Skip to main content

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Ny APC-hæmmende behandling af hæmofili viser lovende resultater

Britiske forskere har udviklet en serpin, der reducerer aktiviteten af det blødningsfremmende enzym APC. De mener selv, at behandlingen i den nærmeste fremtid vil kunne hjælpe alle patienter med hæmofili, herunder dem, der udvikler antistoffer mod standardbehandling. 

Hæmofili er en medfødt, arvelig sygdom, hvor blodet ikke koagulerer normalt. Hæmofili A er forårsaget af mangel på blodstørkningsproteinet faktor VIII, og hæmofili B er forårsaget af mangel på blodstørkningsproteinet faktor IX. Standardbehandling for hæmofili er tilførsel af den faktor, som patienten mangler i blodet. Det kræver intravenøse injektioner hver anden dag, og i nogle tilfælde resulterer behandlingen i udvikling af antistoffer, der afviser den manglende faktor.

I den britiske undersøgelse har forskerne baseret deres behandling på mutationen faktor V Leiden. Hos patienter med faktor V Leiden fører defekter i APC-mekanismen til en overaktiv produktion af trombin, som er den aktive koagulationsfaktor, der aktiverer det sidst trin i koagulationsprocessen. Forskerne i studiet manipulerede en serpin, så den reducerede aktiviteten af APC.

For at teste deres teori behandlede forskerholdet mus med hæmofili B med den specifikke serpin og klippede i deres haler. Resultaterne viste, at serpinen hjalp størstedelen af ​​musene med at danne stabile blodpropper, hvilket resulterede i hurtigere koageldannelse. Serpinen var også i stand til at accelerere koageldannelse ved tilsætning til blodprøver af hæmofili A-patienter.

På den baggrund konkluderer forskerne, at deres serpin effektivt kan bruges til at behandle patienter med enten hæmofili A eller B.

Forskerne har fokuseret på at udvikle en serpin, som både er subkutant leveret og langtidsvirkende. Det betyder, at patienter kan slippe for infusioner tre gange ugentligt. En yderligere gevinst ved den nye behandling er, at et stabilt, subkutant, langtidsvirkende hæmostatisk middel vil kunne bringe behandling til flere hæmofilipatienter i verden, påpeger forskerne.

De håber inden for de næste tre år at kunne gennemføre deres første forsøg i mennesker med en subkutant administreret form af deres serpin.

 

Undersøgelsen er offentliggjort i Blood.

Chefredaktører

Kristian Lund
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nina Vedel-Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nordisk annoncedirektør

Marianne Østergaard Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Adresse

Schæffergården
Jægersborg Alle 166
2820 Gentofte
CVR: 37 21 28 22

Kontakt

Annoncer
Jobannoncer
Kontaktinfo
Abonnement, kontakt:
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Redaktionschef

Helle Torpegaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Journalister

Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

Bo Karl Christensen, redaktionsleder
Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
Christina Alfthan - patientrettigheder

Tilknyttede journalister

Natacha Houlind Petersen - allround
Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
Berit Andersen – psykiatri
Jette Marinus - respiratorisk
Maria Cuculiza - kultur
Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
Gorm Palmgren - onkologi
Hani Abu-Khalil - allround
Anne Westh - allround
Stephanie Hollender - allround
Thomas Telving - allround

Kommerciel afdeling

Annoncekonsulent
Malene Laursen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Annoncekonsulent
Helle Hviid
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Salgskonsulent, Sverige
Annika Östholm
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Webinarer
Majbritt Laustrup
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Administrativ koordinator
Anette Kjer Overgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Konference koordinator
Christina Ludvig
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Projektledere
Susanne Greisgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Lisbet Møller Helweg
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Research
Birgitte Gether