Millionprojekt begynder at kaste ny viden om AML og MDS af sig

Vi er lykkedes med at bringe basalforskningen tættere på klinikken, og vi har identificeret flere interessante targets, som virker lovende i forhold til behandling af patienter med recidiv efter akut myeloid leukæmi (AML) og myelodysplastisk syndrom (MDS).

Sådan siger professor Bo Porse, der er ansat ved Finsenlaboratoriet, BRIC og DanStem, og som er én de drivende kræfter bag Program for Translationel Hæmatologi (PTH), der i 2017 modtog en donation på 100 mio.kr. fra Novo Nordisk Fonden til at forske i personlig medicin til patienter med hæmatologisk kræft.

I de tre år, der er gået, siden pengene faldt, har de involverede i projektet ikke siddet på hænderne. De har, ifølge Bo Porse, arbejdet for at opfylde visionerne for programmet: At styrke behandlingen af patienter med recidiv efter AML og MDS, indhente ny viden om mekanismer, der regulerer raske og de syge stamceller, samt uddanne den næste generation af forskere til at tænke hæmatologi på tværs af faggrænser.

"Hvis vi vil lykkes med at styrke behandlingen af patienter med AML og MDS, så er det afgørende, at vi bringer basalforskningen tættere på det kliniske arbejde – og omvendt. Det er vi allerede kommet langt med. Vi har blandt andet etableret en fast møderække, hvor vi på tværs af vores fagligheder og kompetencer diskuterer og evaluerer projekter med afsæt i relevante kliniske problemstillinger. Samarbejdet vil andre efter os kunne videreføre og drage fordel af," siger Bo Porse.

Omfattende lægemiddel-screening

En del patienter med AML kan succesfuldt behandles med kemoterapi, men for patienter, som får recidiv efter kemoterapi og som ikke er kandidater til stamcelletransplantation, er behandlingsmulighederne meget begrænsede eller slet ikke eksisterende. Målet med PTH er at udvikle personlige lægemidler, som kan komme denne patientgruppe til gode i fremtiden. Én af de måder forskerne i PTH arbejder med udvikling af personlig medicin, er ved at teste et panel af godkendte lægemidler og nye stoffer på kræftceller fra patienter med AML eller MDS.

En del af bevillingen fra Novo Nordisk Fonden er således gået til at etablere et speciallaboratorium, hvor screeningen foregår. I laboratoriet isoleres og testes den enkelte patients kræftstamceller over for et bredt panel af stoffer. Sideløbende karakteriseres kræftstamcellerne i laboratoriet i celleforsøg og musemodeller.

"Lægemiddelscreeningen fungerer som et pejlemærke i forhold til at finde og udvikle lægemidler til patienter med recidiv efter AML og MDS. Det minder om det, der foregår på Fase 1-enheden på Rigshospitalet – bortset fra, at vi har færre patienter og vi også tester stoffer, der ikke tidligere har været afprøvet i kræft. Vi planlægger i øjeblikket kliniske forsøg med henblik på at teste om stofferne også har klinisk effekt," siger Bo Porse.

Forhåbningen er, at programmet på et tidspunkt kan udbredes til at inkludere andre hæmatologiske sygdomme udover MDS og AML.

Vitamin C i fokus

Et af de stoffer, som aktuelt er i fokus, er vitamin C. Mangel på vitamin C har tidligere været associeret med udviklingen af kræft, men korrelationen er aldrig blevet endeligt fastslået. Patienter med AML og MDS har ofte vitamin C-mangel. Det gælder også mennesker med mutationer i knoglemarvens celler (klonal hæmatopoiese), som er en et slags forstadie til AML og MDS.

"Mennesker med klonal hæmatopoiese har en 15 gange større risiko for at progrediere til AML og MDS end resten af befolkningen. Vi er nysgerrige på at undersøge, om behandling med forholdsvis små doser vitamin C spiller en rolle i forhold til, hvilke mennesker, der udvikler sygdom og hvem, der ikke gør," siger Bo Porse.

Professor Kirsten Grønbæk fra Hæmatologisk Klinik på Rigshospitalet, som er en af de andre drivende kræfter i PTH, har sammen med sin forskningsgruppe for ganske nylig publiceret data fra et pilotstudie, der viser, at små doser vitamin C korrigerede en epigenetisk markør, som er associeret med hæmatologisk sygdom.

"Det er super interessante data – og tænk, hvis vi kunne forebygge alvorlige kræftsygdomme med noget så simpelt og billigt som små doser vitamin C. Det er vigtigt at understrege, at vi ikke ved, hvorfor patienterne har vitamin C-mangel. Og vi ved derfor ikke, om det i virkeligheden er leukæmicellerne, der ’æder’ vitaminet. Er det dét, nytter det jo ikke noget, at vi fodrer dem med endnu mere brændstof,« siger Bo Porse.

Nye interessante targets

På basalforskningsniveau har PTH betydet, at man på Finsenlaboratoriet er lykkedes med at identificere flere nye lovende targets på overfladen af leukæmicellerne. Af kommercialiseringshensyn kan Bo Porse endnu ikke gå i detaljer med disse fund, men han kan sige, at behandling med antistoffer imod de nye targets, har fået sygdommen til at forsvinde i musemodeller. 

"Der er selvfølgelig langt til kliniske trials, men et af de antistoffer vi arbejder med, virker meget lovende. Vi er aktuelt i gang med at humanisere dette antistof, så vi kan komme i gang med at afprøve det i mennesker. Det er dyre og langsommelige processer, og vi vil formentlig være afhængige af etablering af spin-out firmaer for at skubbe udviklingen frem. 100 mio. kr. er rigtig mange penge, men når det kommer til kliniske trials og udvikling af lægemidler, rækker de desværre ikke særlig langt. Det er en udfordring," siger Bo Porse. 

Udfordring eller ej. Bo Porse er optimistisk, og skal han se fem år ud i fremtiden, forventer han, at man i regi af PTH vil have flere antistofbaserede lægemidler under udvikling.

"Et benspænd er imidlertid, at de patientpopulationer, vi arbejder med, er meget små. Vi har modtaget en bevilling fra Kræftens Bekæmpelses Danish Comprehensive Cancer Center-initiativ, som har gjort det muligt for os, at udvide vores protokoller til at inkludere patienter fra hele landet. Men skal det for alvor batte noget, er de kliniske trials nødt til at koordineres på tværs af Norden. Ellers vil det tage for lang tid at få rekrutteret nok patienter," siger Bo Porse.

PTH-programmet er resultatet af et flerårigt samarbejde mellem DanStem, Biotech Research and Innovation Centre (BRIC) på Københavns Universitet, Finsenlaboratoriet og Hæmatologisk afdeling på Rigshospitalet.

 

  • Oprettet den .

Kultur

    • Chefredaktører
      Kristian Lund
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Nina Vedel-Petersen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Nordisk annoncedirektør
      Marianne Østergaard Petersen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Adresse

      Schæffergården
      Jægersborg Alle 166
      2820 Gentofte
      CVR: 37 21 28 22

      Kontakt

      Annoncer
      Kontaktinfo
      Abonnement
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    • Redaktionschef

      Helle Torpegaard
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen, redaktionel udviklingsleder
      Bo Karl Christensen, redaktionsleder
      Frederik Jølving, redaktionsleder
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Nana Fischer - allround
      Hanna Sigga Madslund, allround
      Stephanie Hollender, allround

      Kommerciel afdeling

      Annoncekonsulent
      Malene Laursen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Salgskonsulent
      Helle Garrett
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Salgskonsulent, Sverige
      Annika Östholm
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Webinarer
      Majbritt Laustrup
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Administrativ koordinator
      Anette Kjer Overgaard
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Konference koordinator
      Christina Ludvig
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Research
      Birgitte Gether