Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Prioriteringsdrama: Har vi millioner til et barns liv

Skrevet af Kristian Lund d. 10. oktober 2017

I overmorgen, torsdag 12. oktober, står Medicinrådets manddomsprøve, og det bliver ikke et lægemiddel til kræftpatienter som åbner ballet.

På sit møde skal medlemmerne af rådet evne at træffe en beslutning for eller imod et lægemiddel mod muskelsvind – en forfærdelig sygdom, som især rammer og tager livet af små børn. 

Lægemidlet er rent ud sagt ubegribeligt dyrt, men til gengæld kan det dokumentere enorm gevinst for en lille bitte patientgruppe af små børn. For dem er det et valg mellem et længere og bedre liv eller død efter kort tid.

Det store prioriteringsdrama kommer på som punkt 3.3, hvor ”Det indstilles, at Rådet godkender udkast til ”Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen til patienter med 5q spinal muskelatrofi” og udkast til ”Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen til spinal muskelatrofi”. Det fremgår også, at Amgros skal på banen med en sundhedsøkonomisk analyse. 

På forhånd har fagudvalget vurderet lægemidlet (se rapporten her).

Disse lavmælte ord er signalet om, at beslutningsprocessen er på vej til at godkende lægemidlet eller afvise det. En godkendelse vil i dette tilfælde kunne gradbøjes, fordi patienterne med spinal muskelatrofi – muskelsvind – er ramt i varierende grad.

Såkaldt Type 0 patienter omfatter nyfødte, der dør kort tid efter deres fødsel. Type 1 rammer børn inden det første halve år af deres liv. Type 1 patienter dør inden for to år. De er ude af stand til at sidde, og de kan ikke holde hovedet oprejst. I Danmark er der ét tilfælde af Type 1 om året. Type II patienter rammes i alderen et halvt år til halvandet år. Type II patienter kan leve et liv i normal længde, men nogle af dem dør som småbørn. De er ude af stand til at gå, og de er derfor henvist til kørestol i hele deres liv.

Over tre mio. første år

Prisen for behandlingen med dette lægemiddel sætter en ny standard herhjemme, og velsagtens overalt i verden. I runde tal koster én behandling af en Type 1 patient med muskelsvind 600.000. kr., og i debutåret skal børnene have seks behandlinger. Det svarer til en udgift på 3,6 mio. kr. for det første år. I årene derefter falder det nødvendige antal behandlinger til tre og omkostningerne halveres. Men der er tale om listepriser. Men der har allerede været forhandlinger med Amgros og der er priserne forhandlet ned. Besparelsens størrelse er hemmelig. Der er dog ingen tvivl om at prisen stadig er rekordhøj.

Men antallet af patienter som kan komme i denne behandling begrænser sig til en patient med Type 1 og to med Type 2, men mens den samlede population af Type 1’ere er beskedent, fem-seks, så er der 90 patienter med Type 2.

Budgetkonsekvenserne af at godkende nusinersen til Type 1 er altså beskeden, mens de er enorme til Type 2. Det er det ene dilemma. 

Det andet dilemma er data. Af indlysende grunde er dokumentationen bag dette lægemiddel beskeden – ganske enkelt fordi der er så få patienter. Der mangler også data for den langsigtede effekt foruden hvad det betyder for patienternes livskvalitet.

Det meste af den slags skal Medicinrådet forestille sig, og det kan såmænd heller ikke være så svært, fordi det er indlysende, at patienterne har kolossale helbredsgevinster. Fra at være boltet til en kørestol med hovedet spændt fast, så kan børnene få et liv, ovenikøbet et længere liv. Det kan ikke dokumenteres, hvad det betyder for livskvaliteten for børnene og deres pårørende. De gevinster må man tænke sig til, og mødet på torsdag vil vise, om Medicinrådet er parat til at se gennem fingre med den del – eller om lægemidlet skal afvises med henvisning til teknik.

Et dyrt kapløb

Men det store dilemma er selvsagt prisen. At den må blive høj er logik. Patientgrundlaget er mikroskopisk. Alligevel skal det forrente producentens investeringer i forskning, studier m.v., som jo kan være de samme som for store lægemidler med enorme patientpopulationer. Det forandrer bare ikke, at store omkostninger skal fordeles på meget få patienter.

Dernæst er det en udfordring for moderne lægemidler, at der nu om stunder altid er et hæsblæsende kapløb med konkurrenterne, som er i gang med at udvikle lignende lægemidler. Derfor bliver den periode, som lægemidlet om man så må sige skal forrentes over stadigt kortere tid, og det presser også priserne i vejret.

I øjeblikket er der til eksempel et forrygende kapløb i gang på kræftområdet, og dér kan lægemidler, som blev betragtet som mirakuløse, blive udkonkurreret året efter af et endnu bedre. Den konkurrence kommer til at redde mange menneskeliv i de kommende år. Men lige så indlysende er det, at udviklingen fordyrer lægemidlerne.

Nusinersen er i øvrigt allerede taget i brug i visse lande: Tyskland, Frankrig og Italien, der alle har et andet godkendelsessystem end Danmark. Også i Danmark er vi i gang, men i denne fase betaler producenten.

Dér er vi nu. Nu sker det altså. Har vi råd, eller har vi ikke råd?

Vores nye prioriteringsorgan, Medicinrådet, skal stå sin prøve i den mest delikate prioriteringssag nogensinde.

Om skribenten

Kristian Lund

Kristian Lund

Kristian Lund er redaktør på Hæmatologisk Tidsskrift, tidligere chefredaktør på Dagens Medicin og en af landets mest vidende debattører på sundhedsområdet.

Leave a comment

Please login to leave a comment.

FORSIDEN LIGE NU

Ny prognostisk markør kan ændre behandlingen af patienter med lymfekræft

17. oktober 2017 Lymfoma Redaktionen
Det bliver fremover lettere at identificere de patienter med lymfekræfttypen mantle celle lymfom (MCL), som ikke har gavn af den behandling, vi bruger i dag,…

Han vil bygge bro mellem forskning og klinik

11. oktober 2017 Forskning Birgit Brunsted
Med et ordentligt skub på 100 mio. kr. fra Novo Nordisk Fonden skal forskere fra BRIC og Rigshospitalet tage livtag med blodkræftsygdomme i et nyt…

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift