Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

"Hvis vi vil lykkes med at styrke behandlingen af patienter med AML og MDS, så er det afgørende, at vi bringer basalforskningen tættere på det kliniske arbejde – og omvendt," siger Bo Porse.

Millionprojekt begynder at kaste ny viden om AML og MDS af sig

Vi er lykkedes med at bringe basalforskningen tættere på klinikken, og vi har identificeret flere interessante targets, som virker lovende i forhold til behandling af patienter med recidiv efter akut myeloid leukæmi (AML) og myelodysplastisk syndrom (MDS).

Sådan siger professor Bo Porse, der er ansat ved Finsenlaboratoriet, BRIC og DanStem, og som er én de drivende kræfter bag Program for Translationel Hæmatologi (PTH), der i 2017 modtog en donation på 100 mio.kr. fra Novo Nordisk Fonden til at forske i personlig medicin til patienter med hæmatologisk kræft.

I de tre år, der er gået, siden pengene faldt, har de involverede i projektet ikke siddet på hænderne. De har, ifølge Bo Porse, arbejdet for at opfylde visionerne for programmet: At styrke behandlingen af patienter med recidiv efter AML og MDS, indhente ny viden om mekanismer, der regulerer raske og de syge stamceller, samt uddanne den næste generation af forskere til at tænke hæmatologi på tværs af faggrænser.

"Hvis vi vil lykkes med at styrke behandlingen af patienter med AML og MDS, så er det afgørende, at vi bringer basalforskningen tættere på det kliniske arbejde – og omvendt. Det er vi allerede kommet langt med. Vi har blandt andet etableret en fast møderække, hvor vi på tværs af vores fagligheder og kompetencer diskuterer og evaluerer projekter med afsæt i relevante kliniske problemstillinger. Samarbejdet vil andre efter os kunne videreføre og drage fordel af," siger Bo Porse.

Omfattende lægemiddel-screening

En del patienter med AML kan succesfuldt behandles med kemoterapi, men for patienter, som får recidiv efter kemoterapi og som ikke er kandidater til stamcelletransplantation, er behandlingsmulighederne meget begrænsede eller slet ikke eksisterende. Målet med PTH er at udvikle personlige lægemidler, som kan komme denne patientgruppe til gode i fremtiden. Én af de måder forskerne i PTH arbejder med udvikling af personlig medicin, er ved at teste et panel af godkendte lægemidler og nye stoffer på kræftceller fra patienter med AML eller MDS.

En del af bevillingen fra Novo Nordisk Fonden er således gået til at etablere et speciallaboratorium, hvor screeningen foregår. I laboratoriet isoleres og testes den enkelte patients kræftstamceller over for et bredt panel af stoffer. Sideløbende karakteriseres kræftstamcellerne i laboratoriet i celleforsøg og musemodeller.

"Lægemiddelscreeningen fungerer som et pejlemærke i forhold til at finde og udvikle lægemidler til patienter med recidiv efter AML og MDS. Det minder om det, der foregår på Fase 1-enheden på Rigshospitalet – bortset fra, at vi har færre patienter og vi også tester stoffer, der ikke tidligere har været afprøvet i kræft. Vi planlægger i øjeblikket kliniske forsøg med henblik på at teste om stofferne også har klinisk effekt," siger Bo Porse.

Forhåbningen er, at programmet på et tidspunkt kan udbredes til at inkludere andre hæmatologiske sygdomme udover MDS og AML.

Vitamin C i fokus

Et af de stoffer, som aktuelt er i fokus, er vitamin C. Mangel på vitamin C har tidligere været associeret med udviklingen af kræft, men korrelationen er aldrig blevet endeligt fastslået. Patienter med AML og MDS har ofte vitamin C-mangel. Det gælder også mennesker med mutationer i knoglemarvens celler (klonal hæmatopoiese), som er en et slags forstadie til AML og MDS.

"Mennesker med klonal hæmatopoiese har en 15 gange større risiko for at progrediere til AML og MDS end resten af befolkningen. Vi er nysgerrige på at undersøge, om behandling med forholdsvis små doser vitamin C spiller en rolle i forhold til, hvilke mennesker, der udvikler sygdom og hvem, der ikke gør," siger Bo Porse.

Professor Kirsten Grønbæk fra Hæmatologisk Klinik på Rigshospitalet, som er en af de andre drivende kræfter i PTH, har sammen med sin forskningsgruppe for ganske nylig publiceret data fra et pilotstudie, der viser, at små doser vitamin C korrigerede en epigenetisk markør, som er associeret med hæmatologisk sygdom.

"Det er super interessante data – og tænk, hvis vi kunne forebygge alvorlige kræftsygdomme med noget så simpelt og billigt som små doser vitamin C. Det er vigtigt at understrege, at vi ikke ved, hvorfor patienterne har vitamin C-mangel. Og vi ved derfor ikke, om det i virkeligheden er leukæmicellerne, der ’æder’ vitaminet. Er det dét, nytter det jo ikke noget, at vi fodrer dem med endnu mere brændstof,« siger Bo Porse.

Nye interessante targets

På basalforskningsniveau har PTH betydet, at man på Finsenlaboratoriet er lykkedes med at identificere flere nye lovende targets på overfladen af leukæmicellerne. Af kommercialiseringshensyn kan Bo Porse endnu ikke gå i detaljer med disse fund, men han kan sige, at behandling med antistoffer imod de nye targets, har fået sygdommen til at forsvinde i musemodeller. 

"Der er selvfølgelig langt til kliniske trials, men et af de antistoffer vi arbejder med, virker meget lovende. Vi er aktuelt i gang med at humanisere dette antistof, så vi kan komme i gang med at afprøve det i mennesker. Det er dyre og langsommelige processer, og vi vil formentlig være afhængige af etablering af spin-out firmaer for at skubbe udviklingen frem. 100 mio. kr. er rigtig mange penge, men når det kommer til kliniske trials og udvikling af lægemidler, rækker de desværre ikke særlig langt. Det er en udfordring," siger Bo Porse. 

Udfordring eller ej. Bo Porse er optimistisk, og skal han se fem år ud i fremtiden, forventer han, at man i regi af PTH vil have flere antistofbaserede lægemidler under udvikling.

"Et benspænd er imidlertid, at de patientpopulationer, vi arbejder med, er meget små. Vi har modtaget en bevilling fra Kræftens Bekæmpelses Danish Comprehensive Cancer Center-initiativ, som har gjort det muligt for os, at udvide vores protokoller til at inkludere patienter fra hele landet. Men skal det for alvor batte noget, er de kliniske trials nødt til at koordineres på tværs af Norden. Ellers vil det tage for lang tid at få rekrutteret nok patienter," siger Bo Porse.

PTH-programmet er resultatet af et flerårigt samarbejde mellem DanStem, Biotech Research and Innovation Centre (BRIC) på Københavns Universitet, Finsenlaboratoriet og Hæmatologisk afdeling på Rigshospitalet.

 

Udskriv Email

Gazyvaro med kortere infusionstid godkendt i Europa

CD20-antistoffet Gazyvaro (obinutuzumab) med en infusionstid på halvanden time frem for tre-fire timer er blevet godkendt i Europa til behandling af fremskreden follikulært lymfom (FL).

CML-patienter kan fortsætte TKI-behandling under corona-pandemien

Patienter med kronisk myeloid leukæmi (CML) kan fortsætte behandling med tyrosinkinasehæmmere (TKI’er) under covid-19-pandemien uden, at det øger deres risiko for at blive smittet eller for at blive alvorlig syge.

Måling af ctDNA kan forudsige resultater hos DLBCL-patienter

Måling af cirkulerende tumorDNA (ctDNA) kan bruges til at forudsige resultater for patienter med diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL), der gennemgår CAR T-cellebehandling.

Hudlæger bør være opmærksomme på sjælden leukæmisygdom

I omkring 80 procent af tilfældene involverer den sjældne, aggressive hæmatologiske sygdom blastisk plasmacytoid dendritisk celle-neoplasma (BPDCN) huden.

Forskere oplever kæmpe benspænd i at få kunstig intelligens ind på hospitalerne

Selv om Danmark ifølge regeringens Life Science-strategi skal være et udstillingsvindue for kunstig intelligens, og at der skal sættes puljer af til innovative indkøb, så kæmper forskerne med at få godkendt projekter, der løfter sig over lokalt afdelingsniveau.

Studie viser lovende effekt af mTOR-hæmmer mod DLBCL

Det er sikkert at tilføje mTOR-hæmmeren temsirolimus (Torisel) til behandling med MabThera (rituximab) og kemoterapi, og kombinationen viser lovende aktivitet ved refraktær/relaps diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL).

TKI-genstart forringer funktionen hos CML-patienter

Genstart af behandling med tyrosinkinasehæmmere (TKI’er) forringer funktionen hos patienter med kronisk fase kronisk myeloid leukæmi (CML-CP), som er i behandlingsfri remission (TFR).

Overlæge slår alarm: Kun algoritmer kan redde det pressede sundhedsvæsen

De seneste ti år er antallet af undersøgelser per patient steget med 10-15 procent om året og det betyder nu, at der mangler personale i alle led i en grad, så sundhedsvæsenet knirker, mener overlæge og professor Mikael Boesen.

Hæmatologi-professor: Nordisk AML-møde er træningslejr for specialister

Gennem de seneste tre år er der kommet flere nye lægemidler på markedet mod akut myeloid leukæmi (AML), end der har de 20 foregående år. Det stiller helt nye krav til hæmatologerne, der nærmest fra den ene dag til den anden skal kunne navigere mellem et stort antal mulige behandlinger.

Nordisk værktøj skræddersyr AML-behandlingen til den enkelte patient

Udtag celler fra knoglemarven eller blodet fra AML-patienter og fordel det i brøndene på flerbrøndsplader. Afprøv et eller flere lægemidler i hver brønd. Det er en metode at blive klogere på AML’s sygdomsbiologi og skræddersy behandlingen til den enkelte patient.

Kultur

    Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

    MS Tidsskrift

    Diagnostisk Tidsskrift

     

    Ledelse

    Webmaster

    Redaktion

    • Redaktionschef
      Helle Torpegaard
      helle@medicinsketidsskrifter.dk

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Sybille Hildebrandt - alm. praksis, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Nana Fischer - allround

    Om os

    Redaktionen

    Ledelse

    Webmaster

    Redaktion

    • Redaktionschef
      Helle Torpegaard
      helle@medicinsketidsskrifter.dk

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Sybille Hildebrandt - alm. praksis, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Nana Fischer - allround

    Om os