Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Overlæge er optimistisk omkring genterapi mod både hæmofili A og B

ASH 2018: Et af de dominerende temaer inden for hæmofili på årets ASH-møde var genterapi, som nu også er rykket ind på hæmofili A-området.

På ASH blev der præsenteret flere fase I- og II-resultater, hvor genterapi er testet på patienter med hæmofili A, blandt andet fra Spk-8011-studiet (abstrakt 487). Her viser resultaterne, at infusion af genterapien Spk-8011 hos 12 forsøgspersoner med svær eller moderat hæmofili A resulterede i en sikker, holdbar dosisafhængig faktor VIII-ekspression.

Resultaterne fra Spk-8011-studiet er lidt blandede, fortæller overlæge på Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet, Eva Funding, som alligevel er optimistisk.

”Nogle af patienterne med den laveste dosis vektor fik et faktor VIII-niveau på syv procent, hvilket ikke er så imponerende. Men bare det at genterapi kan lade sig gøre i hæmofili A er opmuntrende,” siger Eva Funding.

For hæmofili B ser det til, at genterapi inden for de kommende fem års tid kommer til at være en tilgængelig behandling for patienterne, mener Eva Funding.

”Det ser ud til at virke så fint og være så langt fremme, at genterapi – afhængigt af prisen – snart vil være et tilbud til behandling af voksne hæmofili B-patienter, som ikke er godt behandlede i forvejen,” siger Eva Funding.

Hun tror også, at genterapi på sigt vil blive udbredt til børn med hæmofili, men der vil komme til at gå længere tid. Her er der nemlig nogle udfordringer, der endnu ikke er løst.

”Når man indgiver virusvektoren, inficerer den leveren, som så producerer faktor. Børn har en lille lever, og når barnet vokser, følger produktionen af faktor ikke med. Det problem skal man have løst,” siger Eva Funding.

Prisen kan blive afgørende

I øjeblikket kører flere firmaer fase III-studier, hvor de afprøver genterapi hos patienter med hæmofili B. Rigshospitalet er selv, med Peter Kampmann som ansvarlig, med i afprøvning af genterapi i et fase III-studie, som også på dansk jord indtil videre ser lovende ud.

”Vi har haft en enkelt patient, som deltog i fase I-II-delen af studiet, og som stadig, her tre år efter, har et fint faktor IX-niveau i blodet og tåler behandlingen fint. Så vi er optimistiske og synes, det er spændende at følge på nært hold,” siger Eva Funding.

En udfordring, som gælder for både hæmofili A og B, er, hvilken pris genterapien ender med at få, påpeger Eva Funding.

”Hvordan behandlingen tages i brug, afhænger meget af, hvilken pris firmaerne udbyder den til, og om de danske myndigheder synes, at gevinsten står mål med den pris. Ikke mindst fordi der allerede findes rigtig gode behandlinger, i hvert fald til hæmofili B,” siger hun og fortsætter:

”Man skal også finde ud af, hvordan prismodellen skal se ud. Skal det f.eks. være en abonnementsordning, eller hvordan skal vi betale for denne her engangsbehandling? Jeg tror, at alle lige nu holder skarpt øje med hinanden for at se, hvordan de løser det i andre lande.”

Indtil videre har man ikke i Danmark de rette faciliteter til at give genterapi. Derfor sendes de danske patienter i forsøget på Rigshospitalet på en endagstur til Tyskland eller Sverige for at få behandlingen. Når tiden nærmer sig, hvor genterapien kommer på markedet, bliver det nødvendigt at se på, hvordan man kan få de rette faciliteter til behandlingen i Danmark, mener Eva Funding.

Tags: ASH 2017

Udskriv Email

Stat og regioner mangler strategi for at udnytte potentialet i kunstig intellligens

Hvis man vil være førende på kunstig intelligens (AI) og life science, som regeringen har givet udtryk for, skal man centralt fra staten og regionerne tage mere ansvar for udvikling og understøttelse på området.

Transretinsyre og arsentrioxid er effektivt mod pædiatrisk APL

Kombinationen af ​​transretinsyre og arsentrioxid er en effektiv behandling af børn med standard og højrisiko akut promyelocytisk leukæmi (APL).

MabThera-vedligeholdelse giver længere overlevelse ved FL end responstilpasset behandling

En responstilpasset behandling er forbundet med signifikant ringere progressionsfri overlevelse (PFS) hos patienter med avanceret follikulært lymfom (FL) sammenlignet med vedligeholdelsesbehandling med MabThera (rituximab).

Læger vil fjerne behandlingsgaranti

Region Syddanmark, Region Sjælland og region Nordjylland udskyder nu operationer på grund af mangel på hænder og senge. Lægeforeningen opfordrer til, at behandlings- og udredningsgarantien suspenderes midlertidigt.

Leif Vestergaard: Uacceptabelt at Medicinrådet mangler tid til behandlings-vejledninger

Mængden af ansøgninger om vurdering af nye lægemidler går ud over nok så vigtigt arbejde med udarbejdelse af behandlingsvejledninger. Situationen er uacceptabel og kalder på en løsning, vurderer patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.

Nyt studie: Molekylær analyse er nødvendighed for målrettet behandling af DLBCL

Der bør foretages en grundig molekylær analyse, før målrettede lægemidler tages i brug til patienter med diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL). Sådan lyder meldingen fra forfatterne bag en ny litteraturgennemgang.

Forskere finder nye myelomatose-typer og potentielle målrettede behandlinger

En forskergruppe har udviklet en ny model, der bruger DNA- og RNA-sekventeringsdata fra hundredvis af patienter til at identificere specifikke gener og genetiske ændringer, der er ansvarlige for aldrig tidligere definerede undertyper af myelomatose.

Nye diagnostiske værktøjer i støbeskeen til at detektere SOS-syndromet

Patienter, der efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation udvikler svært hepatisk sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) kan forbedre deres overlevelseschance ved at komme i behandling med lægemidlet Defitelio (defibrotide).

Medicinrådet får helt nye beføjelser til at godkende medicin

Fra 1. januar 2022 har Medicinrådet fået lov til at anbefale lægemidler betinget i en tidsbegrænset periode, har Danske Regioners bestyrelse besluttet.

Jura-eksperter: Medicinrådet kan godt anbefale off-label-brug af lægemidler

To juraeksperter bekræfter nu, at Medicinrådet ifølge dansk lovgivning og EU-retten både kan anbefale lægemidler off-label og sammenligne et godkendt lægemiddel med et off-label.

Kultur

    Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

    MS Tidsskrift

    Diagnostisk Tidsskrift

     

    Ledelse

    Webmaster

    Redaktion

    • Redaktionschef
      Helle Torpegaard
      helle@medicinsketidsskrifter.dk

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Nana Fischer - allround

    Om os

    Redaktionen

    Ledelse

    Webmaster

    Redaktion

    • Redaktionschef
      Helle Torpegaard
      helle@medicinsketidsskrifter.dk

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Nana Fischer - allround

    Om os