Måske er tiden inde til at udskifte bemandingen af Medicinrådet

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Asciminib viser aktivitet mod stærkt forbehandlet CML

BCR-ABL1-hæmmeren asciminib viser aktivitet hos stærkt forbehandlede patienter med kronisk myeloid leukæmi (CML), som har resistens over for eller uacceptable bivirkninger fra tyrosinkinaseinhibitorer (TKI'er), inklusive patienter i hvilke ponatinib-behandling er mislykket og dem med en T315I-mutation.

Det viser resultater fra en fase-I-dosiseskaleringsundersøgelse, der er offentliggjort i tidsskriftet New England Journal of Medicine.

Et mål med undersøgelsen var at bestemme sikkerheden, den maksimale tolererede dosis eller den anbefalede dosis, farmakokinetikken samt aktiviteten af ​​asciminib hos patienter med Philadelphia-kromosom (Ph) -positiv leukæmi efter svigt af flere godkendte TKI'er.

Manglende TKI-effekt hos patienter med Ph-positiv CML kan skyldes resistens over for eller uacceptable bivirkninger fra lægemidlet, eller begge dele. Aktuelt godkendte TKI'er er hovedsageligt målrettet mod ATP-bindingsstedet for BCR-ABL1, og cirka halvdelen af ​​klinisk resistens er forbundet med erhvervelsen af ​​mutationer i dette område af kinase, hvilket resulterer i ændringer, der gør TKI'er inaktive.

T315I-mutation, som er rapporteret hos cirka 20 procent af patienterne med mutationer, er forbundet med resistens over for alle klinisk tilgængelige TKI'er undtagen ponatinib. Uacceptable bivirkninger fra TKI'er forekommer også hos cirka 25 procent af patienterne.

I alt deltog 141 patienter med kronisk fase CML og ni med accelereret fase CML i studiet. Patienterne havde resistens over for eller uacceptable bivirkninger fra mindst to tidligere TKI'er. Asciminib blev administreret en eller to gange dagligt i doser fra 10 til 200 mg. Medianopfølgningen var 14 måneder. Den maksimalt tolererede dosis asciminib blev ikke nået i studiet.

Blandt patienter med kronisk fase CML havde 34 (92 procent) med et hæmatologisk tilbagefald et komplet hæmatologisk respons; 31 (54 procent) uden et komplet cytogenetisk respons ved baseline havde et komplet cytogenetisk respons. MMR (major molecular reponse) blev opnået eller opretholdt i 12 måneder hos 48 procent af patienterne, der kunne evalueres, inklusive otte ud af 14 (57 procent), der blev vurderet at have resistens over for eller uacceptable bivirkninger fra ponatinib. MMR blev opnået eller opretholdt efter 12 måneder hos fem patienter (28 procent) med en T315I-mutation ved baseline. De kliniske responser var holdbare; MMR blev opretholdt hos 40 ud af 44 patienter.

Dosisbegrænsende toksiske virkninger inkluderede asymptomatiske forhøjelser i lipaseniveauet og klinisk pancreatitis. Almindelige bivirkninger inkluderede træthed, hovedpine, arthralgi, hypertension og trombocytopeni.

Forfatterne konkluderer, at asciminib monoterapi viser holdbar klinisk aktivitet hos de fleste patienter med kronisk fase CML, og at lavkvalificerede, reversible bivirkninger forekom hos et mindretal af patienter.

Udskriv Email

Ven+Aza forbedrer overlevelsen for ældre AML-patienter

Kombinationen Venetoclax (VEN) og azacitidine (AZA) giver markant bedre effekt på overlevelsen hos ældre AML-patienter, som ikke er egnede til intensiv kemoterapi.

NICE anbefaler Xospata mod FLT3-muteret AML

NICE anbefaler Astellas orale behandling Xospata (gilteritenib) som monoterapi til behandling af voksne patienter med relaps/refraktær akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation.

Daratumumab forbedrer standardbehandling af AL amyloidose markant

EHA: Subkutan Darzalex (daratumumab) giver en dybere og hurtigere hæmatologisk respons og forbedrer den kliniske effekt af behandlingen, når det føjes til standardbehandlingen CyBorD af AL amyloidose.

Hastværk om sammenlægning vækker undren i patientforening

En sammenlægning af de hæmatologiske afdelinger ved Rigshospitalet og Herlev Hospital skal overvejes grundigt. Uroen efter en sammenlægning risikerer at skabe endnu mere trafik af myelomatosepatienter fra hovedstaden til hospitalerne i Regions Syd, advarer Dansk Myelomatose Forening.

PET-guidet behandling af nydiagnosticeret højrisiko Hodgkin lymfom

EHA: Patienter med nydiagnosticeret Hodgkin Lymfom kan undvære opfølgende strålebehandling, hvis en PET4-scanning ikke viser sygdomsaktivitet efter standardkemo-kombinationen to gange eBEACOPP og to gange ABVD.

Mænd har dårligere prognose ved MPN sygdomme

En risikostratificering af patienter med myeloproliferative sygdomme ud fra deres køn, kan give mening i den daglige kliniske praksis.

Sarclisa-kombi er lige så effektiv som Darzalex til recidiverende myelomatosepatienter

EHA: Sarclisa (isatuximab) reducerer risikoen for sygdomsprogression og død til det halve hos myelomatosepatienter med relaps, når det gives i kombination med standardbehandlingen carfilzomib og dexamethason, viser nye data fra fase III-studiet IKEMA.

Kemo kan ikke erstatte helkropsbestråling før stamcellebehandling

EHA: Helkropsbestråling (TBI) som forbehandling giver fortsat markant bedre overlevelse efter stamcellebehandling til børn med akut leukæmi end forbehandling med kemo. Det konkluderer forskerne bag det omfattende multicenterstudie FORUM. 

Tarmbakterier er mulig markør for udvikling af akut leukæmi

EHA: Tarmsystemets tilstand ser ud til at være en nyttig indikator til at identificere patienter med forhøjet risiko for at udvikle leukæmi.

Regionspolitikere skal behandle nazi-video om Fredberg-sagen på møde

Det er et noget usædvanligt emne, som politikerne i forretningsudvalget i Region Midtjylland skal behandle i dag.

Kultur

    Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

    MS Tidsskrift

    Diagnostisk Tidsskrift

     

    Redaktion

    Redaktion

    Webmaster

    Tilknyttede journalister

    • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Annette Lausten - gastroenterologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen, diabetes, onkologi
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround

    Om os

    Redaktionen

    Redaktion

    Webmaster

    Tilknyttede journalister

    • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
      Annette Lausten - gastroenterologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen, diabetes, onkologi
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround

    Om os