Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Nyt gennembrud for behandlingen af hæmofili A med inhibitor

Antistoffet emicizumab reducerer blødninger i hæmofili A-patienter med inhibitor markant og forbedrer patienternes livskvalitet.

Det viser resultater fra fase III-studierne HAVEN 1 og 2, som for nylig blev publiceret i New England Journal of Medicine. Overlæge på Hæmofilicenter Rigshospitalet, Hæmatologisk Klinik, Eva Funding kalder resultaterne ”en glædelig nyhed”.

”Det er virkelig spændende resultater og et nyt gennembrud for behandlingen. Vi ser frem til at få lov at tage stoffet i brug i den lille gruppe patienter, vi har, hvor inhibitor er et vedvarende problem, og som har behov for langvarig profylakse. Vi håber på, at det ikke bliver prissat alt for højt, så flest muligt patienter får mulighed for at bruge det med mindst muligt belastning af sundhedsvæsnet,” siger Eva Funding og tilføjer:

”Som udgangspunkt er resultaterne så overbevisende, at jeg forventer, at det er et stof, vi kommer til at tage i brug, så snart alle de offentlige godkendelsesprocedurer er gennemgået.”

Emicizumab vil være relevant forebyggende behandling for omkring fem patienter om året i Danmark, anslår Eva Funding.

Markant færre blødninger

De offentliggjorte resultater inkluderer data fra HAVEN 1-studiet, som har deltagelse af voksne og unge med hæmofili A med inhibitor til faktor 8, samt en interim analyse af HAVEN 2-studiet, der har deltagelse af børn under 12 år fra samme patientgruppe. I studierne blev patienterne opdelt i grupper, der enten tidligere havde fået ’on demand’ behandlinger med bypassing agents (BPA) eller forebyggende behandling. I begge studier fik patienterne én ugentlig subkutan emicizumab profylaktisk behandling.

Resultaterne fra HAVEN 1-studiet viser en signifikant reduktion i blødningsrater på 87 procent hos patienter behandlet profylaktisk med emicizumab sammenlignet med on demand behandling med BPA. Yderligere sås der en reduktion i blødningsraten på 79 procent ved behandling med emicizumab sammenlignet med andre profylaktiske BPA-behandlinger.

Efter i gennemsnitligt 31 uger viser 62,9 procent af patienterne behandlet med emicizumab ingen behandlingskrævende blødninger. Til sammenligning gjaldt dette 5,6 procent af de patienter, der modtog on-demand BPA’er.

Efter samme periode havde 68,6 procent af de patienter, der blev behandlet med emicizumab, ingen behandlingskrævende spontane blødninger (versus 11,1 procent). 37,1 procent havde ingen blødninger generelt, inkl. alle behandlings- og ikke behandlingskrævende blødninger, (versus 5,6 procent).

Resultaterne viste desuden en statistisk signifikant forbedring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) målt efter 25 uger.

Vigtigt det testes i yngre børn

De foreløbige resultater fra HAVEN 2-studiet er konsistente med de positive resultater fra HAVEN 1-studiet. Efter en gennemsnitlig observationstid på 12 uger viste studiet, at ét ud af 19 børn behandlet med emicizumab havde oplevet en behandlingskrævende blødning. Der blev ikke rapporteret led- eller muskelblødninger.

Eva Funding påpeger vigtigheden af, at emicizumab testes i yngre børn, da det er den gruppe, der oftest udvikler inhibitor.

”De fleste, der udvikler inhibitor, er små børn, fordi inhibitor hyppigst opstår, når man påbegynder forebyggende behandling, det vil sige i de første leveår. På sigt venter vi spændt på, at man får resultater fra yngre børn,” siger hun.

Bivirkninger ved behandling med emicizumab, som sås hos fem procent eller mere, var reaktioner på injektionsstedet, hovedpine, træthed, infektion i øvre luftveje og ledsmerter. Der blev rapporteret to alvorlige bivirkninger (tromboemboli (TE) hos to patienter og trombotisk mikroangiopati (TMA) hos tre patienter). Begge typer af events var associeret med gentagne høje doser af BPA-aktiveret protrombin-kompleks. Ingen TE-event krævede antikoagulationsbehandling, og den ene patient genoptog behandlingen med emicizumab efterfølgende. De tre TMA-events var forbipasserende, og den ene patient genoptog efterfølgende behandlingen med emicizumab.

Håber på hurtig proces

Emicizumab skal nu godkendes af Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, hvorefter det skal igennem Medicinrådets vurdering. Eva Funding håber, at godkendelsesproceduren kommer til at gå så hurtigt som muligt.

”Jeg håber, at det går hurtigt, så vi snart får mulighed for at anvende stoffet. Vi har allerede nu mulighed for, i det omfang firmaet kan tilbyde det, at søge om at få lov at tage det i brug til specielt vanskelige patienter. Vi vil nu diskutere, om nogen patienter har så meget brug for det, at vi vil prøve at få tilladelse til at bruge det, inden de officielle godkendelser er på plads,” siger hun.

FORSIDEN LIGE NU

Refixia bliver standardbehandling til hæmofili B

14. december 2017 Hæmofili NIna Bro
Medicinrådet anbefaler forebyggende behandling med Refixia (nonacog beta pegol) som forebyggende standardbehandling ved hæmofili B til en mindre gruppe…

Venclyxto plus MabThera forbedrer den progressionsfri overlevelse for CLL

13. december 2017 Leukæmi Signe Juul Kraft
ASH 2017: Det mest interessante studie på området for kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) på dette års ASH-møde er fase III-undersøgelsen Murano , som er udvalgt…

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift