Kristian Lunds blog

Overlæge er optimistisk omkring genterapi mod både hæmofili A og B

ASH 2018: Et af de dominerende temaer inden for hæmofili på årets ASH-møde var genterapi, som nu også er rykket ind på hæmofili A-området.

På ASH blev der præsenteret flere fase I- og II-resultater, hvor genterapi er testet på patienter med hæmofili A, blandt andet fra Spk-8011-studiet (abstrakt 487). Her viser resultaterne, at infusion af genterapien Spk-8011 hos 12 forsøgspersoner med svær eller moderat hæmofili A resulterede i en sikker, holdbar dosisafhængig faktor VIII-ekspression.

Resultaterne fra Spk-8011-studiet er lidt blandede, fortæller overlæge på Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet, Eva Funding, som alligevel er optimistisk.

”Nogle af patienterne med den laveste dosis vektor fik et faktor VIII-niveau på syv procent, hvilket ikke er så imponerende. Men bare det at genterapi kan lade sig gøre i hæmofili A er opmuntrende,” siger Eva Funding.

For hæmofili B ser det til, at genterapi inden for de kommende fem års tid kommer til at være en tilgængelig behandling for patienterne, mener Eva Funding.

”Det ser ud til at virke så fint og være så langt fremme, at genterapi – afhængigt af prisen – snart vil være et tilbud til behandling af voksne hæmofili B-patienter, som ikke er godt behandlede i forvejen,” siger Eva Funding.

Hun tror også, at genterapi på sigt vil blive udbredt til børn med hæmofili, men der vil komme til at gå længere tid. Her er der nemlig nogle udfordringer, der endnu ikke er løst.

”Når man indgiver virusvektoren, inficerer den leveren, som så producerer faktor. Børn har en lille lever, og når barnet vokser, følger produktionen af faktor ikke med. Det problem skal man have løst,” siger Eva Funding.

Prisen kan blive afgørende

I øjeblikket kører flere firmaer fase III-studier, hvor de afprøver genterapi hos patienter med hæmofili B. Rigshospitalet er selv, med Peter Kampmann som ansvarlig, med i afprøvning af genterapi i et fase III-studie, som også på dansk jord indtil videre ser lovende ud.

”Vi har haft en enkelt patient, som deltog i fase I-II-delen af studiet, og som stadig, her tre år efter, har et fint faktor IX-niveau i blodet og tåler behandlingen fint. Så vi er optimistiske og synes, det er spændende at følge på nært hold,” siger Eva Funding.

En udfordring, som gælder for både hæmofili A og B, er, hvilken pris genterapien ender med at få, påpeger Eva Funding.

”Hvordan behandlingen tages i brug, afhænger meget af, hvilken pris firmaerne udbyder den til, og om de danske myndigheder synes, at gevinsten står mål med den pris. Ikke mindst fordi der allerede findes rigtig gode behandlinger, i hvert fald til hæmofili B,” siger hun og fortsætter:

”Man skal også finde ud af, hvordan prismodellen skal se ud. Skal det f.eks. være en abonnementsordning, eller hvordan skal vi betale for denne her engangsbehandling? Jeg tror, at alle lige nu holder skarpt øje med hinanden for at se, hvordan de løser det i andre lande.”

Indtil videre har man ikke i Danmark de rette faciliteter til at give genterapi. Derfor sendes de danske patienter i forsøget på Rigshospitalet på en endagstur til Tyskland eller Sverige for at få behandlingen. Når tiden nærmer sig, hvor genterapien kommer på markedet, bliver det nødvendigt at se på, hvordan man kan få de rette faciliteter til behandlingen i Danmark, mener Eva Funding.

Tags: ASH 2017

Medicinrådet udpeger formand for CLL-fagudvalg

Medicinrådet har udpeget Robert Schou Pedersen som formand for fagudvalget vedrørende kronisk lymfatisk leukæmi (CLL). Robert Schou Pedersen er indstillet som formand af Lægevidenskabelige Selskaber og begynder som formand den 1. april 2019, hvor fagudvalgets arbejde sættes i gang.

Darzalex skuffer mod non-Hodgkin lymfom

Darzalex (daratumumab) er en sikker, men ineffektiv behandling af patienter med recidiveret eller refraktær non-Hodgkin lymfom (NHL) med et CD38-udtryk på mindst 50 procent. Det konkluderer et fase II-forsøg.

Dansk-svensk projekt skal finde ud af, hvorfor børn får kræft

Et nyt stort forskningssamarbejde på tværs af Øresund skal ved hjælp af avanceret gendiagnostik finde svaret på, hvorfor børn får kræft. Målet er at blive bedre til at forebygge kræft hos børn og sætte ind med behandling tidligere, som er mere specifikt tilpasset den enkelte patient.

Svensk ekspert: Solid forskning undsiger Medicinrådets afvisning af kræftmiddel

At Medicinrådet har afvist præparatet Revlimid som vedligeholdelsesbehandling til danske patienter med myelomatose (knoglemarvskræft) giver årsag til undren hos udenlandsk ekspert.

Overlevelsen for lymfekræft fortsætter med at forbedres

Overlevelsen for patienter med lymfekræft i Danmark er gennem de seneste 15 år blevet forbedret, så man nu er oppe på, at 70 procent af patienterne er i live fem år efter, at de har fået diagnosen. Det viser de seneste tal fra årsrapporten for malignt lymfom og kronisk lymfatisk leukæmi 2017.

Rapport: Flere og flere får myelomatose

Det ser ud til, at flere og flere mennesker får myelomatose i de nordiske lande. I Danmark er der siden 2005, hvor man begyndte at lave årsrapporter på området, over en 10-årig periode blevet diagnosticeret cirka 50 flere patienter om året.

Revlimid som vedligeholdelsesbehandling skal vurderes på ny

Medicinrådet har besluttet, at Revlimid (lenalidomid) som vedligeholdelsesbehandling mod myelomatose skal vurderes igen. Det sker for at inddrage de nyeste data og for at skabe større klarhed om beslutningsprocessen, fortæller medlem af Medicinrådet fhv. direktør i Kræftens Bekæmpelse Leif Vestergaard Pedersen.

Overlæge: Der er behov for uafhængig forskning på lymfomområdet

Andelen af lymfompatienter, som deltager i kliniske protokoller, har ligget under fem procent de seneste år. Det er et godt stykke under det nationale og internationale mål på 15-20 procent.

Børneleukæmi-overlevere har markant højere risiko for indlæggelse

Børn og unge, der har overlevet leukæmi i fem år, har samlet set en dobbelt så høj risiko for at blive indlagt, som andre børn og unge. Og den øgede risiko for indlæggelse fortsætter langt ind i voksenlivet.

CAR T-cellebehandlinger giver ikkedokumentarbar klinisk merværdi ved DLBCL

CAR T-cellebehandlingerne Kymriah (tisagenlecleucel) og Yescarta (axicabtagene ciloleucel) giver en ikkedokumenterbar klinisk merværdi sammenlignet med bedste tilgængelige behandling, for voksne patienter med relaps eller refraktær diffust storcellet B-celle-lymfom (DLBCL) efter flere systemiske behandlinger.

Kultur

    Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

    MS Tidsskrift

    Diagnostisk Tidsskrift

     

    Redaktion

    Redaktion

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    kristian@medicinsketidsskrifter.dk

    Nina Vedel-Petersen
    nina@medicinsketidsskrifter.dk

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    helle@medicinsketidsskrifter.dk

    Research

    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)

    Webmaster

    Tilknyttede journalister

    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
    Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Maibrit Jürs - reumatologi 
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

    Om os

    Om os

    Annoncer

    Jobannoncer

    Persondatapolitik

    Kontakt

    Abonnement
    birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

    Mail redaktionen

    Medicinske Tidsskrifters medier

    www.medicinsketidsskrifter.dk
    www.haematologisktidsskrift.dk
    www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
    www.propatienter.dk
    www.medicinsktidsskrift.dk
    www.onkologisktidsskrift.dk
    www.mstidsskrift.dk
    www.diagnostisktidsskrift.dk

    Redaktionen

    Redaktion

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    kristian@medicinsketidsskrifter.dk

    Nina Vedel-Petersen
    nina@medicinsketidsskrifter.dk

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    helle@medicinsketidsskrifter.dk

    Research

    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)

    Webmaster

    Tilknyttede journalister

    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
    Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Maibrit Jürs - reumatologi 
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

    Om os

    Om os

    Annoncer

    Jobannoncer

    Persondatapolitik

    Kontakt

    Abonnement
    birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

    Mail redaktionen

    Medicinske Tidsskrifters medier

    www.medicinsketidsskrifter.dk
    www.haematologisktidsskrift.dk
    www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
    www.propatienter.dk
    www.medicinsktidsskrift.dk
    www.onkologisktidsskrift.dk
    www.mstidsskrift.dk
    www.diagnostisktidsskrift.dk