Måske er tiden inde til at udskifte bemandingen af Medicinrådet

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

"I realiteten har vi ingen mulighed for at tilbyde patienterne CAR-T-celleterapi – en behandling, der vel at mærke har vist bemærkelsesværdigt positive og holdbare resultater blandt patienter med dårlig prognose, hvor kemoterapi har en begrænset effekt," siger Judit Jørgensen.

Overlæge i hård kritik: Danmark halter bagefter i CAR-T-kapløb

I teorien har de hæmatologiske centre på Rigshospitalet og i Aarhus mulighed for at give CAR-T-celleterapi i tredje linje til patienter med diffust storcellet B-cellelymfom, men i praksis er sagen en anden.

De regionale lægemiddelkomitéer tilbageviser nemlig konsekvent ansøgningerne med henvisning til, at Medicinrådet har afvist behandlingen, lyder kritikken fra Judit Jørgensen, overlæge på Hæmatologisk Afdeling ved Aarhus Universitetshospital.

Formand for den regionale lægemiddelkomité i Region Midtjylland og medlem af Medicinrådets formandskab, Jørgen Schøler Kristensen, afviser kritikken.  

De amerikanske og de europæiske lægemiddelmyndigheder har godkendt CAR-T-celleterapierne Yescarta (axicabtagene ciloleucel) og Kymriah (tisagenlecleucel) i tredje linje til patienter med relaps eller refraktær DLBCL (og til akut lymfatisk leukæmi). I Danmark valgte Medicinrådet i februar sidste år at afvise behandlingerne som mulige standardbehandlinger til patientgruppen med den begrundelse, at »der ikke var et rimeligt forhold mellem lægemidlernes kliniske merværdi og omkostningerne ved behandlingen sammenlignet med bedste tilgængelige behandling.« Medicinrådet pegede også på, at data i ansøgningerne stammede fra fase II-studier, og af denne grund blev evidensens kvalitet vurderet til at være meget lav.

En gordisk knude

Medicinrådets afvisning af de to behandlinger har, ifølge Judit Jørgensen, skabt en slags gordisk knude. For selvom de behandlende læger i realiteten kan ansøge og få grønt lys af de regionale lægemiddelkomitéer til at behandle patienter med fremskreden DLBCL med CAR-T-celleterapi i tredje linje, så er behandlingen de facto ikke mulig, mener hun.

"Sundhedsministeriet og sundhedsstyrelsen har meldt ud, at Medicinrådets vurderinger kun er vejledende.

Men de regionale lægemiddelkomitéer afviser vores ansøgninger med henvisning til, at de patienter, vi søger om behandling til, opfylder behandlingskriterierne i de studier, som danner grundlag for EMA godkendelse og Medicinrådets sagsbehandling. Så i realiteten har vi ingen mulighed for at tilbyde patienterne CAR-T-celleterapi – en behandling, der vel at mærke har vist bemærkelsesværdigt positive og holdbare resultater blandt patienter med dårlig prognose, hvor kemoterapi har en begrænset effekt," siger Judit Jørgensen.

Siden Medicinrådet afviste Yescarta og Kymriah mod relapseret/refraktær DLBCL har man i Danmark ansøgt lægemiddelkomitéerne om lov til at behandle DLBCL-patienter med CAR-T-celleterapi to gange. Begge gange med et afslag på ansøgningerne som resultat.

CAR-T-celleterapi i udlandet

I den periode, hvor Medicinrådet behandlede ansøgningerne fra de to medicinalvirksomheder bag Yescarta og Kymriah, kunne danske DLBCL-patienter, som levede op til inklusionskriterierne i godkendelsesstudierne, under særlige omstændigheder få CAR-T-celleterapi i udlandet. Det kunne de i henhold til Sundhedsloven (kapitel 22, paragraf 89. Og det kunne de, fordi de højtspecialiserede behandlingerne var godkendt af FDA og EMA. I perioden blev to danske patienter fra Aarhus behandlet i USA.

"Der var et vindue i den periode, hvor Medicinrådet tog stilling til behandlingerne. Men det vindue er lukket igen, fordi rådet er kommet med en endelig vurdering. Den eneste mulighed vi har i dag er, at vi kan forsøge at få patienterne inkluderet i en klinisk protokol med CAR T i udlandet. Patienterne kan også selv betale for behandlingen i udlandet. Det er en omstændelig proces. Vores patienter er meget syge, og de vil derfor ofte ikke have tid til at vente den tid, det tager," siger Judit Jørgensen.

Formand afviser kritik

Formanden for den regionale lægemiddelkomité i Region Midtjylland, Jørgen Schøler Kristensen, kan ikke udtale sig om de konkrete behandlingsansøgninger, men han vil gerne kommentere på, hvordan arbejdet i regionen generelt foregår.

"Det er ikke sådan, at vi konsekvent afviser en behandlingsansøgning, fordi det pågældende lægemiddel har været behandlet, og er blevet afvist i Medicinrådet. Vi afviser, hvis der på baggrund af en faglig gennemgang af ansøgningen ikke er god nok argumentation for at godkende behandlingen. Vi arbejder efter det syvende princip, hvilket betyder, at alle patienter har ret til at få deres sager vurderet. Det gør vi meget ud af at leve op til," siger Jørgen Schøler Kristensen.

I Region Midtjylland er det Klinisk Farmakologisk Afdeling ved Aarhus Universitetshospital, der varetager den faglige gennemgang af behandlingsansøgningerne. Bliver der ansøgt om behandling med et lægemiddel, som Medicinrådet har afvist, lægger Klinisk Farmakologisk Afdeling vægt på, om den patient, som der ansøges om behandling til, har en anden profil end de patienter, der er vurderet i Medicinrådets anbefaling.

"Men det er ikke sådan, at patienter, som ikke har en anden profil, nødvendigvis får afslag på behandling. Så sort-hvidt kan det slet ikke stilles op. Der kan være særlige forhold ved den enkelte patients sag, der gør, at der er et fagligt grundlag for at anbefale behandlingen til netop dén patient," siger Jørgen Schøler Kristensen.

Han tilføjer: "Når vi har afvist at anbefale CAR-T-celleterapi til DLBCL i tredje linje, er det altså med henvisning til den faglige argumentation i ansøgningerne. Der er ingen automatik i afslagene. At Medicinrådet har lavet en anbefaling, som Region Midtjylland har valgt at følge, blokerer ikke for, at de behandlende læger kan søge om at få lov til at bruge lægemidlet alligevel. Det er selvfølgelig ikke nogen garanti for, at lægerne altid får det, som de gerne vil have det – men hvis de rette omstændigheder er der, vil de få grønt lys."

Jørgen Schøler Kristensen påpeger, at der i Region Midtjylland er blevet indført flere behandlinger, som ikke anbefales af Medicinrådet. Det gælder både standardbehandlinger, behandlinger, der endnu ikke har været behandlet i Medicinrådet og behandlinger, som er blevet afvist af Medicinrådet.

"Vi gør meget ud af at have en ordentlig og gennemsigtig sagsbehandling. Vi har stor forståelse for, at der er mange aktører på det her felt, som alle har deres grunde til at agerer, som de gør. Vi tager ikke parti, vi ser alene på de faglige argumenter," siger Jørgen Schøler Kristensen.  

Meget svært at skaffe evidens

Herhjemme er der kun godkendte standardbehandlinger til DLBCL i første og anden linje. Hvis patienterne er refraktære eller får tilbagefald efter behandling med højdosis kemoterapi, bliver de for nuværende tilbudt fornyet traditionel kemoterapi eller en eksperimentel behandling. Det er kun få procent af patienterne, der responderer på de traditionelle tredje linjebehandlinger. Eksperimentelle behandlinger i kliniske protokoller kan give adgang til nye behandlinger, men effekten og bivirkningsprofilen af de eksperimentelle behandlinger er endnu ikke fuld belyst, da formålet med protokollen er at indsamle disse data. Det er, ifølge Judit Jørgensen, et etisk dilemma at henvise en patient til eksperimentel behandling, når der eksisterer en dokumenteret og godkendt behandling – som patienten endnu ikke har fået, men jo desværre heller ikke har adgang til.

"Vi har at gøre med en patientgruppe, hvis prognose er meget dårlig med en gennemsnitslevetid på ca. seks måneder. Jeg har svært ved at forstå, at vi ikke kan få adgang til at tilbyde dem CAR-T-celleterapi, som er en behandling, der ville kunne få ca. 40 procent af patienterne i langvarig remission. Andre lande i  Europa og udvalgte lande udenfor Europa har godkendt CAR-T-celleterapi til DLBCL, og i USA, hvor de har behandlet over 1000 patienter, ser vi, at behandlingerne faktisk performer lige så godt i en real world setting, som de gjorde i de kliniske studier. Det hører til sjældenhederne," siger Judit Jørgensen.

Hun tilføjer: "Medicinrådet tildeler klinisk merværdi for nye behandlinger i forhold til standardbehandlinger.  Men problemet er jo, at ikke findes en standardbehandling, når det kommer til tredje linjebehandling af DLBCL. Så den dokumentation rådet kræver, er nærmest umulig at skaffe. Nu hvor CAR-T-celleterapi er standard i de fleste udviklede lande, vil ingen medicinfirmaer starte en fase III protokol alene for at få godkendelse i Danmark."

Hun påpeger, at Medicinrådet i januar 2020 godkendte CAR-T-cellebehandling til børn med akut lymfatisk leukæmi (ALL) på baggrund af et lignende fase II-studie og evidensgrundlag.

Danmark er bagerst i bussen

De senere år har målrettet og personlig medicin haft et stort fagligt og politisk fokus, og det er, ifølge Judit Jørgensen, frustrerende at observere, hvordan de mange storladne visioner ikke bliver fulgt op af handling, når det kommer til CAR-T-celleterapi.

"Det er sørgeligt at være vidne til, at vi i et land som Danmark, der tidligere har været ledende inden for eksperimentel forskning og kliniske protokoller, nu i den grad halter efter de andre europæiske lande inden for så vigtigt et felt. Der er sågar nogle østeuropæiske lande, som kan tilbyde behandlinger, vi ikke kan. Vi kan ikke være det bekendt over for patienterne, og vi kan ikke være det bekendt i forhold til vores renommé ud ad til," siger Judit Jørgensen.

"Hvorfor skulle vi blive tildelt protokoller med CAR-T-celleterapi til DLBCL, når vi ingen erfaring har med behandlingen herhjemme? Min forventning er, at vi snart vil se protokoller til patienter, der er blevet behandlet med CAR-T-celleterapi, og dem vil Danmark også være ekskluderet fra. Det er ikke holdbart," siger hun.

QALY kan være en vej ud

Medicinrådet skal fra januar 2010 implementere måleenheden QALY (kvalitetsjusteret leveår) i rådets proces og metode som hjælp til at vurdere, om ny sygehusmedicin skal anbefales som standardbehandling. QALY er et standardiseret mål, der kombinerer livskvalitet og overlevelse, og det kan anvendes til at sammenligne sundhedsforbedringer på tværs af sygdomme, behandlingsformer og indsatsområder, skriver Medicinrådet. QALY er taget i brug i flere af de lande vi normalt sammenligner os med, heriblandt Norge, Sverige og England.

"Hvis Medicinrådet vil revurdere CAR-T-præparater i henhold til QALY, vil der være håb for godkendelse, men rygterne siger, at de præparater, der er blevet vurderet ud fra nuværende metode, ikke kan revurderes i henhold til QALY. Jeg forventer, at indførslen af QALY vil komme de dyre engangsbehandlinger til gode, heriblandt CAR-T-celleterapi. For jo længere remission et præparat kan sikre patienterne, des billigere vil det jo i princippet blive per år," siger Judit Jørgensen.

Den langvarige remission, som er observeret i fase II-studierne på Yescarta og Kymriah, har ført til, at der nu pågår fase III-studier, der sammenligner stamcelletransplantation med CAR-T-celleterapi i anden linje til DLBCL.

"Det er muligt, at vi inden længe vil se data, der viser, at CAR-T-celleterapi kan overflødiggøre transplantation for patienter med tilbagefald af DLBCL. Min forventning er, at vi vil se de første data fra disse studier på ASH i år. Hvis de falder positivt ud, så har jeg svært ved at tro, at Medicinrådet kan fastholde afvisningen af CAR-T-celleterapi til recidiverende DLBCL," siger Judit Jørgensen.

Hun tilføjer: "I regi af Dansk Hæmatologisk Selskab er vi i gang med at etablere et CAR-T-celleterapi-udvalg og udarbejde retningslinjer for, hvilke patienter, der er kandidater til behandlingen. Jeg er dog bange for, at det ikke vil rykke ved den nuværende situation."

Virksomheder kan anmode om revurdering

Medicinrådet oplyser, at Danske Regioner har sendt et udkast til ny metode- og procesvejledning for rådets vurdering af nye lægemidler i høring. Processen for revurderingen af en anbefaling er beskrevet i afsnit 10 i udkastet til procesvejledningen.

Her står: "Virksomheder kan anmode Medicinrådet om at revurdere en anbefaling. Medicinrådet vil som udgangspunkt være positivt indstillet overfor dette, hvis der foreligger nye informationer, der viser betydende ændring i den kliniske effekt og sikkerhed og/eller i resultatet af den sundhedsøkonomiske analyse."

Udskriv Email

FDA anbefaler selinexor til fremskreden DLBCL

De amerikanske sundhedsmyndigheder har anbefalet tabletbehandling med Xpovio (selinexor) som tredjelinjebehandling til patienter med relapseret eller refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL).

Alvorlig CRS og ICANS forbindes med forsinket recovery efter CAR-T

Patienter, som udvikler cytokin release syndrome (CRS) eller immune effector cell–associated neurotoxicity syndrome (ICANS) under CAR-T-celleterapi, er længere tid om at opnå normale blodtal efter endt behandling sammenlignet med patienter, der ikke får disse bivirkninger til behandlingen.

Medicinrådet afviser Xospata til patienter med FLT3-muteret AML

På rådsmødet i går besluttede Medicinrådet at afvise tabletbehandlingen Xospata (gilteritinib) til patienter med recidiverende eller refraktær FLT3-muteret akut myeloid leukæmi (AML). 

FYO-formand: Noget må sættes i stedet for industribetalt efteruddannelse

En armslængde til industrien giver god mening, mener formanden for Foreningen af Yngre Onkologer, Marianne Vogsen om fremtidens efteruddannelse. Men noget skal stå i stedet.

Genterapi er kun én blandt flere nye lovende behandlinger af hæmofili

Flere af de mange genterapier i pipeline er målrettet hæmofili og især inden for behandling af hæmofili b står kandidaterne på spring. Genterapi er imidlertid ikke det eneste interessante nye behandlingsprincip.

FDA anbefaler Onureg til AML-patienter i første remission

De amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA har godkendt en ny tabletbehandling med Onureg (azacitidin) som vedligeholdelsesterapi af patienter med akut myeloid leukæmi (AML).

Xospata har lille merværdi mod FLT3-muteret AML

Xospata (gilteritenib) til recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi (AML) med FLT3-mutation giver en lille merværdi sammenlignet med kemoterapi, konkluderer Medicinrådet i vurderingsrapporten, der skal danne grundlag for den endelige anbefaling af lægemidlet.

Dansk overlæge: Fuld forståelse for FDA's afvisning af genterapi

Genterapien valoctogene roxaparvovec - i daglig tale kaldet Valrox - kunne være blevet den første godkendte genterapi mod hæmofili, men sådan gik det ikke.

Nydiagnosticerede myelomatosepatienter kan godt tåle at træne

Nydiagnosticerede patienter med myelomatose tager ikke skade af at begynde at træne, så snart de får diagnosen, uanset deres alder og uanset, hvilken behandling de skal igennem, så længe de tager hensyn til de individuelle udfordringer, sygdommen har givet dem.

FDA godkender udvidet brug af Darzalex

De amerikanske sundhedsmyndigheder FDA har godkendt en udvidet behandlingsbrug af blockbuster-midlet daratumumab (Darzalex).

Kultur

  • Skræmmende indblik i anorexiens nærmest overmenneskelige kræfter

    STREAMING: Dokumentarserie fra DR3 følger den unge kvinde Alina, der i flere år har kæmpet en forgæves kamp mod sin spiseforstyrrelse, som hun så gerne vil af med, men alligevel lader sig styre af døgnet rundt. 

    Læs mere

  • Epidemiernes historie på de store lærreder

    UDSTILLING: Statens Museum for Kunst har åbnet sine døre og fortæller i dette efterår historien om, hvordan epidemier gennem tiderne har påvirket vores måder at leve på. 

    Læs mere

  • Forfærdende bog fra plejehjemsleder

    Langt de fleste demente overmedicineres, så de bliver syge af det og mange tvinges til at sidde i deres våde bleer i op til otte timer. fortæller plejehjemsleder i ny, forfærdende bog, Omsorgsmanifestet, som bør give sundhedspolitikerne sved på panden.

    Læs mere

  • Kalejdoskopisk og poetisk online-udstilling om covid-19 pandemien

    UDSTILLINGER: "Life support – tanker om livets opretholdelse under en pandemi" hedder ny online-udstilling, der er skabt af Medicinsk Museions hjemsendte medarbejdere, som har sat sig for at udforske livet under covid-19 pandemien.

    Læs mere

  • Ny bog: Patientinddragelse handler også om god økonomi

    BØGER: At blive ramt af kræft i blodet betyder et ofte barskt behandlingsforløb, hvor patienter kan føle, at de står helt alene med vigtige beslutninger og valg. Og samarbejdet med sundhedsvæsnet lykkes ikke altid, fremgår det af ny interviewbog med 10 patienter og pårørende.

    Læs mere

  • Ny essaysamling er balsam for sjælen i en coronatid

    BØGER: En ny essaysamling fra den verdensberømte forfatter, Zadie Smith, er balsam for sjælen midt i coronaens tid, hvor pandemien er rig på analytiske og politiske data, fakta, kurver og bølger, men fattig på refleksion og forståelse af, hvordan den påvirker vores mentale indre liv.

    Læs mere

  • Ny personlig kræftbog kan gøre en ret så træt i håret

    BØGER: Forfatter og tidligere kræftpatient Jane McLelland har lavet sin egen opskrift på genbrug af gamle kendte mediciner tilsat kosttilskud, som hun i sin nye bog mener kan redde langt de fleste kræftpatienter fra døden.

    Læs mere

  • Bente Klarlund har fundet ungdommens kilde

    BØGER: At man  kan blive yngre med årene er ifølge Bente Klarlund Pedersen et videnskabeligt faktum, som hun har forsøgt at afdække og popularisere i sin vellykkede bog Yngre med årene.

    Læs mere

  • Ny cannabisbog er kritisk over for traditionel produktion

    BØGER: Den energi, der kræves til traditionel produktion af cannabis, kan koste mange milliarder kroner om året, skriver forfatter i ny og ellers passioneret bog om medicinsk cannabis, som ellers er lidt for ukritisk.

    Læs mere

  • Podcastserie: Mød en modig ung kvinde med brystkræft i stadie fire

    PODCAST: Ditte Giese, journalist og debattør, 42 år, og kronisk syg af brystkræft drømmer om at få bare 10 år mere til sig selv og sin familie. Det har hun lavet en modig og sjælden podcastserie om.

    Læs mere

  • Ny fin bog til unge med depression

    BØGER: Ny bog om depressioner blandt unge mellem 18 og 25 år er en god hjælp til at få stillet diagnosen depression, hvis det er en sådan, der er i spil -  og i øvrigt også til at komme af med den igen.

    Læs mere

  • Julie Rubow: Jeg var min demente mands respirator

    BØGER: Pleje af demente bør adskilles fra ældreplejen, mener Julie Rubow, hvis afdøde mand, Bjørn Jacobsen, ikke fik den kvalificerede hjælp, som kunne have gjort, at han havde haft nogle sidste gode måneder eller år i hjemmet fremfor at ende som stærkt psykotisk og afkræftet på institution.

    Læs mere

  • Julie Rubows kamp er ikke slut, selv om Bjørn er død af demens

    BØGER: Julie Rubow har tre gange været nær pårørende til en dement. Sidste gang til sin mand, Bjørn Jacobsen, som døde for netop et år siden, men som inden blev landskendt i tre dokumentarprogrammer, som viste hans og familiens liv under Alzheimer-sygdommens ubønhørlige hærgen.

    Læs mere

  • Kinesisk systemkritikers nye corona-film stiller foruroligende spørgsmål 

    FILM: Den kinesiske systemkritiker Ai Weiwes dokumentarfilm om coronavirussen, Coronation, giver os en unik chance for at se, hvad der i virkeligheden foregik i Wuhan under byens lockdown i pandemiens første måneder.

    Læs mere

  • Ny slankebog er lige lovlig smart

    BØGER: Så er vi på dem igen. Blodsukker-, Atkins-, Keto- og 5:2 – diæterne. Slankekurenes tredje højsæson er over os, og de professionelle slankekursforfattere står parate til at hjælpe os med løfter om vægttab på rekordtid uden afsavn.

    Læs mere

  • Ny bog: Manglen på organer til donation er alarmerende

    BØGER: Hvert år dør mennesker i Danmark, mens de venter på et organ. En ny debatbog konkluderer, at Danmark bør lave sin lovgivning om og derved indføre aktivt fravalg fremfor den nuværende model som bygger på aktivt tilvalg.

    Læs mere

  • Tidligere overlæge får fornem forfatterpris

    BØGER: Tidligere overlæge og dr.med Steffen Jacobsen har fået Otto B. Lindhardt Prisen 2020 på 50.000 kr. for sit forfatterskab siden han for tre år siden smed sin lægekittel i protest mod forholdene for læger og patienter i det danske hospitalsvæsen.

    Læs mere

  • Sharon Stones familie hårdt ramt af covid-19

    MEDIER: Hollywood-stjernen Sharon Stone, hvis nærmeste familie er enten døde eller syge af covid-19, fortæller i ny opsigtsvækkende video om, hvordan sygdommen har hærget hendes familie og allerede har taget livet af hendes bedstemor og gudmor, mens hendes søster og svoger lige nu kæmper for deres liv på hospitalet.

    Læs mere

    Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

    MS Tidsskrift

    Diagnostisk Tidsskrift

     

    Redaktion

    Redaktion

    Webmaster

    Tilknyttede journalister

    • Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Annette Lausten - gastroenterologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen, diabetes, onkologi
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround

    Om os

    Redaktionen

    Redaktion

    Webmaster

    Tilknyttede journalister

    • Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Annette Lausten - gastroenterologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen, diabetes, onkologi
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround

    Om os