Kristian Lunds blog

Gilteritinib på vej mod EU-godkendelse

Det Europæiske Lægemiddelagenturs komité for lægemidler til mennesker, CHMP, har anbefalet den orale behandling gilteritinib (Xospata) som monoterapi til behandling af voksne patienter med FLT3-muteret (FLT3mut+) relapseret eller refraktær (behandlingsresistent) akut myeloid leukæmi (AML).

Hvis Europakommissionen udsteder markedsføringstilladelse til gilteritinib, har lægemidlet potentiale til at forbedre behandlingsresultaterne for AML-patienter med de hyppigst forekommende mutationer – FLT3 intern tandem duplikation (ITD) og FLT3 tyrosinkinasedomæne (TDK) – og vil blive et af de få fremskridt i behandlingen af AML i Europa i løbet af de seneste 40 år. Det mener Giovanni Martinelli, der er læge på hæmatologisk institut ved S. Orsola-Malpighi University Hospital i Bologna i Italien og investigator på studiet.

”Data er lovende. De viser en signifikant forbedring af den samlede overlevelse, og en fordobling af et-årsoverlevelsen ved behandling med gilteritinib sammenlignet med den nuværende standardbehandling. Aktuelt har patienter med FLT3-muteret relapseret eller refraktær AML en dårlig prognose med en samlet median overlevelse på mindre end seks måneder, når de behandles med kemoterapi. Hvis Europakommissionen udsteder markedsføringstilladelse til gilteritinib, har lægemidlet potentiale til at forandre behandlingslandskabet,” siger Giovanni Martinelli i en pressemeddelelse.

CHMP’s beslutning er baseret på resultater fra fase III-studiet ADMIRAL, der har undersøgt gilteritinib over for kemoterapi hos 371 patienter med FLT3-muteret relapseret eller refraktær AML. Studiet viser, at patienter behandlet med gilteritinib havde en signifikant længere samlet overlevelse (OS) sammenlignet med de patienter, som fik kemoterapi. Den samlede mediane overlevelse for de patienter, der blev behandlet med gilteritinib var på 9,3 måneder, mens den var 5,6 måneder for patienterne i kemoterapi-armen (HR 0,64 (95% CI 0,49, 0,83), P=0,0004). Et-årsoverlevelsesraten var 37 procent for patienter i behandling med gilteritinib og 17 procent for patienter i behandling med kemoterapi.

De hyppigst forekommende bivirkninger i begge behandlingsarme i ADMIRAL-studiet var febril neutropeni (43,7 procent), anæmi (43,4 procent) og pyreksi (38,6 procent). Almindelige grad ≥3 bivirkninger som følge af behandlingen med gilteritinib var anæmi (19,5 procent), febril neutropeni (15,4 procent) trombocytopeni (12,2 procent) og reduceret blodpladetal (12,2 procent). Justeret for behandlingsvarighed sås en lavere forekomst af alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger med gilteritinib (7,1 procent) end med kemoterapi (9,2 procent).

Anbefalingen fra CHMP vil nu blive vurderet af Europakommissionen, som har beføjelserne til at godkende lægemidler til de 28 EU-medlemslande, Island, Norge og Liechtenstein. I 2018 blev gilteritinib godkendt af de regulatoriske myndigheder i USA og Japan til behandling af voksne patienter med FLT3-muteret relapseret eller refraktær AML.

Udskriv Email

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift