Måske er tiden inde til at udskifte bemandingen af Medicinrådet

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

"Hvis vi vil lykkes med at styrke behandlingen af patienter med AML og MDS, så er det afgørende, at vi bringer basalforskningen tættere på det kliniske arbejde – og omvendt," siger Bo Porse.

Millionprojekt begynder at kaste ny viden om AML og MDS af sig

Vi er lykkedes med at bringe basalforskningen tættere på klinikken, og vi har identificeret flere interessante targets, som virker lovende i forhold til behandling af patienter med recidiv efter akut myeloid leukæmi (AML) og myelodysplastisk syndrom (MDS).

Sådan siger professor Bo Porse, der er ansat ved Finsenlaboratoriet, BRIC og DanStem, og som er én de drivende kræfter bag Program for Translationel Hæmatologi (PTH), der i 2017 modtog en donation på 100 mio.kr. fra Novo Nordisk Fonden til at forske i personlig medicin til patienter med hæmatologisk kræft.

I de tre år, der er gået, siden pengene faldt, har de involverede i projektet ikke siddet på hænderne. De har, ifølge Bo Porse, arbejdet for at opfylde visionerne for programmet: At styrke behandlingen af patienter med recidiv efter AML og MDS, indhente ny viden om mekanismer, der regulerer raske og de syge stamceller, samt uddanne den næste generation af forskere til at tænke hæmatologi på tværs af faggrænser.

"Hvis vi vil lykkes med at styrke behandlingen af patienter med AML og MDS, så er det afgørende, at vi bringer basalforskningen tættere på det kliniske arbejde – og omvendt. Det er vi allerede kommet langt med. Vi har blandt andet etableret en fast møderække, hvor vi på tværs af vores fagligheder og kompetencer diskuterer og evaluerer projekter med afsæt i relevante kliniske problemstillinger. Samarbejdet vil andre efter os kunne videreføre og drage fordel af," siger Bo Porse.

Omfattende lægemiddel-screening

En del patienter med AML kan succesfuldt behandles med kemoterapi, men for patienter, som får recidiv efter kemoterapi og som ikke er kandidater til stamcelletransplantation, er behandlingsmulighederne meget begrænsede eller slet ikke eksisterende. Målet med PTH er at udvikle personlige lægemidler, som kan komme denne patientgruppe til gode i fremtiden. Én af de måder forskerne i PTH arbejder med udvikling af personlig medicin, er ved at teste et panel af godkendte lægemidler og nye stoffer på kræftceller fra patienter med AML eller MDS.

En del af bevillingen fra Novo Nordisk Fonden er således gået til at etablere et speciallaboratorium, hvor screeningen foregår. I laboratoriet isoleres og testes den enkelte patients kræftstamceller over for et bredt panel af stoffer. Sideløbende karakteriseres kræftstamcellerne i laboratoriet i celleforsøg og musemodeller.

"Lægemiddelscreeningen fungerer som et pejlemærke i forhold til at finde og udvikle lægemidler til patienter med recidiv efter AML og MDS. Det minder om det, der foregår på Fase 1-enheden på Rigshospitalet – bortset fra, at vi har færre patienter og vi også tester stoffer, der ikke tidligere har været afprøvet i kræft. Vi planlægger i øjeblikket kliniske forsøg med henblik på at teste om stofferne også har klinisk effekt," siger Bo Porse.

Forhåbningen er, at programmet på et tidspunkt kan udbredes til at inkludere andre hæmatologiske sygdomme udover MDS og AML.

Vitamin C i fokus

Et af de stoffer, som aktuelt er i fokus, er vitamin C. Mangel på vitamin C har tidligere været associeret med udviklingen af kræft, men korrelationen er aldrig blevet endeligt fastslået. Patienter med AML og MDS har ofte vitamin C-mangel. Det gælder også mennesker med mutationer i knoglemarvens celler (klonal hæmatopoiese), som er en et slags forstadie til AML og MDS.

"Mennesker med klonal hæmatopoiese har en 15 gange større risiko for at progrediere til AML og MDS end resten af befolkningen. Vi er nysgerrige på at undersøge, om behandling med forholdsvis små doser vitamin C spiller en rolle i forhold til, hvilke mennesker, der udvikler sygdom og hvem, der ikke gør," siger Bo Porse.

Professor Kirsten Grønbæk fra Hæmatologisk Klinik på Rigshospitalet, som er en af de andre drivende kræfter i PTH, har sammen med sin forskningsgruppe for ganske nylig publiceret data fra et pilotstudie, der viser, at små doser vitamin C korrigerede en epigenetisk markør, som er associeret med hæmatologisk sygdom.

"Det er super interessante data – og tænk, hvis vi kunne forebygge alvorlige kræftsygdomme med noget så simpelt og billigt som små doser vitamin C. Det er vigtigt at understrege, at vi ikke ved, hvorfor patienterne har vitamin C-mangel. Og vi ved derfor ikke, om det i virkeligheden er leukæmicellerne, der ’æder’ vitaminet. Er det dét, nytter det jo ikke noget, at vi fodrer dem med endnu mere brændstof,« siger Bo Porse.

Nye interessante targets

På basalforskningsniveau har PTH betydet, at man på Finsenlaboratoriet er lykkedes med at identificere flere nye lovende targets på overfladen af leukæmicellerne. Af kommercialiseringshensyn kan Bo Porse endnu ikke gå i detaljer med disse fund, men han kan sige, at behandling med antistoffer imod de nye targets, har fået sygdommen til at forsvinde i musemodeller. 

"Der er selvfølgelig langt til kliniske trials, men et af de antistoffer vi arbejder med, virker meget lovende. Vi er aktuelt i gang med at humanisere dette antistof, så vi kan komme i gang med at afprøve det i mennesker. Det er dyre og langsommelige processer, og vi vil formentlig være afhængige af etablering af spin-out firmaer for at skubbe udviklingen frem. 100 mio. kr. er rigtig mange penge, men når det kommer til kliniske trials og udvikling af lægemidler, rækker de desværre ikke særlig langt. Det er en udfordring," siger Bo Porse. 

Udfordring eller ej. Bo Porse er optimistisk, og skal han se fem år ud i fremtiden, forventer han, at man i regi af PTH vil have flere antistofbaserede lægemidler under udvikling.

"Et benspænd er imidlertid, at de patientpopulationer, vi arbejder med, er meget små. Vi har modtaget en bevilling fra Kræftens Bekæmpelses Danish Comprehensive Cancer Center-initiativ, som har gjort det muligt for os, at udvide vores protokoller til at inkludere patienter fra hele landet. Men skal det for alvor batte noget, er de kliniske trials nødt til at koordineres på tværs af Norden. Ellers vil det tage for lang tid at få rekrutteret nok patienter," siger Bo Porse.

PTH-programmet er resultatet af et flerårigt samarbejde mellem DanStem, Biotech Research and Innovation Centre (BRIC) på Københavns Universitet, Finsenlaboratoriet og Hæmatologisk afdeling på Rigshospitalet.

 

Udskriv Email

FDA anbefaler selinexor til fremskreden DLBCL

De amerikanske sundhedsmyndigheder har anbefalet tabletbehandling med Xpovio (selinexor) som tredjelinjebehandling til patienter med relapseret eller refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL).

Alvorlig CRS og ICANS forbindes med forsinket recovery efter CAR-T

Patienter, som udvikler cytokin release syndrome (CRS) eller immune effector cell–associated neurotoxicity syndrome (ICANS) under CAR-T-celleterapi, er længere tid om at opnå normale blodtal efter endt behandling sammenlignet med patienter, der ikke får disse bivirkninger til behandlingen.

Medicinrådet afviser Xospata til patienter med FLT3-muteret AML

På rådsmødet i går besluttede Medicinrådet at afvise tabletbehandlingen Xospata (gilteritinib) til patienter med recidiverende eller refraktær FLT3-muteret akut myeloid leukæmi (AML). 

FYO-formand: Noget må sættes i stedet for industribetalt efteruddannelse

En armslængde til industrien giver god mening, mener formanden for Foreningen af Yngre Onkologer, Marianne Vogsen om fremtidens efteruddannelse. Men noget skal stå i stedet.

Genterapi er kun én blandt flere nye lovende behandlinger af hæmofili

Flere af de mange genterapier i pipeline er målrettet hæmofili og især inden for behandling af hæmofili b står kandidaterne på spring. Genterapi er imidlertid ikke det eneste interessante nye behandlingsprincip.

FDA anbefaler Onureg til AML-patienter i første remission

De amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA har godkendt en ny tabletbehandling med Onureg (azacitidin) som vedligeholdelsesterapi af patienter med akut myeloid leukæmi (AML).

Xospata har lille merværdi mod FLT3-muteret AML

Xospata (gilteritenib) til recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi (AML) med FLT3-mutation giver en lille merværdi sammenlignet med kemoterapi, konkluderer Medicinrådet i vurderingsrapporten, der skal danne grundlag for den endelige anbefaling af lægemidlet.

Dansk overlæge: Fuld forståelse for FDA's afvisning af genterapi

Genterapien valoctogene roxaparvovec - i daglig tale kaldet Valrox - kunne være blevet den første godkendte genterapi mod hæmofili, men sådan gik det ikke.

Nydiagnosticerede myelomatosepatienter kan godt tåle at træne

Nydiagnosticerede patienter med myelomatose tager ikke skade af at begynde at træne, så snart de får diagnosen, uanset deres alder og uanset, hvilken behandling de skal igennem, så længe de tager hensyn til de individuelle udfordringer, sygdommen har givet dem.

FDA godkender udvidet brug af Darzalex

De amerikanske sundhedsmyndigheder FDA har godkendt en udvidet behandlingsbrug af blockbuster-midlet daratumumab (Darzalex).

Kultur

  • Skræmmende indblik i anorexiens nærmest overmenneskelige kræfter

    STREAMING: Dokumentarserie fra DR3 følger den unge kvinde Alina, der i flere år har kæmpet en forgæves kamp mod sin spiseforstyrrelse, som hun så gerne vil af med, men alligevel lader sig styre af døgnet rundt. 

    Læs mere

  • Epidemiernes historie på de store lærreder

    UDSTILLING: Statens Museum for Kunst har åbnet sine døre og fortæller i dette efterår historien om, hvordan epidemier gennem tiderne har påvirket vores måder at leve på. 

    Læs mere

  • Forfærdende bog fra plejehjemsleder

    Langt de fleste demente overmedicineres, så de bliver syge af det og mange tvinges til at sidde i deres våde bleer i op til otte timer. fortæller plejehjemsleder i ny, forfærdende bog, Omsorgsmanifestet, som bør give sundhedspolitikerne sved på panden.

    Læs mere

  • Kalejdoskopisk og poetisk online-udstilling om covid-19 pandemien

    UDSTILLINGER: "Life support – tanker om livets opretholdelse under en pandemi" hedder ny online-udstilling, der er skabt af Medicinsk Museions hjemsendte medarbejdere, som har sat sig for at udforske livet under covid-19 pandemien.

    Læs mere

  • Ny bog: Patientinddragelse handler også om god økonomi

    BØGER: At blive ramt af kræft i blodet betyder et ofte barskt behandlingsforløb, hvor patienter kan føle, at de står helt alene med vigtige beslutninger og valg. Og samarbejdet med sundhedsvæsnet lykkes ikke altid, fremgår det af ny interviewbog med 10 patienter og pårørende.

    Læs mere

  • Ny essaysamling er balsam for sjælen i en coronatid

    BØGER: En ny essaysamling fra den verdensberømte forfatter, Zadie Smith, er balsam for sjælen midt i coronaens tid, hvor pandemien er rig på analytiske og politiske data, fakta, kurver og bølger, men fattig på refleksion og forståelse af, hvordan den påvirker vores mentale indre liv.

    Læs mere

  • Ny personlig kræftbog kan gøre en ret så træt i håret

    BØGER: Forfatter og tidligere kræftpatient Jane McLelland har lavet sin egen opskrift på genbrug af gamle kendte mediciner tilsat kosttilskud, som hun i sin nye bog mener kan redde langt de fleste kræftpatienter fra døden.

    Læs mere

  • Bente Klarlund har fundet ungdommens kilde

    BØGER: At man  kan blive yngre med årene er ifølge Bente Klarlund Pedersen et videnskabeligt faktum, som hun har forsøgt at afdække og popularisere i sin vellykkede bog Yngre med årene.

    Læs mere

  • Ny cannabisbog er kritisk over for traditionel produktion

    BØGER: Den energi, der kræves til traditionel produktion af cannabis, kan koste mange milliarder kroner om året, skriver forfatter i ny og ellers passioneret bog om medicinsk cannabis, som ellers er lidt for ukritisk.

    Læs mere

  • Podcastserie: Mød en modig ung kvinde med brystkræft i stadie fire

    PODCAST: Ditte Giese, journalist og debattør, 42 år, og kronisk syg af brystkræft drømmer om at få bare 10 år mere til sig selv og sin familie. Det har hun lavet en modig og sjælden podcastserie om.

    Læs mere

  • Ny fin bog til unge med depression

    BØGER: Ny bog om depressioner blandt unge mellem 18 og 25 år er en god hjælp til at få stillet diagnosen depression, hvis det er en sådan, der er i spil -  og i øvrigt også til at komme af med den igen.

    Læs mere

  • Julie Rubow: Jeg var min demente mands respirator

    BØGER: Pleje af demente bør adskilles fra ældreplejen, mener Julie Rubow, hvis afdøde mand, Bjørn Jacobsen, ikke fik den kvalificerede hjælp, som kunne have gjort, at han havde haft nogle sidste gode måneder eller år i hjemmet fremfor at ende som stærkt psykotisk og afkræftet på institution.

    Læs mere

  • Julie Rubows kamp er ikke slut, selv om Bjørn er død af demens

    BØGER: Julie Rubow har tre gange været nær pårørende til en dement. Sidste gang til sin mand, Bjørn Jacobsen, som døde for netop et år siden, men som inden blev landskendt i tre dokumentarprogrammer, som viste hans og familiens liv under Alzheimer-sygdommens ubønhørlige hærgen.

    Læs mere

  • Kinesisk systemkritikers nye corona-film stiller foruroligende spørgsmål 

    FILM: Den kinesiske systemkritiker Ai Weiwes dokumentarfilm om coronavirussen, Coronation, giver os en unik chance for at se, hvad der i virkeligheden foregik i Wuhan under byens lockdown i pandemiens første måneder.

    Læs mere

  • Ny slankebog er lige lovlig smart

    BØGER: Så er vi på dem igen. Blodsukker-, Atkins-, Keto- og 5:2 – diæterne. Slankekurenes tredje højsæson er over os, og de professionelle slankekursforfattere står parate til at hjælpe os med løfter om vægttab på rekordtid uden afsavn.

    Læs mere

  • Ny bog: Manglen på organer til donation er alarmerende

    BØGER: Hvert år dør mennesker i Danmark, mens de venter på et organ. En ny debatbog konkluderer, at Danmark bør lave sin lovgivning om og derved indføre aktivt fravalg fremfor den nuværende model som bygger på aktivt tilvalg.

    Læs mere

  • Tidligere overlæge får fornem forfatterpris

    BØGER: Tidligere overlæge og dr.med Steffen Jacobsen har fået Otto B. Lindhardt Prisen 2020 på 50.000 kr. for sit forfatterskab siden han for tre år siden smed sin lægekittel i protest mod forholdene for læger og patienter i det danske hospitalsvæsen.

    Læs mere

  • Sharon Stones familie hårdt ramt af covid-19

    MEDIER: Hollywood-stjernen Sharon Stone, hvis nærmeste familie er enten døde eller syge af covid-19, fortæller i ny opsigtsvækkende video om, hvordan sygdommen har hærget hendes familie og allerede har taget livet af hendes bedstemor og gudmor, mens hendes søster og svoger lige nu kæmper for deres liv på hospitalet.

    Læs mere

    Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

    MS Tidsskrift

    Diagnostisk Tidsskrift

     

    Redaktion

    Redaktion

    Webmaster

    Tilknyttede journalister

    • Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Annette Lausten - gastroenterologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen, diabetes, onkologi
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround

    Om os

    Redaktionen

    Redaktion

    Webmaster

    Tilknyttede journalister

    • Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Annette Lausten - gastroenterologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen, diabetes, onkologi
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround

    Om os