Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
Genterapi kommer efter alt at dømme til at udgøre en hjørnesten i fremtidens behandling af hæmofili. En række firmaer arbejder på at få den endelige dataindsamling i hus. Især genterapier til hæmofili B er langt i udviklingen.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
Non-faktor profylakse er en ny type blødermedicin, der er under udvikling, og undersøges i protokollerede studier på de to danske hæmofilicentre. Der er aktuelt et non-faktor præparat i handlen, mens flere andre præparater med forskellige virkningsmekanismer er på vej.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
I de seneste 10-15 år er danske bløderpatienter blevet behandlet med rekombinant faktormedicin som standard profylakse. Behandlingen er effektiv og sikker, men der er fortsat behov for at supplere behandlingspaletten med ny og mere målrettet medicin. Og den er heldigvis på vej.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Sygdomme
Som den første hospitalsafdeling i landet har Hæmatologisk Afdeling på Aalborg Universitetshospital stillet anonymiserede genomiske data til rådighed for et stort internationalt forskningsnetværk. Datadelingen skal bidrage til at udvikle og optimere den personlige medicinske kræftbehandling.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Myelomatose
Medicinrådet har på gårdsdagens møde valgt ikke at anbefale CD38-antistoffet Darzalex (daratumumab) i kombination med bortezomib, melphalan og prednisolon (Dar MPV) som standardbehandling til patienter med nydiagnosticeret myelomatose, der ikke er egnede til højdosiskemoterapi med stamcellestøtte.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Lymfoma
På verdensplan tester forskerne aktuelt fem bispecifikke CD3/CD20-antistoffer som enkeltstofbehandling til B-cellelymfom, to af disse er i afprøvning på Rigshospitalets fase 1-enhed.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Uncategorised
Vi er lykkedes med at bringe basalforskningen tættere på klinikken, og vi har identificeret flere interessante targets, som virker lovende i forhold til behandling af patienter med recidiv efter akut myeloid leukæmi (AML) og myelodysplastisk syndrom (MDS).
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Lymfoma
De amerikanske sundhedsmyndigheder har anbefalet tabletbehandling med Xpovio (selinexor) som tredjelinjebehandling til patienter med relapseret eller refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL).
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Hæmofili
Der forskes intensivt i udviklingen af en ny klasse af lægemidler til hæmofili A og B, der i stedet for at få blodet til at koagulere, virker ved at inhibere hæmningen af koagulationssystemet. Forventningen er, at virkningen kan modsvare effekten af at have et funktionelt faktorniveau i blodet.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Sygdomme
CRISPR/Cas9 genterapien CTX001 til patienter med alvorlig seglcelleanæmi (SCD) eller transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT) har fået en PRIME-betegnelse af EMA. Det er den sidste i rækken af betegnelser, der viser, at de europæiske og de amerikanske lægemiddelmyndigheder ønsker at fremme udviklingen.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Myelomatose
De amerikanske sundhedsmyndigheder FDA har godkendt lægemidlet Blenrep (belantamab mafodotin-blmf) til patienter med relapseret eller refraktær myelomatose.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Uncategorised
I teorien har de hæmatologiske centre på Rigshospitalet og i Aarhus mulighed for at give CAR-T-celleterapi i tredje linje til patienter med diffust storcellet B-cellelymfom, men i praksis er sagen en anden.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Leukæmi
Med en donation på 2,5 mio. kr. fra Karen Elise Jensens Fond i ryggen er forskere fra Aarhus Universitet og Aarhus Universitetshospital i fuld gang med at teste, om CRISPR/Cas9-geneditering kan bruges til at udvikle nye kurative celleterapier til minimal restsygdom ved akut myeloid leukæmi (AML).
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Lymfoma
Medicinrådet har sat vurderingen af det CD79b-targeterede antistofkonjugat polatuzumab vedotin (Polivy) i kombination med bendamustin og rituximab til behandling af recidiveret eller refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) på midlertidig pause.
Skrevet af Anne Mette Steen-Andersen d. i kategorien Sygdomme
Patienter, som udvikler cytokin release syndrome (CRS) eller immune effector cell–associated neurotoxicity syndrome (ICANS) under CAR-T-celleterapi, er længere tid om at opnå normale blodtal efter endt behandling sammenlignet med patienter, der ikke får disse bivirkninger til behandlingen.
Måske er tiden inde til at udskifte bemandingen af Medicinrådet
Med en donation på 2,5 mio. kr. fra Karen Elise Jensens Fond i ryggen er forskere fra Aarhus Universitet og Aarhus Universitetshospital i fuld gang med at teste, om CRISPR/Cas9-geneditering kan bruges til at udvikle nye kurative celleterapier til minimal restsygdom ved akut myeloid leukæmi (AML).