet ved behandling med Doxycyclin EuroPharm, og behandlingen består af to piller om dagen. Fordi der ikke er økonomiske interesser forbundet med behandlingen, er det svært at få finansieret en formaliseret undersøgelse af doxycyclins virkning på amyloidose, påpeger Torben Plesner:

”Det er meget svært at få finansiering til sådan et studie, for der er ingen medicinalfirmaer, der er interesserede i at gå ind i det, fordi der ikke er noget ekstra salg i det. Det er en stor udfordring at drive kliniske studier uden at have et firma i ryggen.”

Torben Plesner påpeger, at der muligvis er en chance for, at man kan få støttemidler fra det europæiske lægemiddelagentur, EMA, til at undersøge doxycyclins effekt på amyloidose nærmere.

Skal opdages og typebestemmes

Der er cirka 50-60 tilfælde af amyloidose om året i Danmark, ud af cirka 300 nye tilfælde af myelomatose om året.

Sygdommen overses ofte, men det er vigtigt, at få stillet diagnosen tidligt, påpeger Torben Plesner.

”Det er en sygdom, som har mange ansigter, så det kræver årvågenhed at fange den. Det kan godt være svært at diagnosticere, hvis man ikke er meget opmærksom på det. F.eks. præsenterer sygdommen sig hos nogle ved hjertesvigt, og hvis ikke den behandlende læge er opmærksom på, at det kan være amyloidose, er det ikke sikkert, at man får det undersøgt ordentligt,” siger han.

Amyloidose kan afsløres ved ultralydsundersøgelser af hjertet eller ved blodprøver. Sygdommen kan behandles med nogenlunde de samme stoffer, som man bruger til at behandle myelomatose med. Effekten af behandling er forskellig fra patient til patient, men hos en del patienter går sygdommen i ro.

En af de ting, der blev fremhævet på fredagens session, var vigtigheden af at typebestemme det stivelse, som udfældes i vævene. I alt er der omkring 40 forskellige former for amyloidose, hvor den, der er tæt knyttet til myelomatose, udgør den største gruppe. Det er vigtigt at få taget vævsprøver og få bestemt typen af amyloidose, så man kan vælge den rette behandling, understreger Torben Plenser.

Tags: ASH 2015

Udskriv