Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin



Yngre voksne ALL-patienters overlevelse er fordoblet på et årti

Overlevelsen blandt yngre voksne (18-45 år) med akut lymfatisk leukæmi (ALL) er i løbet af ganske få år steget fra ca. 40 til ca. 80 procent. Den markant forbedrede overlevelse skyldes i høj grad, at hæmatologien for voksne er begyndt at benytte sig af protokoller udviklet i hæmatologien for børn.

Det fortæller Kjeld Schmiegelow, der som professor i pædiatri ved BørneUngeAfdelingen på Juliane Marie Centret står i spidsen for et nordisk-baltisk samarbejde, som han tilbage i 2008 kickstartede mellem børneonkologien og voksenhæmatologien.

“Da jeg inviterede hæmatologerne fra voksenområdet til at indgå i et samarbejde med os, var den primære målsætning ikke blot at opnå bedre behandlingsresultater. Målet var at opbygge et nordisk-baltisk samarbejde, der ved at samle omfattende data kunne komme til at forstå, hvorfor helbredelsesraten var så meget dårligere for voksne. Håbet var, at vi på den måde kunne forbedre den fremtidige behandling for alle aldersgrupper. Det har været noget af en øjenåbner for alle parter, som da også har valgt at fortsætte samarbejdet,” siger Kjeld Schmiegelow.

Mange lande melder sig ind

Kimen til samarbejdet blev allerede lagt, da han i 2007 overtog lederskabet for udvikling af en ny protokol, som var baseret på helt nye strategier i forhold til at spore sig ind på den optimale behandling for det enkelte barn. Fordelen ved den nye protokol var, at den rummede helt klare krav til diagnostik og behandling samt en plan for, hvordan man skulle håndtere bivirkninger. Den nye strategi halverede antallet af sygdomstilbagefald for børn og unge under 18 år. Med håb om, at strategien også kunne komme voksne til gavn, inviterede Kjeld Schmiegelow også voksen-hæmatologer med ind i arbejdet. I erkendelse af, at ALL-voksne havde en meget dårligere prognose end ALL-børn, valgte ikke kun Danmark men syv nordiske og baltiske lande at slutte sig til. Og det varede ikke længe, før medlemmerne kunne plukke de første frugter af samarbejdet i form af en fordobling af overlevelsen for voksne til 80 procent. 

Kvantespringet åbnede flere europæiske landes øjne for samarbejdet. Siden 2019 har hele 14 europæiske lande meldt sig ind, heriblandt store spillere på området som England og Frankrig. 

“Samarbejdet mellem 14 europæiske lande har givet grobund for omfattende erfaringsudveksling og mulighed for at gennemføre store studier, der vil bidrage til at definere fremtidig behandling for ALL hos børn og yngre voksne. For de yngre voksne opnåede medlemslandene de hidtil bedste behandlingsresultater i verden ved at skifte til en behandling, der udsprang af erfaringerne fra børneonkologien,” siger Kjeld Schmiegelow, der tilføjer, at ældre med ALL ikke er så interessante i denne sammenhæng, da de bliver behandlet efter nogle helt andre principper. 

Han fortæller, at samarbejdet lige fra begyndelsen har haft stor betydning for den danske måde at behandle børnene og de yngre voksne på. De aktuelle danske strategier for diagnostik og behandling, der har været brugt herhjemme siden 2018, udsprang f.eks. netop af det indledende samarbejde i de nordiske og baltiske lande.

“Selvom ALL er en ret sjælden sygdom blandt voksne under 50 år med kun 15-20 danske patienter årligt, var der tidligere ikke ensartet behandling på tværs af landet, sådan som det var tilfældet for børn. Konsekvensen heraf var, at den enkelte patients behandling i alt for høj grad kom til at afhænge af den pågældende læges syn på sagen,” siger Schmiegelow.

På jagt efter standarder

Frem til 2018 havde ALL-behandling for voksne på verdensplan et dårligt ry som følge af, at rigtigt mange patienter fik tilbagefald og at der ikke var nogen standarder for kemoterapien. Men det var problemer, som det nye samarbejde gjorde op med.

“Udgangspunktet var, at nu ville vi lave en videnskabelig platform, hvor vi behandlede patienterne efter nøjagtigt de samme kriterier. Ud over at give lægerne en mere systematisk tilgang til behandlingen, skulle den fælles platform også samle parternes viden på feltet, således at en læge aldrig stod alene med et akut problem,” siger han, der som eksempler på sådanne tilstande nævner en akut opstået blodprop eller bugspytkirtelbetændelse som kræver, at lægen afgør om ALL-behandlingen med den udløsende kemoterapi skal stoppes eller ej.

“Det er svært for en enkelt læge at sidde inde med tilstrækkelig viden om alle de facetter, der spiller en rolle i så kompleks en sygdomstilstand og langvarigt behandlingsforløb med mere end ti forskellige cellegifte. Hæmatologerne på voksenområdet har ligesom os altid fokuseret på at redde patienten, men der har manglet en national eller nordisk standard,” siger han. 

Opbyggede kæmpe data-bank

Samarbejdet, som på daværende tidspunkt altså kun rummede de nordiske og baltiske lande, gjorde det ikke kun muligt at udveksle erfaringer. Det udløste også en mere systematisk sammenligning af data fra alle de patienter, som var blevet behandlet i de lande, der indgik i samarbejdet. Det drejede sig om data fra i alt 3000 børn og voksne. 

“De ekstremt gode data på nøjagtigt den samme behandling for både børn og voksne gav os en fantastisk mulighed for at sammenligne behandlingseffekt og forekomsten af bivirkninger på tværs af aldersgrupper. Det var vi de første til at gøre i verden,” siger Kjeld Schmiegelow.

Siden da har medlemmerne kunnet sammenligne bivirkninger og behandlingseffekt på tværs af aldersgrupper. Det gælder især teenagere, der fortsat bliver behandlet efter børne-protokoller, men som nu viser sig at have større lighed med de yngre voksne end med de mindre børn. 

Sammenligningen gjorde det også klart, at voksne langt hyppigere blev klassificeret som højrisiko-patienter, fordi de har en mere aggressiv og mindre behandlingsfølsom leukæmi end børn. De får oftere mere intensiv behandling end børnene og oplever derfor flere bivirkninger til behandlingen. Der var dog også børn, der endte op i samme høj risiko-kategori. Og sammenlignede man børn og voksne med aggressiv leukæmi, viste helbredsraten sig at være identisk på tværs af aldersgrupper. På den måde fandt gruppen ud af, at de voksne generelt havde en dårligere prognose end børnene, men at patienterne inden for hver risikogruppe og behandlingsgruppe var ret ens uanset deres alder. 

“Fundet er bare ét af utallige eksempler på, hvordan både voksen-læger og børnelæger lærer noget af samarbejdet," pointerer han.

De gode resultater har ført til, at de fjorten europæiske lande vil behandle alle ALL-børn efter den samme protokol de kommende år. Fælles fodslag er der endnu ikke helt på voksenområdet, hvor Norden og Baltikum har valgt både at lade børnene og de yngre voksne følge samme protokol, mens Frankrig, Portugal og England fortsat holder fast i at have en separat voksenprotokol. 

“Det er synd for de yngre voksne i de pågældende lande, da vi gennem samarbejdet allerede har dokumenteret, at netop de unge voksne kan opnå en stor effekt ved også at overgå til den protokol. Men det er tilladt at blive klogere og fortryde,” siger Kjeld Schmiegelow.

“Det, som samarbejdet indtil videre har medført, er en standardisering af både diagnostik, behandlingen og håndtering af bivirkninger. Det betyder, at den enkelte patient får en behandling, der er uafhængig af hvilken læge, der er behandlingsansvarlig,” siger han.

Udskriv Email

Stat og regioner mangler strategi for at udnytte potentialet i kunstig intellligens

Hvis man vil være førende på kunstig intelligens (AI) og life science, som regeringen har givet udtryk for, skal man centralt fra staten og regionerne tage mere ansvar for udvikling og understøttelse på området.

Transretinsyre og arsentrioxid er effektivt mod pædiatrisk APL

Kombinationen af ​​transretinsyre og arsentrioxid er en effektiv behandling af børn med standard og højrisiko akut promyelocytisk leukæmi (APL).

MabThera-vedligeholdelse giver længere overlevelse ved FL end responstilpasset behandling

En responstilpasset behandling er forbundet med signifikant ringere progressionsfri overlevelse (PFS) hos patienter med avanceret follikulært lymfom (FL) sammenlignet med vedligeholdelsesbehandling med MabThera (rituximab).

Læger vil fjerne behandlingsgaranti

Region Syddanmark, Region Sjælland og region Nordjylland udskyder nu operationer på grund af mangel på hænder og senge. Lægeforeningen opfordrer til, at behandlings- og udredningsgarantien suspenderes midlertidigt.

Leif Vestergaard: Uacceptabelt at Medicinrådet mangler tid til behandlings-vejledninger

Mængden af ansøgninger om vurdering af nye lægemidler går ud over nok så vigtigt arbejde med udarbejdelse af behandlingsvejledninger. Situationen er uacceptabel og kalder på en løsning, vurderer patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.

Nyt studie: Molekylær analyse er nødvendighed for målrettet behandling af DLBCL

Der bør foretages en grundig molekylær analyse, før målrettede lægemidler tages i brug til patienter med diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL). Sådan lyder meldingen fra forfatterne bag en ny litteraturgennemgang.

Forskere finder nye myelomatose-typer og potentielle målrettede behandlinger

En forskergruppe har udviklet en ny model, der bruger DNA- og RNA-sekventeringsdata fra hundredvis af patienter til at identificere specifikke gener og genetiske ændringer, der er ansvarlige for aldrig tidligere definerede undertyper af myelomatose.

Nye diagnostiske værktøjer i støbeskeen til at detektere SOS-syndromet

Patienter, der efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation udvikler svært hepatisk sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) kan forbedre deres overlevelseschance ved at komme i behandling med lægemidlet Defitelio (defibrotide).

Medicinrådet får helt nye beføjelser til at godkende medicin

Fra 1. januar 2022 har Medicinrådet fået lov til at anbefale lægemidler betinget i en tidsbegrænset periode, har Danske Regioners bestyrelse besluttet.

Jura-eksperter: Medicinrådet kan godt anbefale off-label-brug af lægemidler

To juraeksperter bekræfter nu, at Medicinrådet ifølge dansk lovgivning og EU-retten både kan anbefale lægemidler off-label og sammenligne et godkendt lægemiddel med et off-label.

Kultur

    Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

    MS Tidsskrift

    Diagnostisk Tidsskrift

     

    Ledelse

    Webmaster

    Redaktion

    • Redaktionschef
      Helle Torpegaard
      helle@medicinsketidsskrifter.dk

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Nana Fischer - allround

    Om os

    Redaktionen

    Ledelse

    Webmaster

    Redaktion

    • Redaktionschef
      Helle Torpegaard
      helle@medicinsketidsskrifter.dk

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Nana Fischer - allround

    Om os