Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Hæmatologien er big, big, BIG business

Skrevet af Kristian Lund d. 24. April 2016

Lægemidler er big business. Det er de færreste i tvivl om. Men de færreste tænker nok, at hæmatologiske lægemidler i givet fald er big, big, BIG business – og forklaringen er, at lægemidlerne er så små, at de falder i kategorien ’Orphan drugs’ som har sine egne vilkår, temmelig anderledes end andre lægemidler.

Set med danske øjne er orphan drugs særligt udfordrende lige nu, fordi vi er i gang med at opbygge Medicinrådet og et nyt prioriteringsystem, som vil få stort besvær med at administrere meget smalle lægemidler. Samtidig er der tale om en dansk eksportsucces, som bl.a. omfatter Novo-Nordisk, verdens 15. producent af orphan drugs.

På DHS’s årsmøde på Hindgavl gennemgik den britiske professor David Bowers dele af en stor rapport om netop orphan drugs. Per definition drejer det sig om lægemidler rettet til patientpopulationer, der er mindre end 5 patienter for hver 10.000 indbyggere.

Med den definition falder mange hæmatologiske lægemidler inden for kategorien, og det er, uden de ved det, vigtig for hæmatologerne og deres patienter - foruden de medicinalvirksomheder, som producerer disse lægemidler.

Det er der mange forklaringer på:

Orphan drugs opnår langt hurtigere godkendelse end andre lægemidler. I USA bruger FDA 10 måneder på at godkende orphan drugs mod 13 måneder for non-orphan drugs.

Omkostningerne til Fase III koster det halve for orphan drugs i forhold til andre lægemidler.

Ikke desto mindre er prisen for orphan drugs som helhed er 13,8 gange højere end for andre lægemidler.

Ingen andre områder har så mange lægemidler undervejs. I USA var antallet 291 nye lægemidler/indikationer alene i 2014. I EU var det tilsvarende antal 201.

Og for hæmatologer er det særligt interessant, at non-Hodgkin lymfomer er det sygdomsområde, som kan se hen til flest nye lægemidler.

Eksplosiv vækst

Men kategorien er også udfordret. I alt sælges der orphan drugs for 116 mia. US-dollar i 2016, altså formidable 760 mia. kr., en stigning på knap 11 procent siden 2015.

I de kommende år kommer den stigningstakt til at blive yderligere forøget. Allerede til næste år stiger den til over 13 procent, og derefter mindskes stigningstakten til det nuværende niveau på omkring 10 procent i 2020. På det tidspunkt runder salget af orphan drugs – hold på hat og handsker – 1.200 mia. kr. På de øvrige lægemiddelmarkeder er stigningen det halve eller mindre.

Orphan drugs kommer til at belaste de internationale sundhedsvæsener betydeligt mere end andre lægemidler, faktisk nærmest dobbelt så meget.

Kristian Lund

Derfor stiger orphan drugs andel af omkostningerne også med raketfart. For bare syv år siden var deres andel af lægemiddeludgifterne omkring 10 procent. I 2020 er den andel fordoblet til over 20 procent. Der er tale om en nærmest chokerende stor andel, som også kommer til at blive et dominerende tema i den danske sundhedsvæsen.

Orphan drugs kommer til at belaste de internationale sundhedsvæsener betydeligt mere end andre lægemidler, faktisk nærmest dobbelt så meget.

Novo Nordisk bliver en stor spiller

De kommercielle vindere er selvsagt de virksomheder, som producerer lægemidlerne, og i de kommende fire år kommer fire af de store medicinalkoncerner til at skille sig ud, nemlig Celgene, Novartis, BMS og Roche. Alle fire kommer i 2020 til at sælge orphan drugs for mere end 12 mia. US-dollars, altså over 75 mia. danske kr.

I feltet efter frontgruppen ligger selskaber som Johnson & Johnson/Janssen, Pfizer, MSD, AbbVie, Shire og Baxalta, der forventes at sælge lægemidler for omkring 30-40 mia. kr. - hver.

Set fra en dansk synsvinkel kan man notere sig, at Novo Nordisk kommer ind som verdens 15. største producent af orphan drugs (bløder-medicin, væksthormon), som er blandt den danske insulingigants temmelig diskrete successer.

Orphan drugs er altså på vej til at blive en vigtig dansk eksportartikel med en værdi på 3,5 mia. US-dollars i 2020, svarende til omkring 25 mia. kr. – og det kan få betydning for den danske håndtering af sådanne lægemidler, som jo har så stor vægt, at de har betydning for den danske nationaløkonomi.

Celgene og BMS, de store vindere

Ifølge denne prognose, bliver Celgenes Revlimid til myelomatose suverænt vinderen i de kommende år med en fordobling af salget frem til 2020, hvor salget overstiger 10 mia. US-dollars, altså 66 mia. danske kr. Revlimid bliver – hvis Orphan Drug Report 2015 har ret – årtiets store orphan drug blockbuster.

BMS’s Opdivo (i dag: modermærkecancer, lungecancer m.v.) indtager 2. pladsen med en forventet omsætning i 2020 på 55 mia. kr., mens MSDs Keytruda (i dag: modermærkecancer) forventes at realisere et salg på 35 mia. kr.

Roches Rituxan (non-Hodgkin lymfom m.v.) bevarer sin status som et af de store hæmatologiske lægemidler frem til 2020. I dag er omsætningen 37 mia. kr. – og den falder, men kun til et niveau på 34 mia. kr.

Imbruvica (I dag; CLL, MCL, Waldenströms) har reelt et lidt større potentiale frem til 2020. Men salget deles mellem AbbVie og Johnson & Johnson/Janssen (i Danmark). Til sammen vurderes Imbruvica til at runde en samlet omsætning på 38 mia. kr., hvilket gør det til det tredjestørste orphan drug i verden i 2020.

Højdespringerne anføres af Roche og Amgen

Novartis’s Tasigna mod CML er også på top 10. Det forventes at fordoble sit salg i de kommende år til et niveau på 15 mia. kr., hvilket svarer til en årlig vækst på 7 procent.

Så er Roches Gazyva (CLL) straks mere lovende med et potentiale på knap 13 mia. kr. i 2020 fra et niveau på stort set ingenting, fordi lægemidlet stadig er forholdsvis nyt.

Kyprolis (myelomatose) fra Amgen bliver også en højdespringer, som når et niveau på knap 13 mia. kr. i 2020 – og også det er forholdsvis nyt, og skal bevise sit værd i de kommende år. Eksperterne tror på det.

Lilly og Boehringer Ingelheim har begge højdespringere med stort potentiale. Boehringers Ofev til lungefibrose er et forholdsvis nyt lægemiddel, men det forventes at realisere et salg på over 10 mia. kr. i 2020. Lillys Cyramza til mavecancer har nogenlunde samme potentiale.

Hvad med Medicinrådet

De økonomiske interesser er enorme når det gælder orphan drugs. Omsætningerne stiger med raketfart, og det samme gør interessen for at udvikle nye lægemidler.

Det er jo godt for patienterne.

Tilbage er bare et helt nyt spørgsmål. Kan det nye Medicinråd og organisationen bag overhovedet håndtere de smalle lægemidler?

Og hvad vil der ske når lægemidlerne bliver endnu smallere.

Det er den vej det går.

 

Rank     Product Generic Name Company Phase (Current) Pharmacological Class 2014 2020 CAGR
1.            Revlimid lenalidomide Celgene Marketed Immunomodulator 4,980 10,058 +12%
2.            Opdivo nivolumab Bristol-Myers Squibb Marketed Anti-programmed death-1 (PD-1) MAb 6 8,192 +233%
3.            Soliris eculizumab Alexion Pharmaceuticals Marketed Anti-complement factor C5 MAb 2,234 5,414 +16%
4.            Keytruda pembrolizumab Merck & Co Marketed Anti-programmed death-1 (PD-1) MAb 55 5,297 +114%
5.            Rituxan rituximab Roche Marketed Anti-CD20 MAb 7,547 5,117 -6%
6.            Orkambi lumacaftor; ivacaftor Vertex Pharmaceuticals Marketed Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) corrector - 5,051 n/a
7.            Imbruvica ibrutinib AbbVie Marketed Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitor - 2,982 n/a
8.            Imbruvica ibrutinib Johnson & Johnson Marketed Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitor 55 2,712 +91%
9.            Esbriet Pirfenidone Roche Marketed Tumour necrosis factor alpha (TNFα) & transforming growth factor-beta (TGF-β) inhibitor 48 2,492 +93%
10.          Tasigna nilotinib hydrochloride monohydrate Novartis Marketed BCR-ABL tyrosine kinase inhibitor 1,529 2,331 +7%
11.          Pomalyst pomalidomide Celgene Marketed Immunomodulator 680 2,060 +20%
12.          Alimta pemetrexed disodium Eli Lilly Marketed Thymidylate synthase inhibitor 2,792 2,019 -5%
13.          Gazyva obinutuzumab Roche Marketed Anti-CD20 MAb 54 1,932 +82%
14.          Advate factor VIII (procoagulant) Baxalta Marketed Factor VIII 2,348 1,918 -3%
15.          Kyprolis carfilzomib Amgen Marketed Proteasome inhibitor 331 1,857 +33%
16.          Obeticholic acid obeticholic acid Intercept Pharmaceuticals Filed Farnesoid X receptor (FXR) agonist - 1,827 n/a
17.          Yervoy ipilimumab Bristol-Myers Squibb Marketed Anti-cytotoxic T lymphocyte associated protein 4 (CTLA4) MAb 1,308 1,723 +5%
18.          Ofev* nintedanib Boehringer Ingelheim Marketed Tyrosine kinase inhibitor 5 1,674 +164%
19.          Cyramza ramucirumab Eli Lilly Marketed Anti-VEGF-2 MAb 76 1,655 +67%
20.          Sprycel dasatinib Bristol-Myers Squibb Marketed Tyrosine kinase inhibitor 1,493 1,646 +2%
Other 71,487 109,870 +7%
Total 97,026 177,827 +10.6%

 

Om skribenten

Kristian Lund

Kristian Lund

Kristian Lund er redaktør på Hæmatologisk Tidsskrift, tidligere chefredaktør på Dagens Medicin og en af landets mest vidende debattører på sundhedsområdet.

Leave a comment

Please login to leave a comment.

Kræftmidlet pazopanib virker mod blødninger hos patienter med arvelig hæmoragisk telangiektasi

EHA: Angiogenese-hæmmeren pazopanib blev oprindeligt udviklet som et kræftmiddel og blev godkendt dertil af det europæiske lægemiddelagentur EMA i 2010.

Patienter med immun trombocytopeni lever længere end i 80’erne

EHA: Forbedret langtidsoverlevelse over tid. Det er, hvad patienter med blodsygdommen Immun Trombocytopeni (ITP) ifølge et dansk registerstudie har opnået de seneste 40 år. 

Luspatercept effektiv mod transfusionsuafhængig β-thalassæmi 

EHA: Lægemidlet luspatercept er kun godkendt til behandling af transfusionsafhængig β-thalassæmi - men nu viser fase II-studiet Beyond, at det også kan bruges til behandling af den transfusions-uafhængige version af sygdommen (NTD).

Opfølgning på MAIA-studiet kan udløse ny standardbehandling af myelomatose

EHA: Tillæg af daratumumab til kombinationsbehandlingen lenalidomid plus dexamethason medfører en væsentligt bedre total-overlevelse for ikke-transplanterbare myelomatose-patienter end lenalidomid og dexamethason alene.

Kombibehandlingen ibrutinib og venetoclax bedst til ældre, skrøbelige CLL-patienter

EHA: Standardbehandlingen til skrøbelige, typisk ældre patienter med kronisk lymfatisk leukæmi CLL eller den nært beslægtede kræftsygdom småcellet lymfocytært lymfom SLL er chlorambucil plus obinutuzumab (Clb+O).

Astmamidlet terbutalin mulig behandling mod immun trombocytopeni

EHA: Terbulin - solgt under flere handelsnavne som f.eks. Bricanyl og Marex - kan måske også bruges som en helt ny terapiform mod immun trombocytopeni (ITP) -  en autoimmun blodsygdom, der manifesterer sig ved et lavt antal blodplader.

Azacitidin forbedrer overlevelsen for novo-AML

EHA: Behandling med oral azacitidin forbedrer i betydelig grad overlevelsen for patienter, der lider af De novo AML og som har gener forbundet med øget risiko for en dårlig prognose.

Hjemmekemo løfter de syges livskvalitet og mindsker pres på hospitalet

EHA: Mange patienter med akut myeloid leukæmi (AML) har i et dansk setup vist sig at kunne få kemo via pumpe i eget hjem med rygdækning fra antibiotika og sygeplejersker. Det øger patientens livskvalitet og mindsker presset på hospitalerne.

Vyxeos bedre end fludarabinbehandling til at reducere MRD

EHA: Patienter med sekundær akut myeloid leukæmi (AML) har en markant større chance for at blive helbredt med Vyxeos (CPX-351) uden tilbageværende kræftrester end patienter behandlet med et fludarabinholdigt regime.

Blødning og et lavt antal blodplader ofte årsag til tidlig romiplostim-kur mod immun trombocytopeni  

EHA: Behandling med det biologiske lægemiddel romiplostim mod den godartede og sjældne sygdom immun trombocytopeni (ITP) indledes i højere grad på grund af blødninger og et lavt antal blodplader end fordi sygdommen har haft en bestemt varighed.

Kultur

    Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

    MS Tidsskrift

    Diagnostisk Tidsskrift

     

    Ledelse

    Webmaster

    Redaktion

    • Redaktionschef
      Helle Torpegaard
      helle@medicinsketidsskrifter.dk

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Sybille Hildebrandt - alm. praksis, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen, diabetes, onkologi
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround

    Om os

    Redaktionen

    Ledelse

    Webmaster

    Redaktion

    • Redaktionschef
      Helle Torpegaard
      helle@medicinsketidsskrifter.dk

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Sybille Hildebrandt - alm. praksis, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen, diabetes, onkologi
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround

    Om os