Lovende nyt for Hæmofili A
Kræftsygdommene fyldte meget på ASH-mødet, men der blev også præsenteret nye resultater for andre hæmatologiske sygdomme.
Blandt andet for hæmofili A var der lovende nyt. Her tyder resultater fra et japansk fase 1-studie af antistoffet ACE910 på, at en ugentlig subkutan injektion af det biospecifikke antistof ACE910 er en mere effektiv forebyggelse af blødning end standardbehandlingen, der består af to eller tre intravenøse injektioner hver uge (Abstract 3565).
Behandling med doser af ACE910 op til 1 mg/kg viste sig i det japanske studie at være en sikker behandling, og der blev observeret minimale bivirkninger i både de japanske og kaukasiske mænd, der deltog i undersøgelsen. ACE910 blev optaget i plasmaet ved en konstant hastighed i alle grupper og blev i blodet med en halveringstid på fire til fem uger, hvilket tyder på, at lægemidlets terapeutiske virkninger kan opretholdes med en ugentlig subkutan dosering af ACE910.
Forfatterne bag undersøgelsen fremhæver, at ACE910 har potentiale til at tilbyde patienter med svær hæmofili A mulighed for at leve en mere normal tilværelse uden konstant planlægning af den næste injektion. Herudover mener de, at ACE910 kan vise sig at være effektiv til behandling af patienter med FVIII-inhibitorer, fordi stoffet har en anden molekylestruktur end den nuværende standardbehandling.
Den første kliniske undersøgelse af ACE910 i hæmofili A patienter med eller uden FVIII-inhibitorer er allerede blevet gennemført, og det er planen, at fase 3 af undersøgelsen skydes i gang i den nærmeste fremtid.
Læs mere: Antistof til svær hæmofoli A kan reducere injektioner
Billig behandling af amyloidose
Et eksempel på et interessant non-kommercielt studie på dette års ASH-møde var et engelsk studie, som har påvist, at en billig antibiotikum-tablet forbedrer overlevelsen markant for patienter med blodsygdommen amyloidose.
Studiet er en retrospektiv case match-undersøgelse, hvor forskerne har set på amyloidose-patienter, som har modtaget behandling med antibiotikummet doxcyclin sammenlignet med en lignende patientgruppe, som ikke har fået doxycyclin. Resultaterne viste, at de, der havde fået doxycyclin, havde en markant bedre overlevelse, end de, der ikke havde fået det.
”Det er nyt, at vi oven i den øvrige behandling kan bruge et antibiotikum, som hæmmer de aflejringer i vævene, amyloidose medfører. Patientgruppen er ikke så stor, men de er meget syge, og potentielt kan man hjælpe dem med effektiv, tidlig behandling,” siger professor Torben Plesner fra Hæmatologisk Afdeling på Vejle Sygehus.
Amyloidose er tæt forbundet med knoglemarvskræft og opstår oftest, fordi patienten har en syg plasmacelleklon i knoglemarven eller et andet sted i kroppen, som laver et protein, der udfældes i vævet. Som en art husblas, eller stivelse, påvirker proteinet f.eks. hjertet, så det bliver stort og stift og ikke kan pumpe ordentligt, så patienten får hjertesvigt. Det kan også udfælde sig i nyrerne og giver alvorligt nyreskader og nyresvigt, ligesom det kan medføre nerveskader. Der er cirka 50-60 tilfælde af amyloidose om året i Danmark.
Det engelske studie tyder på, at doxycyclin både har en umiddelbar virkning, hvor den beskytter mod den giftige effekt, som aflejringen har på væv og organer, og at den hæmmer udfældningen af det protein, som påvirker vævet og organerne.
Doxycyclin koster cirka 2-4 kr. per tablet ved behandling med Doxycyclin EuroPharm, og behandlingen består af to piller om dagen. Fordi der ikke er økonomiske interesser forbundet med behandlingen, er det svært at få finansieret en formaliseret undersøgelse af doxycyclins virkning på amyloidose, som er vigtig for accepten af studiets resultater, påpeger Torben Plesner:
Læs mere: Bumsemiddel har effekt på amyloidose
Nye strategier mod seglcellesygdom
Dette års ASH-møde bød også på ny forskning i strategier til forbedring af resultater og reducering af behandlingsbyrden for børn og voksne med seglcellesygdom (SCD).
En undersøgelse undersøgte en ny måde at forhindre slagtilfælde hos børn ved at give tabletbehandling med hydroxycarbamid i stedet for at udsætte dem for blodtransfusioner (abstract 3). En anden undersøgelse rapporterede om resultaterne fra en stor, langsigtet analyse af børn med SCD, der har modtaget stamcelletransplantation fra søskende (abstract 542). En tredje præsenterede lovende data på en ny oral agent, der sikkert og effektivt kan målrette de underliggende mekanismer for røde blodlegemers segldannelse (Abstract 541).
Seglcellesygdom er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt dannelse af det iltbindende stof hæmoglobin i de røde blodlegemer. Det skaber forstyrrelse i blodcirkulationen, hvilket medfører en nedsat iltforsyning til vævet. De røde blodlegemer bliver ødelagt, og denne form for hæmolytisk anæmi betegnes seglcelleanæmi.
Seglcellesygdom bliver oftest symptombehandlet med blodtransfusion, som erstatter de ødelagte røde blodlegemer. I perioder, hvor sygdommen blusser op, kan man behandle med indsprøjtning af væske i blodbanen samt smertestillende medicin. Er sværhedsgraden af sygdommen høj, gives knoglemarvstransplantation.
Seglcellesygdom er meget udbredt i Afrika, Mellemøsten, Sydøstasien og blandt den afroamerikanske befolkning. Man kan have sygdommen i flere grader. I Danmark findes sygdommen næsten udelukkende hos indvandrere.