Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser
”Det, der bekymrer alle børneleukæmilæger i øjeblikket, er at prøve at finde de patienter, som kan klare sig med mindre behandling," mener Thomas Leth Frandsen.

Målet for børneleukæmi-behandling er bedre patientselektion

ASH 2017: Det næste store skridt inden for børneleukæmi bliver at kunne udpege, hvilke patienter som kan bibeholde en god overlevelse med en mindre toksisk behandling. Det fortæller overlæge på Rigshospitalets børneafdeling Thomas Leth Frandsen.

”Det, der bekymrer alle børneleukæmilæger i øjeblikket, er at prøve at finde de patienter, som kan klare sig med mindre behandling. Det næste store fremskridt bliver ikke, at vi får nogle nye, spændende stoffer, som kommer til at ændre alt, men derimod at vi stille og roligt kommer til at kunne udpege de patienter, som kan få mindre intensiv behandling, men stadig have den samme gode overlevelse,” siger Thomas Leth Frandsen og tilføjer:

”Samtidig arbejder vi videre med, at dem, som ikke tilhører den gruppe, stadig får øget deres overlevelse ved, at vi bliver mere og mere specifikke til at udpege, hvilken behandling de skal have.”

På ASH præsenterer to ph.d.-studerende fra Danmark, Benjamin Ole Wolthers, Rigshospitalet (Abstrakt 885) og Sofie Gottshcalk Højfeldt, Århus Universitetshospital (Abstrakt 32), nogle forslag til, hvordan man kan fastslå, hvilke patienter der er i stor risiko for hhv. bugspytkirtelbetændelse og allergi mod asparaginase.

Udpegningen af patienterne sker især ud fra såkaldte SNPs (single nucleotide polymorphisms), som er enkeltforandringer på baseniveau i generne. Inden for bugspytkirtelbetændelse har man fundet et par SNPs, som kan forudsige op imod halvdelen af de børn, der kan få bivirkningen. Endnu er lægerne dog ikke klar til at bruge resultaterne, fordi man ikke er sikker på, hvad man skal sætte i stedet for den behandling, som giver bivirkningen.

”Skridtet fra at have fastslået, hvad der øger risikoen for at få bugspytkirtelbetændelse, skal afløses af, hvad vi kan sætte i stedet for, så vi undgår at udsætte børnene for en stor risiko for at få den bivirkning. Der er vi ikke helt endnu,” siger Thomas Leth Frandsen.

Opgør alvorlige bivirkninger

Fredag holdt alle de store børneleukæmigrupper, inklusiv den nordiske, et stort samarbejdsmøde, hvor de diskuterede toksicitet, og hvordan man kan blive bedre til at mindske toksiciteten og samtidig bevare den gode overlevelse. En af problematikkerne er, at der ikke findes nogen måde at opgøre det på, fortæller Thomas Leth Frandsen.

”Vi kan sagtens opgøre overlevelse, og vi kan sagtens kigge på enkeltdele af senfølger, men hvordan opgør vi det på en samlet måde? Det kunne vi rigtig godt tænke os at prøve at nærme os,” siger Thomas Frandsen.

Grupperne er endnu ikke nået frem til en måde at gøre det på, men indtil videre har de fået etableret, at de arbejder sig igennem de forskellige alvorlige akutte bivirkninger.

”Vi er færdig med den første "business case" for gruppen - pancreatitis - og i gang med de næste to toxiciteter - Knoglenekrose og CNS toxicitet. Nu tager vi så fat i det mere komplekse, nemlig at prøve at blive enige om en måde, hvorpå vi kan sammenligne behandlingsprotokoller, udover bare at kigge på overlevelse. For efterhånden er det meget mere end bare overlevelsen, der tæller – nemlig kvaliteten af overlevelsen,” siger Thomas Leth Frandsen.

Ny protokol inkluderer 14 lande

Den nordiske børneleukæmigruppe står over for at skulle skifte behandlingsprotokol, og den største ændring i den nye protokol, bliver at den kommer til at inkludere børneleukæmigrupper fra i alt 14 europæiske lande. Det betyder, at protokollen kommer til at omfatte over 1.000 patienter om året, hvilket giver helt nye muligheder forskningsmæssigt, fortæller Thomas Leth Frandsen.

”At have så stor en volumen for så sjælden en sygdom giver en lang række nye muligheder for hurtigere randomiseringer og en masse ekstra studier, som kan se på alle mulige andre aspekter af behandlingen. Det primære bliver, at vi får en meget mere effektiv platform, hvor vi kan få svar på vores videnskabelige spørgsmål meget hurtigere,” siger han og tilføjer:

”I vores forrige protokol har vi måttet køre randomisering i syv år. Vi håber, at vi i den nye protokol kan få svar på en randomsiering inden for to eller tre år.”

Den nye protokol kommer blandt andet til at have CAR T som ’up front-behandling’ for nogle særlige højrisikopatienter, og Rigshospitalet er blevet udvalgt til at være et af CAR T-centrene.

Protokollen træder forventeligt i kraft i begyndelsen af 2019, og håbet er at kunne pilotere den fra næste år i Danmark .

Tags: ASH 2017

FORSIDEN LIGE NU

Inotuzumab ozogamicin afvist som standardbehandling

31. maj 2018 Leukæmi Helle Torpegaard
Medicinrådet afviste på sit møde tirsdag inotuzumab ozogamicin (Besponsa) fra Pfizer som standardbehandling til refraktær eller recidiverende B-celle akut…

Overlæge: Hemlibra ligner et stærkt alternativ

24. maj 2018 Hæmofili NIna Bro
WFH - Hemlibra (emicizumab) viser en markant evne til at kontrollere blødninger hos patienter med hæmofili A uden inhibitor, og samtidig giver behandlingen…

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift