Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser


Emicizumab til danske hæmofilipatienter med inhibitor kan være en revolution

ASH 2017: ”Behandling med emicizumab kan blive en revolution for de danske patienter med inhibitor, fordi det fungerer så godt forebyggende, men erfaringerne med behandlingen er fortsat små.”

Sådan lyder det fra Eva Funding, overlæge, Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet. Hendes kommentarer er aktualiseret af resultater fra HAVEN 4 studiet, der netop er fremlagt på ASH 2017 i Atlanta (Abstract 86).

Danske patienter med blødersygdommen hæmofili A, som udvikler inhibitor, har hidtil været i en belastende situation, fordi deres behandling kræver daglige intravenøse injektioner.

En ny behandlingsform med emicizumab kan dog betyde, at nogle patienter kan nøjes med en subkutan injektion én gang om ugen.

Behandling med emicizumab til patienter med hæmofili med inhibitor er allerede godkendt af amerikanske Food and Drug Administration, (FDA.) I skrivende stund forventer danske læger, at behandling med emicizumab til danske patienter bliver en realitet fra sommeren 2018. Fortsat mangler der godkendelse fra Medicinrådet – og om behandlingen overhovedet bliver godkendt hænger tæt sammen med, hvordan virksomheden bag produktet vælger at prissætte produktet.

Kun få erfaringer med emicizumab

Allerede nu tilbydes der en fuldgod behandling til danske patienter, som har hæmofili uden inhibitor, siger Eva Funding, overlæge, Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet.

Hun siger dog, at selvom den eksisterende behandling med Faktor VIII er god, er en af svaghederne ved, at patienterne skal have indsprøjtninger minimum to gange om ugen for voksne og tre gange om ugen for børn.

Forebyggende behandling med empicizumab kan på sigt betyde, at patienten kun skal have én behandling om måneden. Eva Funding ser emicizumab som en lovende behandling, men fortæller, at der fortsat kun er et meget lille erfaringsgrundlag at vurdere behandlingen ud fra: ”Det er kun få patienter, der har fået behandlingen. Derfor har vi indtil videre kun få erfaringer med komplikationer ved behandling med emicizumab, ” siger Eva Funding.

Emicizumab kan ikke stå alene

Selvom forebyggende behandling med emicizumab kan beskytte patienten mod spontane blødninger, er emicizumab ikke nok. Hvis en patient kommer alvorligt til skade eller skal have foretaget større kirurgiske indgreb, vil det være nødvendigt med supplerende behandling med faktormedicin for at få blødningen under kontrol, siger Eva Funding.

Og netop, hvordan emicizumab reagerer sammen med andre behandlinger, skal der forskes mere i, fortæller hun.

Indtil videre ved man, at der kan opstå komplikationer som blodpropper, når en patient får emicizumab sammen med APCC, som er en såkaldt by-passing agents, der anvendes ved inhibitor. Det betyder da også, at behandling med emicizumab i første omgang kun vil blive tilbudt de patienter, der har hæmofili a med inhibitor, som er svær at få under kontrol: ”Behandling med emicizumab er her i Danmark relevant for de patienter, som har lav livskvalitet på grund af inhibitor. Det er en opvejning mellem risiko for komplikationer og muligheden for at hjælpe patienten, som ligger til grund for, om patienten skal have behandlingen,” siger Eva Funding.

Emicizumab til patienter uden inhibitor?

I pågående forsøg med behandling med emicizumab til patienter uden inhibitor, fremlægges det, at patienternes livskvalitet øges, fordi de kun skal behandles én gang om måneden (HAVEN 4).

Eva Funding kan godt se, at det må være rart for patienterne, at de ikke skal have medicin to-tre gange om ugen, men hun forklarer samtidig, at de behandlingsformer, vi allerede bruger og kender, har lægerne stor erfaring med.

De ved præcis, hvor meget faktor VIII en patient skal have for at være passende beskyttet i forskellige situationer. For patienten kan det helt konkret betyde, at på de dage, hvor de netop har fået faktor, kan de tillade sig at være mere fysisk aktive, fordi deres faktorniveau er højere. Den erfaring omkring passende doser mangler stadig i behandlingen med emicizumab, og derfor er behandlingen fortsat ikke lige så sikker, som den eksisterende, mener Eva Funding.

Pris betyder noget for udvalg i behandling

Lige i øjeblikket er der en række nye produkter på vej til patienter med inhibitor, fortæller Eva Funding. De nye behandlingsformer er fortsat i gang med at blive testet, så det bliver ikke lige i morgen, at man finder dem på de danske hylder. Til gengæld kan flere forskellige produkter komme til at betyde øget konkurrence samt, at prisen på det enkelte produkt sænkes. Hvis det sker, øges sandsynligheden for, at flere behandlingsmuligheder bliver tilgængelige for danske patienter, siger Eva Funding:

”Behandling med emicizumab kan blive en revolution for de danske patienter med inhibitor, fordi det fungerer så godt forebyggende, men erfaringerne med behandlingen er fortsat små,” siger Eva Funding. Dertil skal lægges, at prisen for produktet på det danske marked fortsat ikke er afgjort, så derfor er det også for tidligt at spå fuldt ud om behandling med emicizumab til patienter i Danmark.

Tags: ASH 2017

FORSIDEN LIGE NU

Refixia bliver standardbehandling til hæmofili B

14. december 2017 Hæmofili NIna Bro
Medicinrådet anbefaler forebyggende behandling med Refixia (nonacog beta pegol) som forebyggende standardbehandling ved hæmofili B til en mindre gruppe…

Venclyxto plus MabThera forbedrer den progressionsfri overlevelse for CLL

13. december 2017 Leukæmi Signe Juul Kraft
ASH 2017: Det mest interessante studie på området for kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) på dette års ASH-møde er fase III-undersøgelsen Murano , som er udvalgt…

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift