Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Ny behandling godkendt til børn med hereditært angioødem

Europa-Kommissionen har godkendt en såkaldt ’label extension’ for Firazyr (icatibant), så lægemidlet fremover også kan bruges til behandling af unge og børn i alderen fra to år med den hereditært angioødem (HAE), som skyldes mangel på C1-esterase-hæmmere.

EMA’s godkendelse er baseret på den åbne, ikke-randomiserede enkeltarmsundersøgelse HGT-FIR-086, der involverer 32 pædiatriske patienter med HAE. Effektpopulationen bestod af 11 børn og 11 unge med sygdomsangreb. Studiet havde tid til begyndelse af ​​symptomlindring (TOSR) som primært effektmål.

Resultaterne viste, at den gennemsnitlige TOSR var 1,0 time uden forskelle mellem børn og unge. Over 70 procent af patienterne oplevede symptomlindring på 1,1 timer og mere end 90 procent efter to timers behandling.

De fleste pædiatriske patienter, der blev behandlet med subkutan Firazyr, oplevede reaktioner på injektionsstedet, såsom erytem, ​​hævelse, brændende følelse, hudpine og kløe. Reaktionerne var milde til moderate i sværhedsgrad og i overensstemmelse med reaktioner, som er blevet rapporteret hos voksne.

Firazyr blev godkendt i 2008 for voksne med mangel på C1-esterase-hæmmere. HGT-FIR-086-studiet er det første og eneste, der undersøger en subkutan behandling i børn og unge med HAE.

HAE er en sjælden genetisk sygdom præget af tilbagevendende angreb af lokaliseret ødem, som oftest påvirker ekstremiteterne, mave-tarmkanalen og, hyppigere, øvre luftveje.

FORSIDEN LIGE NU

Myelomatose-professor maner til ro: Vejle er ikke bedre

12. november 2017 Myelomatose Signe Juul Kraft
Patienterne skal ikke tro, at behandlingen af myelomatose er bedre på Vejle Sygehus end i resten af landet. Sådan lyder beskeden fra formand for Dansk…

Trods usikkerhed om myelomatosedata: Region Syddanmark klarer sig bedst

12. november 2017 Myelomatose Signe Juul Kraft
Har myelomatosepatienter bedre chance for at overleve, hvis de behandles på Vejle Sygehus? Det spørgsmål har været i fokus i både presse og blandt patienter…

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift